Le traitement du lymphome agressif par la FDA accélère l'approbation du traitement oral de première classe

Aujourd'hui, Karyopharm Therapeutics a annoncé que la FDA américaine a accéléré l'approbation de la société&#"&first-in-class; inhibiteur sélectif de la protéine d'exportation nucléaire par voie orale (SINE) Xpovio (selinexor) a étendu les indications pour le traitement du lymphome à grandes cellules B adulte (DLBCL) en rechute / réfractaire diffus. Ces patients ont reçu au moins deux traitements systémiques. L'approbation accélérée de cette indication est basée sur les données de taux de rémission des patients.

Les dommages à l'ADN sont l'une des caractéristiques typiques des cellules cancéreuses. Il existe des protéines suppressives de tumeurs dans les cellules. Leur rôle est de surveiller l'état de l'ADN dans le noyau. Si des dommages à l'ADN sont découverts, ils peuvent servir de médiateur à la réparation de l'ADN ou conduire à l'apoptose. Cependant, ces protéines suppressives de tumeurs doivent être situées dans le noyau pour fonctionner correctement. L'un des mécanismes par lesquels les cellules cancéreuses échappent à la surveillance des protéines suppressives de tumeurs est la surexpression d'une protéine d'exportation nucléaire appelée XPO1. Il peut transporter la protéine suppresseur de tumeur dans le noyau à l'extérieur du noyau à travers le pore nucléaire, éliminant ainsi la protéine suppresseur de tumeur du noyau.

Xpovio est un&"GG" premier de sa catégorie; Inhibiteur XPO1. En inhibant la fonction de XPO1, les protéines suppresseurs de tumeurs peuvent rester dans le noyau et continuer à fonctionner, inhibant ainsi la prolifération des cellules tumorales.

L'approbation accélérée de Xpovio&est basée sur les résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b à bras unique SADAL, qui comprenait 134 patients atteints de DLBCL en rechute / réfractaire. L'étude SADAL a atteint le critère d'évaluation principal de son taux de réponse global (ORR), avec un ORR de 29%, dont 18 patients (13%) de réponse complète (CR) et 21 patients (16%) de réponse partielle (PR).

GG quot; Accélérer l'approbation de Xpovio oral pour le traitement du DLBCL en rechute / réfractaire est une étape importante pour les patients avec un traitement limité," a déclaré le Dr Sharon Shacham, fondateur, président et directeur scientifique de Karyopharm. Les patients, les employés, les soignants et les médecins partagent cette grande réussite, et ils ont apporté des contributions inlassables à Xpovio depuis la découverte initiale et le développement clinique jusqu'à la deuxième approbation de la FDA par GG."

En mai de cette année, Deqi Pharmaceuticals et Karyopharm ont prolongé l'accord de coopération et obtenu les droits de développement et de promotion de quatre thérapies telles que Xpovio dans la région Asie-Pacifique. La société mène actuellement un certain nombre d'études cliniques enregistrées en Chine.