L’étude de phase 3 de l’inhibiteur SYK Tavalisse (fatantinib) au Japon a réussi!

Rigel Pharmaceuticals a récemment annoncé que son partenaire Kissei Pharmaceuticals a publié les premiers résultats positifs d’une étude clinique de phase 3 menée au Japon. L’étude évalue Tavalisse (hexahydrate de fostamatinib disodique) pour le traitement des patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI).

Les résultats de cette étude clinique de phase 3 (n = 34) ont montré que la proportion de patients du groupe de traitement de Tavalisse ayant obtenu une réponse plaquettaire stable était significativement plus élevée que celle du groupe placebo. Une réponse plaquettaire stable est définie comme suit : lors des 6 dernières visites prévues au cours de la 14-24 semaine de traitement, au moins 4 numérations plaquettaires sanguines sont ≥50 000 plaquettes/μL. Dans cette étude, l’innocuité de Tavalisse était conforme à celle d’autres essais cliniques, et aucun problème d’innocuité nouveau ou anormal n’a été trouvé.

En octobre 2018, Rigel et Kissei ont signé un accord exclusif de licence et de fourniture pour développer toutes les indications existantes et potentielles du fostamatinib au Japon, en Chine et en Corée du Sud. Aux États-Unis, le fostamatinib a été approuvé en avril 2018 et commercialisé sous le nom commercial Tavalisse pour le traitement des patients adultes atteints de PTI chronique qui n’ont pas suffisamment répondu aux traitements précédents.

Ingrédients pharmaceutiques actifs Tavalisse

La thrombocytopénie immunitaire (PTI) est une maladie auto-immune rare et grave caractérisée par le système immunitaire attaquant et détruisant ses propres plaquettes, entraînant une faible numération plaquettaire dans le sang (thrombocytopénie), des saignements faciles et des effets nocifs pour les patients La qualité de vie est affectée négativement. Les patients atteints de PTI chronique courent un risque accru d’événements hémorragiques graves, ce qui peut entraîner de graves complications médicales et même la mort. Les traitements actuels de l’ITP comprennent les stéroïdes, les promoteurs de l’hématogenèse (agonistes des récepteurs TPO) et la splénectomie. Cependant, tous les patients ne peuvent pas être traités de manière adéquate avec les thérapies existantes. Par conséquent, les patients atteints de PTI ont encore besoin de plus d’options de traitement.

Tavalisse est un inhibiteur oral de la tyrosine kinase de la rate (SYK), qui s’attaque aux causes auto-immunes sous-jacentes de la maladie en empêchant la destruction des plaquettes, offrant une nouvelle option de traitement importante pour les patients adultes atteints de PTI chronique.

Le Dr Wolfgang Dummer, vice-président exécutif et directeur médical de Rigel, a déclaré: « Ces résultats de recherche de phase 3 ajoutent de nombreuses preuves pour prouver que le fostamatinib peut apporter des avantages significatifs aux patients atteints de PTI. Le fostamatinib a un mécanisme d’action unique qui traite le PTI en empêchant la destruction des plaquettes. Causes auto-immunes potentielles. Nous continuons également d’évaluer le potentiel du fostamatinib pour traiter l’anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds (wAIHA), une autre maladie sanguine rare dans laquelle le système immunitaire détruit les cellules sanguines.