La FDA américaine approuve le médicament de traitement de précision Avonib de CStone pour le traitement du cholangiocarcinome mutant IDH1

Le 26 août, des nouvelles sont arrivées de l'étranger selon lesquelles la société pharmaceutique innovante cotée en bourse de Hong Kong Cornerstone Pharmaceuticals (code de la bourse de Hong Kong : 2616), le médicament de traitement de précision ivosidenib a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Il est utilisé pour les patients adultes préalablement traités atteints de cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique qui ont des mutations IDH1 détectées par la méthode de test approuvée par la FDA. Cela signifie qu'Afnib est devenu le premier médicament au monde's approuvé par la FDA américaine pour le traitement ciblé des patients atteints de cholangiocarcinome mutant IDH1.

De plus, la demande d'autorisation supplémentaire de drogue nouvelle (sNDA) de l'Afnib a fait l'objet d'un examen prioritaire, ce qui a considérablement réduit le délai d'examen. L'examen prioritaire récompense généralement les médicaments qui peuvent avoir fait des progrès significatifs dans le traitement ou fournir un traitement en l'absence de moyens de traitement suffisants.

Il est entendu que cette fois, l'octroi des qualifications d'examen prioritaire par la FDA's est basé sur les données d'un essai clinique de phase 3 appelé ClarIDHy. Cette étude est le premier essai clinique de phase 3 randomisé au monde&pour les patients atteints d'un cholangiocarcinome traité avec des mutations IDH1. Les résultats de l'essai ont montré que par rapport au groupe placebo, le groupe de traitement Avonibib a atteint le critère principal de survie sans progression (SSP), ce qui a considérablement réduit le risque de progression de la maladie ou de décès chez les patients. Dans le même temps, Avnib a également amélioré la survie globale (SG) des patients.

Le cholangiocarcinome est une tumeur maligne rare qui se produit dans les voies biliaires à l'intérieur et à l'extérieur du foie. On estime que 8 000 personnes aux États-Unis reçoivent un diagnostic de cholangiocarcinome chaque année. Avant l'approbation d'Avonib, aucune thérapie ciblée pour le cholangiocarcinome mutant IDH1 n'a été approuvée, et dans les cas avancés, les options de chimiothérapie sont limitées.

CStone Pharmaceuticals a obtenu les droits exclusifs de coopération et de licence pour le développement et la commercialisation d'Avnib dans la région de la Grande Chine, notamment en Chine continentale, à Hong Kong, à Macao, à Taïwan et à Singapour. Auparavant, l'Afnib figurait dans la"Liste des nouveaux médicaments nécessaires d'urgence en clinique (troisième lot)" délivré par le Centre d'évaluation des médicaments de la National Medical Products Administration (NMPA) de Chine.

Actuellement, CStone Pharmaceuticals mène deux études cliniques enregistrées sur Afnib en Chine continentale, principalement pour les indications de la leucémie myéloïde aiguë (LAM). Parmi elles, l'étude CS3010-101 est une étude de phase I, multicentrique, à un seul bras portant sur des patients adultes atteints de LAM R/R présentant des mutations IDH1 sensibles qui est menée en Chine et sert de passerelle vers l'étude mondiale clé AG120. -C-001 Recherche. L'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine a accepté la nouvelle demande de mise sur le marché d'Avnib pour les patients adultes atteints de LAM R/R sensibles aux mutations IDH1 et l'a incluse dans l'examen prioritaire.

Une autre étude, AGILE, est un essai clinique mondial de phase III, multicentrique, en double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo, qui vise à évaluer l'association d'avonib associé à l'azacitidine et d'un placebo associé à l'azacitidine dans le passé. Efficacité et sécurité chez les patients atteints de LAM mutant IDH1 non traités. Servier a récemment annoncé que l'étude AGILE a atteint le critère principal de survie sans événement (EFS).

Il est entendu qu'en plus des deux indications que sont la leucémie aiguë myéloïde et le cholangiocarcinome, la recherche sur le traitement des patients atteints de gliome par l'Afnib bat également son plein et a montré un potentiel thérapeutique considérable.

Il convient de noter que bien qu'Avonib n'ait pas encore été approuvé en Chine, il a fait une percée majeure dans la dimension de la disponibilité des médicaments à l'avance. Auparavant, Afnib a été inclus dans Beijing Pratt& Whitney Health Insurance comme l'un des 75 médicaments spéciaux à l'étranger, et a été inclus dans l'assurance médicaments spéciaux mondiale de Hainan Boao Lecheng comme l'un des 25 médicaments nationaux, ce qui signifie qu'un plus grand nombre de patients peuvent en bénéficier, améliorant considérablement l'abordabilité des médicaments.