La troisième indication de Novartis Kymriah entre en revue aux États-Unis et en Europe

Novartis a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA) ont respectivement accepté la demande de licence de produit biologique supplémentaire (sBLA) et les changements de classe II pour la thérapie cellulaire CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel) : Pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome folliculaire en rechute ou réfractaire (LF r/r) qui ont déjà reçu au moins 2 traitements. La FDA a accordé un examen prioritaire à la sBLA.

Auparavant, la FDA avait accordé à Kymriah la désignation RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) pour le traitement du LF r/r ; la Commission européenne (CE) a accordé à Kymriah la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement du LF. S'il est approuvé, Kymriah offrira une option de traitement importante pour les patients atteints de LF r/r. Dans le même temps, r/r FL deviendra également la troisième indication de Kymriah&pour les tumeurs malignes des cellules B.

Kymriah est une thérapie immunitaire à cellules T autologues génétiquement modifiées dirigée contre CD19. Contrairement aux thérapies conventionnelles à petites molécules ou biologiques, la thérapie cellulaire CAR-T est un produit de thérapie par cellules T vivantes. Le principe de Kymriah est de modifier génétiquement les cellules T du patient pour exprimer un récepteur antigénique chimérique (CAR) conçu pour cibler l'antigène CD19, qui est une protéine antigénique exprimée à la surface d'une variété de cellules tumorales sanguines, dont les cellules B Lymphome et cellules leucémiques.

Kymriah est la première thérapie cellulaire CAR-T approuvée par la FDA américaine. Il est actuellement commercialisé dans 30 pays et compte plus de 345 centres de traitement certifiés. Kymriah est un traitement ponctuel conçu pour renforcer le système immunitaire du patient's pour lutter contre le cancer. À l'heure actuelle, les indications approuvées de Kymriah' comprennent : (1) le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique récidivante ou réfractaire (LAL r/r) chez les enfants et les jeunes adultes (âgés de 25 ans) ; (2) traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique récidivante ou réfractaire (LAL r/r) Patients adultes atteints d'un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB r/r).

Cette nouvelle demande d'indication est basée sur les données positives de l'essai clé de Phase 2 ELARA. Il s'agit d'un essai de phase 2 ouvert, multicentrique, à un seul bras, qui évalue l'efficacité et l'innocuité de Kymriah dans le traitement des patients adultes atteints de LF R/R. Les données montrent que l'étude a observé un fort taux de réponse chez les patients atteints de LF r/r qui avaient déjà reçu plusieurs thérapies (médiane : 4 [intervalle : 2-13]) : un taux de réponse complète (RC) de 66 %, la réponse globale taux (ORR) atteint 86 %. La sécurité est très importante. Au cours des 8 premières semaines après la perfusion, aucun patient n'a présenté de syndrome de libération de cytokines (SRC) de grade 3 ou supérieur lié à Kymriah. Les données de l'essai ont été annoncées plus tôt cette année lors de la réunion virtuelle de la réunion annuelle 2021 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO).

Jeff Legos, vice-président exécutif et responsable mondial du développement en oncologie et hématologie, Novartis, a déclaré : « Il s'agit d'une étape importante dans notre mission de fournir Kymriah aux patients adultes atteints d'un lymphome folliculaire en rechute ou réfractaire. L'obtention de la qualification de médicament orphelin de la CE et de l'examen des priorités de la FDA met en évidence les besoins importants non satisfaits et l'urgence de ces patients. Kymriah a démontré des résultats impressionnants dans l'essai ELARA, et nous espérons pouvoir fournir un traitement unique et potentiellement final. Minimiser le fardeau."