La FDA américaine a accordé un examen prioritaire à Nefecon (budesonide) : il a le potentiel de corriger la maladie !

La société biopharmaceutique suédoise Calliditas Therapeutics a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accepté la demande de nouveau médicament (NDA) de Nefecon (budesonide) et accordé un examen prioritaire, qui est une nouvelle formulation orale de budésonide. Il s'agit d'un régulateur à la baisse des IgA1, qui traite la néphropathie à IgA (IgAN) par une régulation à la baisse ciblée des IgA1. La FDA a désigné le&de la NDA « Loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance GG » ; (PUDFA) date cible au 15 septembre 2021.

S'il est approuvé, Nefecon deviendra le premier traitement spécifiquement conçu et approuvé pour le traitement des IgAN, avec un potentiel de correction de la maladie. Après avoir obtenu l'approbation, Calliditas a l'intention de commercialiser Nefecon seule aux États-Unis.

Renée Aguiar Lucander, PDG de Calliditas, a déclaré : GG : « Nous sommes très heureux de recevoir un examen prioritaire, qui reflète les besoins médicaux importants non satisfaits pour le traitement par IgAN. Nous sommes impatients de travailler avec l'agence pour obtenir une approbation accélérée plus tard cette année. Afin que nous puissions fournir le premier médicament approuvé pour les patients IgAN."

Nefecon est une préparation orale brevetée contenant une substance active puissante et bien connue, le budésonide, pour une libération ciblée. Selon le modèle de pathogenèse principal, la préparation est conçue pour administrer des médicaments au patch de Peyer&dans la partie inférieure de l'intestin grêle où la maladie est originaire. Nefecon est dérivé de la technologie TARGIT, qui permet aux substances de traverser l'estomac et les intestins sans être absorbées, et ne peuvent être libérées que par impulsions lorsqu'elles atteignent la partie inférieure de l'intestin grêle.

Comme le montre le grand essai de phase 2b réalisé par Calliditas, la combinaison de la dose et du profil de libération optimisé est efficace pour les patients IgAN. Outre des effets locaux efficaces, un autre avantage de l'utilisation de cette substance active est sa faible biodisponibilité, c'est-à-dire qu'environ 90 % de la substance active est inactivée dans le foie avant d'atteindre la circulation systémique. Cela signifie que des médicaments à haute concentration peuvent être appliqués localement en cas de besoin, mais l'exposition systémique et les effets secondaires sont très limités.

Calliditas est la seule société à avoir obtenu des données positives dans les essais cliniques de phase 2b et de phase 3 randomisés, en double aveugle et contrôlés par placebo sur l'IgAN. Les deux essais ont atteint les critères d'évaluation principaux et secondaires.

La soumission de Nefecon NDA est basée sur les données positives de la partie A de l'étude clé de phase 3 de NefIgArd. Il s'agit d'une étude multicentrique internationale randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de Nefecon et du placebo chez 200 patients adultes IgAN. Comme mentionné précédemment, par rapport au placebo, l'étude a atteint le critère d'évaluation principal de réduction de la protéinurie et a montré que l'eGFR était stable à 9 mois. Les informations soumises comprennent également des données cliniques de l'essai de phase 2 NEFIGAN, qui ont également atteint les critères d'évaluation primaire et secondaire de l'étude NefIgArd. Les deux essais ont montré que Nefecon était généralement bien toléré et que les résultats des deux groupes avaient une sécurité similaire.

Calliditas a déposé une demande d'approbation accélérée. L'approbation accélérée est un nouveau canal d'approbation de médicaments de la FDA des États-Unis, permettant aux médicaments qui ont le potentiel de résoudre les besoins médicaux non satisfaits des principales maladies d'être approuvés sur la base d'un critère de substitution. Le critère d'évaluation de substitution de l'essai clé de phase 3 NefIgArd est la réduction de la protéinurie par rapport au placebo, qui était basé sur le cadre statistique de la méta-analyse de recherche clinique publiée par Thompson A et al. en 2019 pour les interventions chez les patients IgAN dans les études cliniques. Etre prêt. Une étude de confirmation conçue pour fournir des données sur les bienfaits rénaux à long terme a été entièrement recrutée et devrait être annoncée au début de 2023.