La FDA américaine approuve Welireg, un médicament anti-tumoral innovant de Merck : traitement des tumeurs liées au syndrome VHL !--1/2

Ampli Merck & ; Co a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé Welireg (belzutifan, code de développement : MK-6482), qui est un inhibiteur du facteur 2α inductible par l'hypoxie (HIF-2α), pour le traitement des patients adultes atteints de Syndrome de Hippel-Lindau (maladie de Von Hippel-Lindau, syndrome VHL, maladie VHL), ces patients ne nécessitent pas de chirurgie immédiate, doivent traiter un carcinome rénal (CCR) associé au syndrome VHL, hémangioblastome du système nerveux central (SNC), neuroendocrinien pancréatique tumeur (pNET).

Welireg est le premier traitement par inhibiteur de HIF-2α approuvé par la FDA des États-Unis, et le médicament a été approuvé dans le cadre du processus d'examen prioritaire. Auparavant, la FDA avait accordé à Welireg la désignation de thérapie révolutionnaire (BTD) et la désignation de médicament orphelin (ODD). En tant qu'inhibiteur de HIF-2α, Welireg peut réduire la transcription et l'expression des gènes cibles de HIF-2α liés à la prolifération cellulaire, l'angiogenèse et la croissance tumorale. Il convient de mentionner que la recherche en biologie VHL qui a conduit à la découverte de HIF-2α a remporté le prix Nobel de physiologie ou médecine en 2019.

Welireg est un nouveau médicament dans le pipeline d'oncologie de Merck. En tant que premier et unique traitement systémique approuvé pour le traitement des patients atteints du syndrome VHL, ce médicament a élargi le portefeuille oncologique de Merck. Le syndrome VHL est une maladie génétique rare et grave qui est associée à un risque élevé de cancer dans plusieurs organes. Le cancer reste l'une des principales causes de décès chez les patients atteints du syndrome VHL.

Avant Welireg, il n'y avait pas de thérapie systémique approuvée pour le traitement des tumeurs liées au VHL. Dans l'étude de phase 2 Study-004, les patients atteints de tumeurs liées au VHL traités par Welireg ont présenté des taux de rémission élevés et des rémissions durables. L'approbation de la FDA's de Welireg marque un grand pas en avant et introduira une thérapie systémique qui a le potentiel de changer le modèle de traitement actuel pour les patients atteints de certains types de tumeurs liées au VHL.

Sur le plan médicamenteux, la dose recommandée de Welireg (comprimés de 40 mg) est de 120 mg une fois par jour jusqu'à progression de la maladie ou apparition d'une toxicité inacceptable. Il convient de noter qu'il y a un avertissement de boîte noire attaché à l'étiquette du médicament Welireg's, indiquant que les médicaments pendant la grossesse peuvent causer des dommages embryo-fœtaux, et le statut de grossesse doit être vérifié avant de commencer à prendre Welireg. Welireg peut rendre certains contraceptifs hormonaux inefficaces. Les médecins doivent informer les patientes de ces risques lors de la prescription de Welireg et de la nécessité d'une contraception non hormonale efficace.

Le Dr Scot Ebbinghaus, vice-président de la recherche clinique chez Merck Research Laboratories, a déclaré :" ; Welireg est le premier et le seul traitement systémique approuvé pour les patients atteints de types spécifiques de tumeurs liées au VHL, et représente un nouveau traitement important pour les patients. touchés par cette maladie rare. Choix. L'approbation de Welireg par la FDA aujourd'hui marque une étape importante et reflète l'engagement de Merck à fournir des options de traitement innovantes à un plus grand nombre de patients.

Données de recherche de l'étude-004