L'UE approuve le programme conjoint Symkevi et Kalydeco pour les enfants de 6 à 11 ans!

Vertex Pharmaceuticals est un leader mondial dans le traitement de la fibrose kystique (FK). Récemment annoncé que la société a annoncé que la Commission européenne (CE) a approuvé l'expansion de Symkevi (tezacaftor / ivacaftor) et Kalydeco(ivacaftor)étiquettes de thérapie combinée pour le traitement des enfants atteints de fibrose kystique (FK) âgés de 6 à 11 ans, spécifiquement Dans le gène CFTR: (1) patients avec 2 copies de la mutation F508del; (2) 1 copie de la mutation F508del et 1 copie des 14 mutations qui peuvent provoquer une mutation résiduelle de l'activité CFTR A (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H , 2789+5G → A, 3272-26A → G, 3849+10kbC → T). En Europe, la thérapie combinée de Symkevi et Kalydeco a déjà été approuvée pour le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de ≥ 12 ans et porteurs des mêmes mutations mentionnées ci-dessus.

Avec cette dernière approbation, la thérapie combinée de Symkevi et Kalydeco fournira une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de mucoviscidose présentant des mutations homozygotes dans F508del. Pour les patients présentant une copie de la mutation F508del et l'une des 14 mutations fonctionnelles résiduelles, la thérapie combinée fournira le seul médicament pour traiter la cause interne des patients atteints de mucoviscidose dans ce groupe d'âge (6-11 ans).

Aux États-Unis, l'association tezacaftor / ivacaftor etivacaftor(commercialisé sous le nom de marque Symdeko) a été approuvé en février 2018 pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de ≥ 12 ans et a été approuvé en juin 2019 pour élargir la population applicable aux enfants atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 11 ans.

Reshma Kewalramani, MD, président-directeur général de Vertex, a déclaré:" Grâce à cette approbation, les enfants âgés de 6 à 11 ans en Europe porteurs de la mutation la plus courante F508del auront un nouveau plan de traitement et porteront certaines mutations fonctionnelles résiduelles. Pour la première fois, les enfants auront un plan de traitement pour s'attaquer à la cause profonde de leur mucoviscidose. L'approbation d'aujourd'hui nous rapproche de l'objectif ultime de fournir des médicaments à tous les patients atteints de mucoviscidose."

La thérapie combinée Symkevi et Kalydeco sera immédiatement disponible pour les patients éligibles en Allemagne et sera bientôt disponible pour les patients dans les pays qui ont signé un accord de remboursement à long terme innovant avec Vertex, notamment le Royaume-Uni, le Danemark et la République d'Irlande. Dans tous les autres pays, Vertex travaillera en étroite collaboration avec les agences de régulation européennes pour garantir que les patients éligibles reçoivent un traitement.

La mucoviscidose est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène CFTR qui provoquent des défauts ou des délétions de la fonction de la protéine CFTR. La maladie touche environ 75 000 personnes en Amérique du Nord, en Europe et en Australie. À l'heure actuelle, il y a environ 2000 mutations du gène CFTR qui ont été découvertes, dont la mutation F508del est la cause la plus fréquente de mucoviscidose, représentant environ 45% du nombre total de patients. La protéine CFTR régule généralement le transport des ions dans la membrane cellulaire et les mutations géniques peuvent provoquer la destruction ou la perte de la fonction du produit protéique. Lorsque le transport des ions dans la membrane cellulaire est interrompu, la viscosité du revêtement muqueux de certains organes devient plus épaisse. L'une des principales caractéristiques de cette maladie est l'accumulation de mucus épais dans les voies respiratoires, ce qui peut provoquer des difficultés respiratoires et des infections répétées, pouvant éventuellement entraîner la mort. L'âge est d'environ 20 ans.

Certaines mutations peuvent empêcher la protéine CFTR d'être traitée ou repliée normalement dans la cellule et ne peuvent généralement pas atteindre la surface cellulaire. Les ingrédients pharmaceutiques de Symdeko&sont le tezacaftor et l'ivacaftor, dont le tezacaftor vise à résoudre les défauts de transport et de traitement de la protéine CFTR mutante afin qu'elle puisse atteindre la surface cellulaire; L'ivacaftor peut augmenter le temps pendant lequel le canal de la protéine CFTR reste ouvert sur la membrane cellulaire et améliorer encore sa fonction.

À partir de maintenant, Vertex a répertorié 4 médicaments contre la mucoviscidose: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor et ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor et ivacaftor), les 3 premiers médicaments Il peut traiter environ 40000 patients dans le monde, soit environ 50% de tous Patients atteints de mucoviscidose. La trithérapie nouvellement approuvée Trikafta / Kaftrio peut étendre la gamme de traitement à 90% des patients atteints de mucoviscidose dans le monde.

En juin de cette année, l'agence d'études de marché pharmaceutique EvaluatePhamra a publié un rapport prévoyant que Trikafta / Kaftrio deviendra l'un des médicaments TOP10 les plus vendus au monde en 2026, avec des ventes atteignant 8,739 milliards de dollars américains, et un composé étonnant. taux de croissance annuel de 2019 à 2026. 54,3%.