La triple thérapie innovante de Vertex, Trikafta, traite avec succès les enfants âgés de 6 à 11 ans dans la phase 3 de l’étude mondiale!

Vertex Pharmaceuticals est un chef de file mondial dans le traitement de la fibrose kystique (FK). Récemment, l’entreprise a annoncé qu’une étude mondiale de phase III évaluant la triple thérapie Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour le traitement des enfants de LAF âgés de 6 à 11 ans a été achevée avec succès. Selon les résultats, la société soumettra une demande supplémentaire de nouveau médicament (SNDA) à la FDA des États-Unis au quatrième trimestre de 2020, et soumettra par la suite des demandes à d’autres organismes de réglementation à travers le monde.

En octobre 2019, Trikafta a été approuvé par la FDA des États-Unis pour le traitement des patients atteints de F508del présentant au moins une mutation F508del dans le gène et l’âge du régulateur de conductance transmembrane de la fibrose kystique (CFTR) et de l’âge ≥12 ans, en particulier : il y a 2 mutations F508del (F/F) patients, ou patients présentant une mutation F508del et une mutation fonctionnelle minimale (F/MF). La mutation F508del est la mutation la plus commune qui cause CF. Avant cela, la FDA a accordé la qualification d’examen prioritaire de Trikafta, la qualification de voie rapide, et la qualification de drogue de percée (BTD).

La Dre Carmen Bozic, médecin en chef de Vertex et vice-présidente exécutive du développement mondial des médicaments et des affaires médicales, a déclaré : « Notre objectif est d’étendre les qualifications thérapeutiques à tous les patients qui pourraient bénéficier de ce médicament transformateur, chez les enfants âgés de 6 à 11 ans. Les résultats positifs obtenus dans l’étude de phase 3 nous permettent d’aller plus loin dans cet objectif. Nous sommes impatients de soumettre une SNDA dans les prochains mois et d’amener Trikafta aux jeunes patients atteints de LA »

L’annonce est une étude de phase 3 mondiale ouverte de 24 semaines menée auprès de 66 enfants de 6 à 11 ans de FC afin d’évaluer l’efficacité et l’innocuité de Trikafta. Chez les patients inscrits à l’étude, il y a deux mutations de F508del, ou une mutation de F508del et une mutation fonctionnelle minimale (F/MF) dans le gène CFTR. Les principaux critères d’évaluation de l’étude sont la sécurité et la tolérabilité.

Les résultats ont montré que le Trikafta était généralement bien toléré après 24 semaines de traitement, et les données d’innocuité étaient compatibles avec les données observées dans l’étude de phase 3 précédente. En outre, pendant 24 semaines de traitement, des améliorations cliniquement significatives ont été observées dans plusieurs critères d’efficacité secondaires, y compris : variation prévue en pourcentage du volume expirateur forcé par seconde (ppFEV1), du chlorure de sueur et du score de révision du questionnaire sur la fibrose kystique (CFQ-R), de l’indice de masse corporelle (IMC) et d’autres indicateurs de mesure.

L’étude a montré que le profil bénéfice-risque de Trikafta chez les enfants de 6 à 11 ans des FC est semblable au profil bénéfice-risque de l’étude de phase 3 qui appuie l’approbation du médicament pour les patients atteints de FK de 12 ans et plus.

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et qui touche environ 75 000 personnes dans le monde. La FK est une maladie progressive multisystème qui affecte les poumons, le foie, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares, le pancréas et l’appareil reproducteur. La FK est causée par certaines mutations du gène CFTR qui causent des défauts ou des suppressions de la fonction protéique CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueux (un pour chaque parent) pour développer la FK.

Bien qu’il existe de nombreux types différents de mutations CFTR qui peuvent causer la maladie, la plupart des patients de CF ont au moins une mutation F508del. Ces mutations peuvent être déterminées par des tests génétiques ou le génotypage. La protéine CFTR régule habituellement le transport ione dans la membrane cellulaire, et les mutations génétiques peuvent causer la destruction ou la perte de la fonction du produit protéique. Lorsque le transport d’ions dans la membrane cellulaire est interrompu, la viscosité du revêtement de mucus sur certains organes s’épaissit. Une des principales caractéristiques de la maladie est l’accumulation de mucus épais dans les voies respiratoires, conduisant à la difficulté à respirer, les infections pulmonaires récurrentes chroniques, et les dommages pulmonaires progressifs, qui mènent finalement à la mort. L’âge médian de décès chez les patients atteints de FK est de 30 ans.

Jusqu’à présent, Vertex a répertorié 4 médicaments CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor), les 3 premiers médicaments peuvent traiter Il ya environ 40.000 patients dans le monde entier, représentant environ 50 % de tous les patients atteints de FK. La triple thérapie nouvellement approuvée Trikafta peut étendre la gamme de traitement à 90% des patients atteints de FK dans le monde entier.

En juin de cette année, l’agence d’études de marché pharmaceutique EvaluatePhamra a publié un rapport prédisant que Trikafta deviendra l’un des médicaments TOP10 les plus vendus au monde en 2026, avec des ventes atteignant 8,739 milliards de dollars américains, et un taux de croissance annuel composé de 54,3% en 2019-2026. .