Le HMPL-523 de Chi-Med est inclus dans la catégorie des thérapies révolutionnaires

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) a récemment annoncé que le Centre d'évaluation des médicaments (CDE) de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) a inclus HMPL-523 en tant que médicament thérapeutique révolutionnaire pour le traitement des agents pathogènes chroniques qui ont reçu au moins une thérapie. Patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire (PTI). HMPL-523 est un nouvel inhibiteur oral de la tyrosine kinase (Syk) de la rate. Le PTI est un trouble hémorragique auto-immun qui provoque des hémorragies sévères et a un impact significatif et multiforme sur les patients' ; santé et qualité de vie.

Les médicaments thérapeutiques révolutionnaires de la State Food and Drug Administration comprennent des médicaments innovants qui sont utilisés pour la prévention et le traitement de maladies graves potentiellement mortelles et qui n'ont pas de méthodes de prévention et de traitement efficaces ou qui présentent des avantages cliniques évidents par rapport aux méthodes de traitement existantes. Pour les variétés qui sont incluses dans les médicaments thérapeutiques révolutionnaires, les demandes d'approbation conditionnelle et les demandes d'examen et d'approbation prioritaires peuvent être soumises lors de la soumission des demandes de commercialisation de nouveaux médicaments.

L'inclusion de HMPL-523 en tant que thérapie révolutionnaire est basée sur le soutien des données de l'étude de phase 1b. Les données pertinentes ont été présentées lors d'une présentation orale lors du 63e congrès annuel de l'American Society of Hematology (ASH) en décembre 2021 : à la date limite des données du 30 septembre 2021, un total de 34 patients avaient été randomisés pour recevoir HMPL-523. groupe de traitement, 11 patients ont été assignés au groupe placebo. Parmi ceux-ci, 11 (68,8 %) des 16 patients randomisés pour recevoir la dose recommandée de 300 mg une fois par jour de HMPL-523 dans un essai clinique de phase 2 (RP2D) ont répondu au cours de la période en double aveugle des 8 premières semaines de la étudier. En revanche, seulement 1 (9,1 %) des 11 patients randomisés pour recevoir le placebo ont répondu. Au cours d'une période ultérieure en ouvert de 16 semaines, un autre patient initialement randomisé pour recevoir RP2D HMPL-523 a répondu.

Quatre patients assignés au hasard pour recevoir un placebo ont été croisés pour recevoir le RP2D HMPL-523 après la première période en double aveugle de 8 semaines, et les 4 patients ont répondu. Au cours des 2 phases de l'étude, 16 des 20 patients (80 %) ont répondu et 8 (40 %) ont obtenu des réponses durables. [La réponse a été définie comme au moins une numération plaquettaire ≥50 × 10E9/L. La réponse durable a été définie comme une numération plaquettaire ≥ 50 × 10E9/L à au moins 4 des 6 dernières visites. 】

Le PTI est une maladie auto-immune caractérisée par une destruction immunitaire des plaquettes et une diminution de la production de plaquettes. Les patients peuvent présenter des pétéchies cutanées, un purpura et des saignements des muqueuses gastro-intestinales et/ou urétrales. Le PTI est également associé à la fatigue (rapportée chez jusqu'à 39% des adultes atteints de PTI) et à une altération de la qualité de vie (y compris des aspects de la santé émotionnelle, fonctionnelle et reproductive, ainsi que de la vie professionnelle ou sociale). L'incidence du PTI primaire chez les adultes est estimée à 3,3 pour 100 000 adultes par an, et la prévalence est de 9,5 pour 100 000 adultes.

HMPL-523 est un nouvel inhibiteur puissant à petite molécule hautement sélectif, administré par voie orale, ciblant la tyrosine kinase de la rate (Syk). En tant que protéine clé dans la voie de signalisation des cellules B, Syk est une cible thérapeutique mature pour divers sous-types de lymphomes à cellules B et de maladies auto-immunes. Chi-Med détient actuellement tous les droits sur le HMPL-523 dans le monde.

Étant donné que la destruction plaquettaire de l'ITP est liée à la phagocytose régulée par Syk des plaquettes liées aux récepteurs Fcγ, les inhibiteurs de Syk peuvent être une thérapie ITP prometteuse.