Approuvé par la FDA américaine Octagam 10 % : la première immunoglobuline intraveineuse (IgIV) pour le traitement de la dermatomyosite de l'adulte !

Octapharma USA a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé Octaam 10% (immunoglobuline intraveineuse [humaine]), qui est le premier et le seul médicament utilisé pour traiter la dermatomyosite de l'adulte (dermatomyosite, DM) immunoglobuline intraveineuse (IVIg). La dermatomyosite est une maladie inflammatoire à médiation immunitaire rare. Octagam 10 % est une solution d'injection intraveineuse d'immunoglobulines [humaines], qui a été approuvée aux États-Unis pour le traitement du purpura thrombocytopénique immunitaire chronique (PTI) chez l'adulte.

La FDA a approuvé Octagam pour le traitement de la dermatomyosite sur la base des résultats de l'essai clinique de phase 3 ProDERM (numéro d'enregistrement ClinicalTrials.gov : NCT02728752). Il s'agit d'un essai clinique randomisé pivot et de la première étude à évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme des IgIV dans le traitement de la dermatomyosite de l'adulte. Cet essai clinique de phase 3 prospectif, en double aveugle et contrôlé par placebo a recruté 95 patients dans 36 centres cliniques à travers le monde (dont 17 aux États-Unis) et est la plus grande étude évaluant les IgIV comme option de traitement de la dermatomyosite.

Rohit Aggarwal, membre du comité directeur de la recherche PrimDRM et directeur médical du Centre d'arthrite et d'auto-immunité de la faculté de médecine de l'Université de Pittsburgh, a déclaré :&"La recherche ProDERM aura un impact significatif sur la pratique clinique car les IgIV deviendront un option thérapeutique importante pour les patients atteints de dermatomyosite. Cette recherche Elle donne aux cliniciens plus de confiance dans l'efficacité et l'innocuité des IgIV et fournit des informations précieuses sur les types de patients les plus appropriés pour le traitement."

La dermatomyosite est une maladie auto-immune idiopathique rare de cause inconnue, affectant environ 10 personnes par million de résidents américains. Les patients atteints de dermatomyosite souffrent généralement d'éruptions cutanées, d'inflammation musculaire chronique et d'une faiblesse musculaire progressive. La maladie touche généralement les adultes de 40 à 60 ans et les enfants de 5 à 15 ans. Les complications de la dermatomyosite comprennent la dysphagie, la pneumonie par aspiration, les problèmes respiratoires et les dépôts de calcium dans les muscles, la peau et les tissus conjonctifs. Par rapport à la population générale appariée, le taux de mortalité des patients atteints de dermatomyosite est plus de trois fois plus élevé.

Flemming Nielsen, président d'Octapharma USA, a déclaré :&"L'approbation par la FDA's d'Octaam® 10% en tant que traitement sûr et efficace pour la dermatomyosite de l'adulte est une nouvelle passionnante pour les patients qui se sont auparavant appuyés sur des produits non approuvés traitements. Octaharma s'engage à fournir des thérapies qui sauvent et améliorent la vie des patients atteints de maladies rares. Nous sommes impatients de travailler avec les organisations de patients et la communauté médicale pour développer des programmes d'éducation et d'autres programmes de soutien afin de fournir des services aux patients atteints de dermatomyosite."

L'essai clinique ProDerm comprenait une période initiale de 16 semaines, en double aveugle, contrôlée par placebo. Les patients ont été randomisés pour recevoir une dose élevée d'Octagam 10 % (2 g/kg) ou un placebo une fois toutes les 4 semaines. La période de traitement initiale est suivie d'une période d'expansion en ouvert de 24 semaines. Si l'état du patient'se détériore pendant l'essai, il est autorisé à modifier le plan de traitement. Dans l'étude, la norme de réponse à la myosite 2016 de l'American College of Rheumatology (ACR)/Union européenne contre le rhumatisme (EULAR) a été utilisée pour mesurer la réponse du patient's au traitement.

Les résultats ont montré qu'au cours de la première période de traitement en double aveugle de 16 semaines, 78,7% des patients ayant reçu Octagam ont répondu positivement au traitement, tandis que 43,8% des patients ayant reçu le placebo ont répondu positivement au traitement. Après le passage aux IgIV pendant la période d'extension, le taux de réponse du groupe placebo à la semaine 40 était similaire à celui du groupe Octagam 10 % à la semaine 16 (l'amélioration minimale était de 70 %). Conformément au critère d'évaluation principal global, les critères d'évaluation secondaires (y compris tous les sous-éléments de l'échelle d'amélioration globale [TIS] à l'exception des enzymes musculaires, de la zone de la dermatomyosite et de l'indice de gravité [CDASI]), par rapport au placebo, le traitement par IgIV a également montré un effet statistiquement significatif amélioration. Dans l'étude, l'innocuité et la tolérabilité des IgIV sont cohérentes avec les résultats d'innocuité précédemment rapportés du traitement par IgIV.