Bayer Lampit (nifurtimox) a été approuvé par la FDA américaine pour une utilisation chez les patients pédiatriques!

Bayer a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé lampit (nifurtimox) comprimés marqués pour les patients pédiatriques (0 à 18 ans, pesant ≥2,5 kg) pour traiter Trypanosoma cruzi (T. cruzi) causée par la maladie de Chagas (maladie de Chagas).

Lampit est une nouvelle tablette divisible et facilement dispersable qui peut être séparée à la main à la ligne de pointage. Le comprimé adopte une nouvelle formule qui peut être facilement dispersée dans l’eau, ce qui est utile pour les patients pédiatriques qui peuvent avoir de la difficulté à avaler ou besoin d’un demi-comprimé. En termes de médicaments, Lampit peut être ajusté en fonction du poids du patient.

Selon la proportion de patients dont l’anticorps igG (IgG) de l’immunoglobuline devient négatif ou la densité optique diminue d’au moins 20% dans deux tests différents d’anticorps IgG contre l’antigène trypanosoma cruzi, la FDA a accéléré l’approbation de Lampit pour cette indication. L’approbation continue de cette indication peut dépendre de la vérification et de la description des avantages cliniques dans les essais de confirmation.

La maladie de Chagas est une maladie tropicale contagieuse qui touche environ 300 000 personnes aux États-Unis. Cette maladie est endémique dans la plupart des régions d’Amérique latine, mais aux États-Unis, cette maladie est de plus en plus source de problèmes de santé. L’approbation d’un médicament pour les patients pédiatriques est une étape importante.

Aleksandra Vlajnic, MD, vice-présidente principale et chef des affaires médicales, Bayer Americas, a déclaré : « La maladie de Chagas peut survenir à tout âge, et la détection et le traitement précoces sont importants. L’importance du traitement des enfants est l’une des principales raisons de la coopération de Bayer avec les autorités sanitaires. L’objectif est d’augmenter les chances d’obtenir Lampit comme un moyen de traiter la maladie de Chagas.

L’approbation de Lampit par la FDA est basée sur les résultats de l’étude de phase III CHICO (NCT02625974). Il s’agit de la première partie du plus grand projet de traitement clinique de phase III jamais réalisé chez les enfants atteints de la maladie de Chagas, et les résultats ont confirmé Lampit (facile à diviser, facile à disperser, nouvelle formule nifurtimox comprimés marqués) pour le traitement des patients pédiatriques atteints de la maladie de Chagas L’innocuité et l’efficacité. CHICO est une étude prospective, randomisée, en double aveugle, historiquement contrôlée de phase III, menée dans 25 centres de recherche en Argentine, en Bolivie et en Colombie de 2016 à 2018. Un total de 330 cas d’infection de T. cruzi avec des preuves sérologiques ont été inscrits Enfants sans symptômes cardio-vasculaires et/ou gastro-intestinaux liés à la maladie de Chagas, l’efficacité, l’innocuité et la pharmacocinétique ont été évalués. Dans l’étude, les patients ont été assignés au hasard à un rapport de 2:1, ont reçu 60 jours (n=219) ou 30 jours (n=111) plan de traitement de Lampit, et ont suivi pendant un an après le traitement.

Les résultats ont montré que le régime de 60 jours de Lampit était meilleur que le contrôle historique de placebo en termes de réponse sérologique suivant un suivi d’un an après la fin du traitement, atteignant le critère final principal de l’étude. Dans l’ensemble de la population étudiée, le régime de 60 jours était supérieur au régime de 30 jours (régime posologique non approuvé) en termes de réponse sérologique. Dans l’étude, le traitement de dose ajusté en fonction du poids de Lampit a montré une bonne sécurité. L’étude se poursuivra avec la deuxième partie (Lampit-SECURE), où les patients seront suivis pendant une période de 3 ans pour confirmer l’efficacité et l’innocuité.

Le Dr Jaime Altcheh, chercheur coordonnateur de l’étude CHICO et chef du département de parasitologie et de maladie de Chagas de l’hôpital pour enfants Ricardo Gutierrez de Buenos Aires, en Argentine, a déclaré : « En fait, plus le patient est jeune, plus les chances de guérison sont grandes. Oui. Avec la nouvelle formule pédiatrique, nous pouvons traiter les nouveau-nés et les bébés avec plus de précision. Cette nouvelle tablette de formule peut être divisée facilement et se dissout très rapidement dans l’eau. Ceci est particulièrement important parce que ces très jeunes enfants incapables d’avaler des pilules solides, mais doivent être traités avec des médicaments trois fois par jour dans les 60 jours. La nouvelle formule nifurtimox est un grand pas vers l’objectif de traiter tous les enfants infectés. Traitement précoce après l’infection est très important pour prévenir les manifestations de maladies adultes Dans l’étude CHICO, Lampit a montré une bonne activité antiprotozoal chez les patients pédiatriques âgés de 0-17 ans.

L’objectif de contrôler la maladie de Chagas est d’éliminer la transmission, de contrôler le vecteur, de traiter les filles et les femmes en âge de procréer (pour éviter la transmission transplacentaire) et de tester le sang avant la transfusion. En outre, son but est de permettre aux personnes infectées d’obtenir une protection médicale à tous les stades de la maladie.

Le traitement de la maladie de Chagas est basé sur seulement deux composés hétérocycliques nitro, le nifurtimox et le benznidazole. Jusqu’à présent, le nifurtimox n’est disponible que sous forme de comprimé de 120 mg, ce qui est difficile à administrer, en particulier pour les jeunes enfants. Bayer a maintenant développé un comprimé de 30 mg. Ces deux comprimés sont maintenant des formules de dispersion rapide, qui peuvent être facilement divisées. Ils peuvent également être rapidement dissous dans l’eau pour former une boue pour les patients qui ont de la difficulté à avaler des comprimés. La nouvelle formule a été utilisée avec succès dans l’étude CHICO, améliorant l’exactitude, la sécurité et la conformité au traitement des enfants de tous les groupes d’âge.

Le nifurtimox nouvellement formulé améliorera l’administration des nouveau-nés, des nourrissons et des enfants, qui est le groupe le plus vulnérable de patients souffrant de la maladie de Chagas, et apportera une contribution significative au contrôle de la maladie.

Trypanosoma cruzi (source d’image: OMS)

La maladie de Chagas est causée par le trypanosoma cruzi. Le principal vecteur de transmission est les bogues suceurs de sang. Il a été découvert par le Dr Chagas en 1908, il est donc aussi appelé maladie de Chagas. Principalement répandue en Amérique centrale et du Sud, il est donc également appelé maladie de Chagas. Trypanosoma cruzi vit dans le sang et diverses cellules tissulaires des humains et des mammifères. Il y a deux formes de pyramidalis et d’amastigotes dans son histoire de vie. Les conémastigotes envahissent le sang humain par l’infection des plaies cutanées. La maladie peut également être infectée par le lait maternel, le placenta, la transfusion sanguine ou l’ingestion d’aliments contaminés par des excréments infectieux de triatomine. On estime qu’il y a 20 millions de personnes infectées en Amérique centrale et en Amérique du Sud.

La plupart des infections sont asymptomatiques. Les cas symptomatiques ne présentent que des symptômes grippaux légers, qui apparaissent directement après l’infection. Environ 2 mois plus tard, la maladie de Chagas est entrée dans un stade chronique qui a duré de nombreuses années, causant des dommages graves aux organes et finalement la mort cardiaque soudaine. L’éducation, le diagnostic précoce et le traitement sont les clés pour prévenir la maladie de Chagas.

À l’heure actuelle, en raison d’une sensibilisation insuffisante à la maladie et d’un accès limité au traitement, moins de 1 % des patients infectés par la maladie de Chagas reçoivent un traitement. Bayer s’est engagée à étendre l’acquisition et l’utilisation du nifurtimox par le biais de nouvelles demandes d’enregistrement et à fournir de nouvelles préparations dans les pays où le fardeau des maladies est élevé.