La puissante - molécule d'inhibiteur de tyrosine kinase Mobocertinib de Takeda a été récompensée par la FDA des États-Unis!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé au Mobocertinib (TAK -788) une qualification médicamenteuse révolutionnaire (BTD) pour le traitement. NSCLC) qui ont progressé pendant ou après avoir reçu une chimiothérapie contenant du platine - et portent une mutation d'insertion de l'exon 20 du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR). À l'heure actuelle, il n'existe aucun plan de traitement approuvé pour ce type particulier de CPNPC. Le mobocertinib est un inhibiteur de la tyrosine kinase (TKI) à petites molécules conçu pour cibler sélectivement les mutations d'insertion de l'exon 20 de l'EGFR et de l'EGFR 2 (HER2) humain.

Le Breakthrough Drug Qualification (BTD) est un nouveau canal d'examen des médicaments créé par la FDA en 2012 pour accélérer le développement et l'examen des traitements des maladies graves ou potentiellement mortelles -, et il existe des preuves cliniques préliminaires que le médicament est comparable aux médicaments thérapeutiques existants De nouveaux médicaments qui peuvent améliorer considérablement la condition. L'obtention de médicaments BTD peut obtenir des conseils plus étroits, y compris de hauts responsables de la FDA pendant la recherche et le développement. Il est admissible à un examen continu et à un examen prioritaire lors de l'examen du marché des nouveaux médicaments pour s'assurer que les patients reçoivent de nouvelles options de traitement dans les plus brefs délais.

La FDA a attribué le mobocertinib BTD sur la base du taux de réponse global (ORR) et du bénéfice de survie à long terme - des patients qui ont répondu au traitement au mobocertinib dans une étude de phase I / II. L'étude évalue l'efficacité et l'innocuité du mobocertinib (160 mg, une fois par jour par voie orale) dans le traitement des patients atteints de CBNPC localement avancé ou métastatique qui ont des mutations d'insertion d'EGFR exon 20 et ont déjà reçu une chimiothérapie systémique. Il n'existe actuellement aucune thérapie ciblée et les avantages offerts par les schémas thérapeutiques actuels sont limités.

Les données de cette étude marquent des progrès potentiellement importants pour répondre aux besoins de ces patients. Les données ont montré que la progression médiane de survie - libre (PFS) du traitement au mobocertinib était de 7,3 mois, et le taux de réponse global (ORR) était de 43% (n=12/28). Dans l'étude, la sécurité du mobocertinib était contrôlable (n=72). Les événements indésirables liés au traitement les plus courants - étaient la diarrhée (85%), les nausées (43%), les éruptions cutanées (36%), les vomissements (29%) et la diminution de l'appétit (25%).

Formule structurelle chimique du mobocertinib (Source: medchemexpress.cn)

Dr. Christopher Arendt, head of the oncology treatment field at Takeda, said: & quot;We are pleased that the FDA has recognized the therapeutic potential of mobocertinib for patients with NSCLC carrying the EGFR exon 20 insertion mutation. These patients urgently need effective treatment options. We are committed to developing innovative drugs for the treatment of refractory diseases. Mobocertinib ’s breakthrough drug qualification is an important step forward in our efforts to change the current standard of care for underserved people. & quot;

Le cancer du poumon est la principale cause de décès par cancer dans le monde. Le cancer du poumon à petites cellules non - (CBNPC) est le type de cancer du poumon le plus courant, représentant environ 85% des cas de cancer du poumon. Les mutations d'insertion de l'exon 20 EGFR ne représentent que 1 - 2% des patients atteints de CBNPC, et le pronostic est pire que les autres mutations EGFR. Il n'y a actuellement aucun traitement pour les mutations de l'exon 20. Les avantages de ces patients sont limités.

Mobocertinib is a potent small molecule tyrosine kinase inhibitor (TKI) designed specifically to target EGFR and HER2 exon 20 insertion mutations. In 2019, the US FDA granted mobocertinib orphan drug qualification (ODD) for the treatment of lung cancer patients with HER2 mutations or EGFR mutations (including exon 20 insertion mutations).

The mobocertinib development project started in the NSCLC population and is expected to expand to other underserved populations of other tumor types. Mobocertinib is an investigational drug whose efficacy and safety have not been determined. (from & nbsp;Bioon.com）