L'examen américain de l'inhibiteur de Bristol-Myers Squibb Mavacamten prolongé de 3 mois !

Bristol-Myers Squibb (BMS) a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait prolongé de 3 mois le délai d'examen de la demande de nouveau médicament (NDA) de mavacamten &. La nouvelle"Prescription Drug User Fee Act" (PDUFA) la date cible est le 28 avril 2022. Le médicament est un nouveau modulateur allostérique de myosine myocardique oral utilisé pour traiter la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (oHCM), une maladie cardiaque chronique à forte incidence.

En juillet 2020, la FDA des États-Unis a accordé à mavacamten une désignation de médicament révolutionnaire pour l'oHCM. S'il est approuvé, le mavacamten deviendra le premier inhibiteur de la myosine à traiter l'oHCM. Actuellement, la demande d'autorisation de mise sur le marché (AAM) du mavacamten pour le traitement de l'oHCM symptomatique est également en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments (EMA).

Selon l'annonce de BMS, la FDA a notifié à la société le 18 novembre 2021 de prolonger la date du PDUFA afin de lui laisser suffisamment de temps pour examiner les informations mises à jour relatives à la stratégie d'atténuation des risques (REMS) proposée. Le programme REMS a été inclus dans l'application initiale de mavacamten. La FDA n'a pas demandé de données ou de recherches supplémentaires.

Samit Hirawat, MD, vice-président exécutif et directeur médical de Bristol-Myers Squibb a déclaré :" ; nous sommes confiants dans mavacamten. Dans l'essai pivot EXPLORER-HCM, cet inhibiteur de la myosine cardiaque pionnier a été utilisé pour traiter des patients oHCM symptomatiques. , L'état fonctionnel et la qualité de vie ont montré des améliorations cliniquement significatives. Nous sommes impatients de continuer à travailler en étroite collaboration avec la FDA pour apporter ce médicament important aux patients."

mavacamten est un inhibiteur allostérique de myosine oral de première classe, utilisé pour traiter les maladies avec contraction cardiaque excessive et altération du remplissage diastolique comme causes internes. On pense que le mavacamten réduit la contractilité myocardique en inhibant la formation de ponts croisés myosine-actine excessifs. La formation d'un pont croisé myosine-actine excessif peut entraîner une contraction myocardique excessive, une hypertrophie ventriculaire gauche et une compliance réduite. Dans les études cliniques et précliniques, mavacamten continue de montrer des biomarqueurs qui réduisent le stress de la paroi cardiaque, réduisent la contraction myocardique excessive et augmentent la compliance diastolique.

mavacamten a été initialement développé pour traiter la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (oHCM). Sur la base de son mécanisme d'action et des preuves de son activité thérapeutique, le mavacamten fait également l'objet d'études cliniques pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (HCM) symptomatique et de l'insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection préservée (HFpEF).

structure chimique mavacamten

Le NDA et le MAA de mavacamten sont tous deux basés sur les résultats de l'essai clé EXPLORER-HCM de Phase 3. L'essai a été mené chez des patients oHCM symptomatiques et a comparé le mavacamten à un placebo. Les résultats des tests montrent que le mavacamten a montré un fort effet thérapeutique, avec des améliorations cliniquement significatives des symptômes, de l'état fonctionnel et de la qualité de vie, ainsi que sa capacité à soulager l'obstruction des voies d'éjection ventriculaire gauche. Dans l'étude EXPLORER-HCM, tous les critères d'évaluation principaux et secondaires ont atteint une signification statistique.

mavacamten (MYK-461) a été développé par MyoKardia. Le 5 octobre 2020, Bristol-Myers Squibb a annoncé l'acquisition de MyoKardia pour 13,1 milliards de dollars en cash et une prime de 60 %. Le 17 novembre 2020, Bristol-Myers Squibb a annoncé la finalisation de l'acquisition de MyoKardia. Cette acquisition est la deuxième transaction la plus importante de Bristol-Myers Squibb&après l'acquisition de Celgene pour 74 milliards de dollars US en 2019.

Il convient de noter que le 11 août 2020, LianBio, qui a été incubée par la société d'investissement Perceptive Advisors, a été officiellement créée. Le même jour, elle a annoncé deux coopérations importantes. L'un consistait à introduire le pipeline de produits de BridgeBio Pharma&en Chine et l'autre. Le projet consiste à introduire les mavecamten de myoKardia&en Chine.

Bristol-Myers Squibb a de grands espoirs pour mavacamten. Lors de l'acquisition de MyoKardia, la société a annoncé que le mavacamten deviendrait un médicament pionnier pour le traitement de la HCM. L'industrie est également très optimiste quant aux perspectives commerciales de mavacamten. En décembre 2020, Evaluate Vantage, une organisation d'études de marché pharmaceutique, a publié le"Top 10 des nouveaux médicaments à potentiel commercial en 2021". Dans cette liste, mavacamten s'est classé troisième. Evaluate Vantage prévoit que les ventes mondiales de mavacamten' en 2026 pourront atteindre 2 milliards de dollars US.