La FDA des États-Unis approuve la toxine botulique Botox d’AbbVie : le traitement de l’hyperactivité neurogénique chez les enfants !

AbbVie (AbbVie) a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le Botox (onabotulinumtoxinA) pour le traitement des patients pédiatriques de ≥5 ans avec une réponse insuffisante ou une intolérance aux médicaments anticholinergiques. Hyperactivité de detrusor (muscle de réservoir souple) liée à la maladie neurologique. Cette étape importante marque la 12e indication thérapeutique que le Botox a été approuvé aux États-Unis.

Il convient de mentionner que le Botox est la première et la seule neurotoxine approuvée pour le traitement des enfants atteints d’hyperactivité neurogénique détrusor. Maintenant, pour les enfants avec l’hyperactivité neurogénique de detrusor qui ont la réponse insuffisante aux drogues anticholinergiques, il y a une nouvelle option de traitement qui peut être employée avant l’intervention chirurgicale. Botox empêche sélectivement la libération de l’acétylcholine neurotransmetteur à la jonction neuromusculaire en bloquant la transmission des impulsions nerveuses au muscle (dans cette indication, le muscle de la vessie), réduisant temporairement la contraction musculaire.

L’hyperactivité neurogénique du détrusor se produit lorsque la moelle épinière et la vessie ne peuvent pas communiquer efficacement, ce qui peut être lié à des maladies neurologiques telles que le spina bifida et les lésions de la moelle épinière. En conséquence, les muscles de la vessie se contractent involontairement, augmentant la pression dans la vessie et réduisant la capacité de la vessie, ce qui peut causer des fuites fréquentes et accidentelles d’urine. Au fil du temps, l’augmentation de la pression de la vessie peut également causer des dommages à la vessie et aux reins.

Il y a beaucoup de causes de l’hyperactivité neurogenic detrusor chez les enfants, telles que la rhabdomyositis, les dommages de moelle épinière, et le spina bifida. Parmi eux, spina bifida est le plus commun, affectant environ 1500-2000 bébés sur plus de 4 millions de bébés nés aux États-Unis chaque année. Plus de 90% des patients atteints de spina bifida présentent des symptômes du système urinaire.

L’approbation de la nouvelle indication est fondée sur les données d’une étude randomisée de phase 3 à double indicatif. L’étude a été réalisée chez plus de 100 enfants atteints d’hyperactivité neurogénique du détruseur, a évalué l’innocuité et l’efficacité du Botox et a mené une étude de vulgarisation à long terme. Les résultats de l’étude de phase 3 ont montré que le Botox® 200 unités (pas plus de 6U/kg) injectées dans le muscle du détruseur peut réduire les épisodes d’incontinence urinaire diurneuse, qui est le critère d’évaluation principal de l’étude, et il diminue à la 6e semaine (point de temps principal) pression maximale de la vessie et augmenter la capacité de la vessie. Les effets indésirables les plus courants de l’étude étaient les bactéries (20 %), l’infection urinaire (7 %), l’urine de globules blancs (7 %) et l’hématurie (3%).

AbbVie BOTOX® & Neurotoxines Senior Vice President and Chief Scientific Officer Mitchell F. Brin, MD, a déclaré: « Botox est le premier hyperactivité neurogénique detrusor approuvé pour un contrôle inadéquat de la maladie avec des médicaments anticholinergiques. Neurotoxines chez les enfants présentant des symptômes graves. Cette étape importante marque la 12e indication thérapeutique que le Botox a été approuvé aux États-Unis, ajoutant une autre utilisation approuvée au portefeuille de produits pédiatriques. S’en s’insurdant de notre tradition de recherche et développement sur le Botox depuis 30 ans, nous continuons de poursuivre sans réponse l’innovation en neurotoxine pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits de l’ensemble du domaine thérapeutique.

Paul F. Austin, MD, directeur du département d’urologie pédiatrique au Texas Children’s Hospital et professeur d’urologie au Baylor College of Medicine, a déclaré: « Beaucoup d’enfants atteints de maladies neurologiques sous-jacentes peuvent développer des lésions vésicales et rénales au fil du temps. Cela met en évidence l’importance du traitement. Dans le soin des enfants avec la suractivité neurogénique de detrusor, nous nous efforçons de réduire la pression de réservoir souple et d’augmenter la capacité de réservoir souple. Auparavant, à l’exception de la chirurgie, les options de traitement étaient principalement limitées aux médicaments anticholinergiques, mais à long terme L’utilisation doit être soigneusement étudiée. Une prise en charge efficace de l’hyperactivité neurogénique des détruseurs nécessite des soins continus, et il y a un besoin élevé non satisfait d’options de traitement alternatives. Botox a prouvé l’innocuité et l’efficacité, et sera accepté pour les patients pédiatriques anti-cholinergiques dont la maladie n’est pas adéquatement gérée par les médicaments énergétiques alcalines fournir une nouvelle option de traitement.

Botox a été développé par Allergan (acquis par AbbVie). L’ingrédient principal du médicament est la toxine botulique de type A hautement purifiée, qui est un bloqueur de conduction nerveuse utilisé pour traiter les muscles hyperactifs. Botox a été approuvé pour la première fois en 1989 pour le traitement des spasmes faciaux et du strabisme. En 2000, il a été approuvé pour la dystonie cervicale, puis élargi au domaine de la beauté, y compris l’élimination des rides, l’amincissement du visage, l’élimination des rides du front et des pattes d’oie, etc. Ces dernières années, botox a également été approuvé pour traiter les spasmes des membres supérieurs, migraines chroniques, incontinence urinaire névrogène, vessie hyperactive, spasmes, et transpiration sévère des aisselles (hyperhidrose) et d’autres indications.

Botox est le premier produit de traitement de toxine botulique de type A approuvé au monde. Aux États-Unis, botox a été approuvé par la FDA pour 12 indications thérapeutiques à ce jour. Au cours des 30 dernières années, plus de 100 millions de bouteilles de Botox® et botox® cosmétiques (Botox A) ont été vendues dans le monde entier, et plus de 3700 articles ont été publiés dans des revues scientifiques et médicales. Botox® neurotoxine est l’un des médicaments les plus étudiés dans le monde.