L’inhibiteur de ciblage C3 Empaveli (pegcetacoplan) demandera à être inscrit en 2022!

Apellis Pharma est un chef de file dans le développement de thérapies ciblées C3, dédiées au développement de thérapies pionnières et de premier ordre grâce à des méthodes C3 ciblées révolutionnaires pour le traitement d’une large gamme de médicaments entraînés par une activation incontrôlée ou excessive des maladies en cascade du complément, y compris celles dans les domaines de l’hématologie, de l’ophtalmologie et de la néphrologie.

Récemment, la société a annoncé qu’elle avait reçu des commentaires écrits formels de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, renforçant ainsi la soumission de l’injection intravitréenne de pegcétacoplan pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) et du plan de demande de nouveau médicament (NDA) d’atrophie géographique secondaire (GA). La NDA sera étayée par les données d’efficacité et d’innocuité de l’étude de phase 3 DERBY et OAKS et de l’étude filly de phase 2.

Dans des commentaires écrits, la FDA a déclaré que si les essais cliniques sont adéquats et bien contrôlés, l’agence ne fera pas la distinction entre les différentes phases de l’essai, et les trois études semblent être adéquates et bien contrôlées. Sur la base de ces commentaires, Apellis devrait toujours soumettre la NDA au cours du premier semestre de 2022 et estime qu’aucune recherche supplémentaire n’est nécessaire pour soumettre la NDA.

Federico Grossi, MD, directeur médical d’Apellis, a déclaré : « Nous sommes très heureux que les commentaires de la FDA soient conformes à notre plan. Nous prévoyons de soumettre une NDA pegcetacoplan basée sur les données de plus de 1 500 patients dans 3 études randomisées et bien contrôlées. GA. C’est une maladie dévastatrice qui provoque la cécité. Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec la FDA pour apporter le premier traitement à la population de patients atteints d’AG. »

Caractéristiques structurelles et mécanisme du pegcetacoplan

L’AG est un type avancé de dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), et la DMLA est la principale cause de cécité. La maladie DE GA affecte la partie centrale de la rétine, la macula, qui est responsable de la vision centrale. La suractivation du complément conduit à une croissance pathologique irréversible dans l’AG, et C3 est la seule cible pour un contrôle précis de la suractivation du complément. L’AG est progressive et irréversible, entraînant des lésions de la vision centrale et une perte de vision permanente. Selon des recherches publiées, il y a plus de 5 millions de patients atteints d’AG dans le monde et environ 1 million aux États-Unis. À l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement approuvé pour l’AG.

Pegcetacoplan est un inhibiteur ciblé de la C3 conçu pour réguler l’activation excessive de la cascade du complément. La cascade du complément fait partie du système immunitaire humain et son activation excessive est la cause de l’apparition et du développement de nombreuses maladies graves. Pegcetacoplan est un peptide cyclique synthétique qui se lie à un polymère de polyéthylène glycol et se lie spécifiquement à C3 et C3b. Actuellement, pegcetacoplan est en cours de développement pour traiter une variété de maladies, y compris: l’atrophie géographique (GA), l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et la glomérulopathie C3. Aux États-Unis, la FDA a accordé la qualification pegcetacoplan fast track pour le traitement de l’HPN et de l’AG.

En mai 2021, Empaveli (pegcetacoplan) a été approuvé par la FDA américaine pour le traitement des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Empaveli a été approuvé dans le cadre du processus d’examen prioritaire, qui a le potentiel d’améliorer les normes de soins de l’HPN et de redéfinir le traitement de l’HPN.

Il convient de mentionner qu’Empaveli est le premier et le seul traitement ciblé en C3 à avoir reçu l’approbation réglementaire. Ce médicament convient aux patients adultes atteints d’HPN qui n’ont jamais reçu de traitement; (2) Patients adultes ayant déjà reçu des inhibiteurs de la C5 atteints d’HPN de Soliris (eculizumab) et d’Ultomiris (ravulizumab).

Au cours de la dernière décennie, la seule option pour le traitement de l’HPN était les inhibiteurs de la C5, mais de nombreux patients souffrent encore d’hypohémoglobinose persistante, ce qui entraîne souvent une fatigue débilitante et des transfusions sanguines fréquentes. Dans les essais cliniques, Empaveli peut fournir un contrôle approfondi de l’HPN, améliorant la vie des patients atteints d’HPN en augmentant les niveaux d’hémoglobine et en réduisant le besoin de transfusions sanguines.