La FDA des États-Unis approuve Pfizer Panzyga (immunoglobuline humaine pour injection)!

Pfizer a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé une demande supplémentaire de licence de produit biologique (SBLA) pour Panzyga (immunoglobuline humaine pour injection intraveineuse, préparation liquide à 10 % ) pour le traitement de l’inflammation chronique Patients adultes atteints de polyneuropathie démyélinisante sexuelle (CIDP). Cidp est une polyneuropathie autoimmune-médiée rare. L’immunoglobuline intraveineuse (IVIg) est le traitement de première ligne le plus courant chez les patients atteints de CIDP.

Il convient de mentionner que Panzyga est le seul IVIg avec 2 régimes de dosage d’entretien CIDP approuvés par la FDA, qui aideront à répondre aux besoins cliniques des patients. Panzyga peut également être administré à un taux de perfusion de 12 mg/kg/min.

Panzyga est une solution de 10% de l’immunoglobuline normale humaine qui est administrée par voie intraveineuse. Aux États-Unis, Panzyga a été approuvé en 2018 : (1) pour les patients âgés de ≥ 2 ans pour traiter l’immunodéficience primaire (IP); (2) pour les patients adultes de traiter la thrombocytopénie immunitaire chronique (CITP).

Pfizer a signé un accord de licence avec Octapharma AG, en vertu duquel Pfizer a obtenu le droit de vendre et de commercialiser Panzyga aux États-Unis. Octapharma AG se réserve le droit exclusif de commercialiser ce produit sur le marché mondial en dehors des États-Unis.

Angela Lukin, présidente mondiale de pfizer Hospital Business Unit, a déclaré : « Chaque patient du CIDP a des besoins de traitement différents. Nous avons constaté qu’une seule option de dosage approuvée n’est pas toujours la meilleure. Cette nouvelle option d’indication et de dosage supplémentaire L’approbation permettra aux fournisseurs de soins de santé de choisir une option posologique qui convient aux patients, ce qui aidera à résoudre un besoin médical non satisfait dans la population de patients.

Le CIDP est une maladie périphérique rare de nerf caractérisée par la perte et la faiblesse symétriques croissantes de moteur et sensorielle liées à la perte des réflexes profonds de tendon. La maladie est causée par des dommages à la gaine de myéline nerveuse. L’apparition progressive du CIDP peut retarder le diagnostic pendant des mois, voire des années, conduisant à de graves lésions nerveuses, limitant et retardant la réponse au traitement. La plupart des patients ont besoin d’un traitement à long terme; s’ils ne sont pas traités, près d’un tiers des patients atteints du PICD développeront une dépendance aux fauteuils roulants. Une reconnaissance précoce et un traitement approprié sont essentiels pour aider les patients à éviter de développer des incapacités graves.

L’approbation de cette nouvelle indication est basée sur les données d’une étude prospective, à double indics, randomisée et multicentrique de phase 3 portant sur 142 patients diagnostiqués avec le CIDP. Cette étude de phase 3 est la première et la seule étude de traitement ivig CIDP qui a évalué plus d’une option de dose d’entretien. Dans l’étude, sur une période de 6 mois, l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité de 7 perfusions d’entretien ont été évaluées toutes les 3 semaines. Le critère d’évaluation principal de l’efficacité est la proportion de répondeurs dans le groupe de traitement panzyga de 1,0 g/kg comparativement à la ligne de base à 6 mois de traitement. La rémission a été définie comme : un patient dont le score ajusté de cause et de traitement inflammatoires de neuropathie de 10 points (INCAT) a diminué d’au moins 1 point.

Les résultats ont montré qu’à la fin de 6 mois de traitement, 80% (55/69) des patients ont atteint la rémission incat à une dose de 1,0 g/kg, atteignant le critère d’évaluation primaire de l’étude. Plusieurs critères d’évaluation de soutien ont montré une efficacité dépendante de la dose, y compris le score INCAT ajusté du groupe de dose de 2,0 g/kg montrant un taux de rémission de 92 %. Dans les groupes de dose de 1,0 g/kg et de 2,0 g/kg, la force d’adhérence, l’échelle d’incapacité globale de Raschig inflammatoire (I-RODS) et les scores totaux du Conseil de recherches médicales (MRC) ont également montré une réponse dépendante de la dose. Dans cette étude, Panzyga était généralement bien toléré. Les effets indésirables les plus courants (>5%) dans tous les groupes de dose étaient maux de tête (15%), fièvre (14%), dermatite (10%) et l’augmentation de la pression artérielle (8 %). Pendant la période d’étude, 11 patients (8 %) a reçu une prémédication.