Un nouveau médicament contre l'atrophie multisystèmes! La FDA a accordé la première qualification accélérée pour le verdiperstat, un inhibiteur oral de la myéloperoxydase!

Biohaven est une société biopharmaceutique dédiée au développement de nouveaux médicaments pour les maladies neurologiques. Au milieu de ce mois, il a lancé le médicament contre la migraine Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) sur le marché américain. Il s'agit de la première et de la seule forme posologique approuvée par la réglementation des comprimés à désintégration orale à action rapide (ODT) de l'antagoniste des récepteurs du peptide apparenté au gène de la calcitonine (CGRP), utilisée pour le traitement aigu de la migraine adulte (avec ou sans aura).

Récemment, la société a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé le verdiperstat inhibiteur de la myéloperoxydase (MPO) pour la qualification rapide (FTD) pour le traitement de l'atrophie multisystématisée (MSA).

La MSA est une maladie neurodégénérative rare, évoluant rapidement et mortelle, avec un délai moyen entre le début et la mort de 6 à 10 ans. La MSA peut provoquer des problèmes de mouvement similaires à la maladie de Parkinson 0010010 # 39; (comme la bradykinésie, la raideur musculaire, les tremblements et un mauvais équilibre) et des problèmes fonctionnels involontaires, y compris le contrôle de la pression artérielle, la fonction de la vessie et digestion. Actuellement, il n'y a pas de remède pour MSA, seule une thérapie symptomatique est disponible.

FTD vise à accélérer le développement et l'examen rapide des médicaments pour les maladies graves afin de répondre aux besoins médicaux graves non satisfaits dans des domaines clés. L'obtention de qualifications accélérées pour les médicaments expérimentaux signifie que les sociétés pharmaceutiques peuvent interagir plus fréquemment avec la FDA pendant l'ampli R 0010010 ; Phase D. Après avoir soumis des demandes de marketing, ils sont éligibles à une approbation accélérée et à un examen prioritaire s'ils répondent aux normes pertinentes. En outre, ils sont également éligibles à un examen continu.

Irfan Qureshi, vice-président de la neurologie à Biohaven, a déclaré: 0010010 quot; Nous sommes très heureux que la FDA ait accordé la qualification accélérée verdiperstat, soulignant les besoins médicaux non satisfaits élevés dans la population de patients MSA. La qualification accélérée peut aider à accélérer le développement du verdiperstat en tant que première thérapie visant à ralentir la progression de cette maladie dévastatrice. 0010010 quot;

formule structurelle chimique de verdiperstat (Source: medchemexpress.cn)

verdiperstat a été obtenu auprès d'AstraZeneca par Biohaven en septembre 2018, et le code de développement d'AstraZeneca est AZD 3241. verdiperstat est un inhibiteur irréversible de la myéloperoxydase (MPO), potentiellement inédit, oral, pénétrant dans le cerveau. Le MPO est un moteur clé du stress oxydatif pathologique et de l'inflammation dans le cerveau. Aux États-Unis et dans l'Union européenne, le verdiperstat a obtenu le statut de médicament orphelin pour le traitement de l'atrophie multisystématisée (AMS). De plus, le verdiperstat a le potentiel de traiter d'autres maladies liées au stress oxydatif, à l'inflammation et à la neurodégénérescence.

Dans les études de phase I et de phase II, plus de 250 volontaires et patients en bonne santé ont été traités par verdiperstat. Chez les patients atteints de MSA, une dose allant jusqu'à 900 mg deux fois par jour est généralement tolérable. Les résultats préliminaires d'une étude de phase IIa sur des patients atteints de MSA ont montré qu'après 12 semaines de traitement, les patients recevant un placebo se détérioraient de 4. 6 points dans l'indice d'efficacité principal (échelle de score MSA uniforme) , tout en recevant du verdiperstat 300 mg dose BID et 600 mg dose BID Des patients ont montré une légère diminution de 3. 7 points et 2. {{4 }} points respectivement. L'imagerie TEP de la protéine de translocation (TSPO) chez les patients atteints de la maladie de Parkinson 0010010 # 39; montre que le verdiperstat peut réduire l'inflammation dans les régions du cerveau associées à la maladie. De plus, le verdiperstat réduit également de manière significative l'activité MPO dans le sang humain, qui est un biomarqueur pour que le médicament se lie à sa cible.

Actuellement, Biohaven mène une étude multipays de phase III M-STAR (NCT 03952806) pour évaluer l'efficacité du verdiperstat pour MSA dans environ 50 centres cliniques aux États-Unis et en Europe. La société travaille également avec le Massachusetts General Hospital pour planifier un essai clinique afin d'évaluer l'efficacité du verdiperstat dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).