La médecine taïwanaise Hua Pharmaceutical Besremi est approuvée par la FDA américaine : le premier interféron pour le traitement du PV !

PharmaEssentia a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé Besremi (ropeginterféron alfa-2b-njft) pour le traitement des patients adultes atteints de polyglobulie de Vaquez (PV). La PV est une maladie du sang qui provoque une surproduction de globules rouges. Un excès de cellules épaissira le sang, ralentira le flux sanguin et augmentera le risque de thrombose. Aux États-Unis, le PV affecte environ 6 200 personnes chaque année. Auparavant, Besremi avait obtenu le statut d'orphelinat (ODD) pour le traitement du PV.

Besremi est un interféron innovant mono-pégylé à longue durée d'action qui présente des effets cellulaires sur le PV dans la moelle osseuse. Les données cliniques d'une durée de 7,5 ans montrent que Besremi a une capacité profonde et durable de contrôler le nombre de cellules sanguines et peut être utilisé à tout moment au cours de la PV pour soutenir les objectifs du traitement.

Il convient de mentionner que Besremi est le premier médicament approuvé par la FDA américaine pour le traitement du PV. Il peut être utilisé indépendamment du fait que le patient ait ou non des antécédents de traitement. De plus, Besremi est également la première thérapie par interféron spécifiquement approuvée pour le traitement de la PV.

En février 2019, Besremi a été approuvé dans l'Union européenne en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints de PV sans splénomégalie symptomatique. Besremi est le premier médicament approuvé en Europe pour traiter le PV et n'a rien à voir avec une exposition antérieure à l'hydroxyurée. En Europe, le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché de Besremi est AOP Orphan Pharmaceuticals.

Les traitements de la PV comprennent la phlébotomie (phlébotomie, qui élimine l'excès de cellules sanguines d'une veine avec une aiguille) et des médicaments qui réduisent le nombre de cellules sanguines ; Besremi est l'un de ces médicaments. On pense que Besremi déclenche une réaction en chaîne en se fixant à certains récepteurs du corps pour réduire la production de cellules sanguines dans la moelle osseuse. Besremi est un médicament à action prolongée qui est injecté par voie sous-cutanée toutes les 2 semaines. Si Besremi peut réduire l'excès de cellules sanguines et maintenir des taux normaux pendant au moins un an, la fréquence d'administration peut être réduite à une fois toutes les 4 semaines.

L'efficacité et l'innocuité de Besremi dans le traitement de la PV ont été confirmées dans un essai multicentrique à bras unique de 7,5 ans. Dans cet essai, 51 patients atteints de PV ont reçu un traitement Besremi pendant environ 5 ans en moyenne. L'efficacité de Besremi est évaluée en observant la proportion de patients qui obtiennent une réponse hématologique complète. Une réponse hématologique complète signifie que le volume de globules rouges du patient's est inférieur à 45%, la numération des globules blancs et la numération plaquettaire sont normales, la taille de la rate est normale et aucune thrombose ne se produit sans une saignée récente. Globalement, 61 % des patients ont reçu un traitement par Besremi pour obtenir une réponse hématologique complète.

En termes de sécurité, Besremi peut provoquer des enzymes hépatiques élevées, un faible taux de globules blancs, un faible taux de plaquettes, des douleurs articulaires, de la fatigue, des démangeaisons, des infections des voies respiratoires supérieures, des douleurs musculaires et des syndromes grippaux. Les effets secondaires peuvent également inclure des infections des voies urinaires, une dépression et des attaques ischémiques transitoires (attaques de type AVC).

Les produits à base d'interféron alpha comme Besremi peuvent provoquer ou aggraver des maladies neuropsychiatriques, auto-immunes, ischémiques (flux sanguin insuffisant vers une partie du corps) et infectieuses, entraînant des complications potentiellement mortelles ou mortelles. Il est strictement interdit d'utiliser Besremi chez les patients allergiques au médicament, les patients atteints de maladie mentale grave ou ayant des antécédents de maladie mentale grave, les receveurs de greffe immunodéprimés, certains patients atteints de maladies auto-immunes ou ayant des antécédents de maladies auto-immunes et les patients atteints d'une maladie du foie. En raison du risque de nuire au fœtus, les femmes doivent subir un test de grossesse avant d'utiliser Besrimi.

L'ingrédient pharmaceutique actif de Besremi est le ropeginterféron alfa-2b, qui est un nouvel interféron proline monopégylé à isomère unique à longue durée d'action (> 98%, ATC L03AB15) avec des caractéristiques pharmacocinétiques améliorées, et a prouvé sa tolérabilité et sa commodité. Le médicament est administré une fois toutes les 2 semaines, ou une fois toutes les 4 semaines pendant le traitement d'entretien à long terme, et est le premier produit d'interféron approuvé pour le traitement du PV.

Le ropeginterféron alfa-2b a été découvert par Yaohua Pharmaceutical et fabriqué dans une usine de Taichung, Taiwan, Chine. L'usine a passé la certification cGMP de l'EMA's en janvier 2018. Aux États-Unis et dans l'Union européenne, le ropeginterféron alfa-2b a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement du PV.

La polyglobulie vraie (PV) est un cancer qui provient des cellules souches pathogènes de la moelle osseuse, entraînant une augmentation chronique des globules rouges, des globules blancs et des plaquettes. Cette maladie peut entraîner des complications cardiovasculaires, telles que la thrombose et l'embolie, et même se transformer en myélofibrose secondaire ou en leucémie. Bien que le mécanisme moléculaire derrière le PV doive encore être étudié en profondeur, les résultats actuels indiquent un ensemble de mutations acquises, dont la plus importante est une forme mutante de Janus kinase 2 (JAK2) : JAK2V617F.