La FDA américaine a accordé la désignation de médicament orphelin au zandelisib : un taux de réponse global (ORR) de 93 % !

MEI Pharma et son partenaire mondial Kyowa Kirin ont récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé un traitement oral sélectif de la phosphatidylinositol-3-kinase delta (PI3K delta) au zandelisib (ME-401) traitement Orphan Drug Qualification (ODD) pour Lymphome folliculaire (LF). En mars 2020, la FDA a également accordé au zandelisib Fast Track Designation (FTD) : il est utilisé pour traiter les patients adultes atteints de LF en rechute ou réfractaire qui ont déjà reçu au moins deux traitements systémiques.

Les médicaments orphelins font référence aux médicaments utilisés pour la prévention, le traitement et le diagnostic des maladies rares, et les maladies rares sont le terme général désignant une classe de maladies à très faible incidence, également connues sous le nom de&« maladies orphelines »." Aux États-Unis, les maladies rares désignent des maladies comptant moins de 200 000 patients. Les incitations au développement de médicaments contre les maladies rares comprennent diverses incitations au développement clinique, telles que des crédits d'impôt liés aux coûts des essais cliniques, des réductions des frais d'utilisation de la FDA et des essais cliniques. L'assistance de la FDA's dans la conception de l'essai et la période d'exclusivité commerciale de 7 ans pour les indications approuvées après la commercialisation du médicament.

Fast Track Qualification (FTD) vise à accélérer le développement de médicaments et l'examen rapide des maladies graves afin de répondre à de graves besoins médicaux non satisfaits dans des domaines clés. L'obtention de qualifications accélérées pour les médicaments en cours de développement signifie que les sociétés pharmaceutiques peuvent interagir plus fréquemment avec la FDA pendant la phase de recherche et développement. Après avoir soumis une demande de commercialisation, ils sont éligibles pour une approbation accélérée et un examen prioritaire s'ils répondent aux normes pertinentes. En outre, ils sont également éligibles pour un examen continu.

structure moléculaire du zandelisib

Le lymphome folliculaire (LF) est le lymphome indolent le plus courant, représentant environ 20 à 30 % de tous les lymphomes non hodgkiniens (LNH). Cette maladie se développe également sur les cellules B, est chronique dans la plupart des cas et progresse lentement. La plupart des patients diagnostiqués avec un LF ont plus de 65 ans. Parfois, le LF peut se transformer en lymphome diffus à grandes cellules B (DBLCL), qui est un LNH (invasif) à croissance rapide.

Le zandelisib (ME-401) est un inhibiteur oral de la phosphatidylinositol 3-kinase (PI3K) delta à l'étude. Les inhibiteurs de PI3Kδ sont généralement surexprimés dans les cellules cancéreuses et jouent un rôle clé dans la prolifération et la survie des tumeurs hématologiques. Le zandelisib présente une sélectivité élevée pour les sous-types de PI3Kδ et possède des propriétés médicamenteuses différentes de celles des autres inhibiteurs de PI3Kδ. Ce médicament a le potentiel de devenir le meilleur inhibiteur de PI3Kδ. Ses caractéristiques cliniques indiquent qu'en monothérapie ou en association avec d'autres médicaments anticancéreux, il a la possibilité de résoudre une série de tumeurs malignes des cellules B. Actuellement, MEI évalue le zandelisib pour le traitement de patients atteints de diverses tumeurs malignes des cellules B.

En avril 2020, MEI et Concord Kirin ont signé un accord mondial de licence, de développement et de commercialisation pour poursuivre le développement et la commercialisation du zandelisib. MEI et Concord Kirin développeront et promouvront conjointement le zandelisib aux États-Unis, et MEI enregistrera tous les revenus des ventes aux États-Unis. Concord Kylin détient les droits exclusifs de commercialisation en dehors des États-Unis et versera à MEI une augmentation progressive des redevances en fonction des ventes en dehors des États-Unis.

En mai de cette année, MEI Pharma et Concord Kirin ont annoncé les données de la cohorte de patients à calendrier intermittent (IS) de l'étude clinique de phase 1b du zandelisib dans le traitement du LF en rechute ou réfractaire (LF r/r). Les résultats ont montré que parmi les patients atteints de LF r/r qui ont eu une progression de la maladie (POD24) dans les 24 mois suivant la chimiothérapie de première intention, le taux de réponse global (ORR) du traitement par zandelisib (avec et sans rituximab) était de 82 %, et le L'ORR a atteint 93 % chez les patients non-POD24.