Cabometyx (cabozantinib) a fait l'objet d'un examen prioritaire aux États-Unis

Exelixis a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accepté une demande de nouveau médicament supplémentaire (sNDA) pour le médicament anticancéreux ciblé Cabometyx (cabozantinib) pour le traitement de l'âge ≥12 ans, progression de la maladie après un traitement antérieur, radioactivité Patients atteints d'un cancer différencié de la thyroïde (CDT) réfractaire à l'iode (si l'iode radioactif est applicable). La FDA a accordé un examen prioritaire à la sNDA et a désigné la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) comme date cible du 4 décembre 2021.

La sNDA est basée sur les résultats de l'essai pivot de phase 3 COSMIC-311. Les données ont montré que, par rapport au groupe placebo, le groupe de traitement Cabometyx présentait une amélioration significative de la survie sans progression (SSP). En février 2021, sur la base des résultats de l'essai, la FDA a accordé Cabometyx Breakthrough Therapy Designation (BTD) pour le traitement des patients DTC qui ont progressé après un traitement précédent et sont réfractaires à l'iode radioactif (si l'iode radioactif est applicable).

Le Dr Michael M. Morrissey, président et chef de la direction d'Exelixis, a déclaré : & : L'acceptation par la FDA's de la sNDA et de l'examen prioritaire est une étape importante vers notre objectif. Notre objectif est d'apporter Cabometyx aux patients préalablement traités à l'iode radioactif. Traitement des patients atteints de cancer différencié de la thyroïde. Compte tenu du manque de soins standard après un traitement anti-VEGFR, le bénéfice prouvé de survie sans progression dans l'essai de phase 3 COSMIC-311 signifie que, s'il est approuvé, Cabometyx a le potentiel de devenir un nouveau produit important pour la méthode de traitement de ces patients."

COSMIC-311 est un essai clinique de phase 3 multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo chez des patients qui ont déjà reçu deux thérapies ciblées par récepteur du facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGFR) et dont la maladie a progressé. L'étude vise à recruter environ 300 patients dans 150 endroits à travers le monde. Dans l'étude, les patients ont été randomisés selon un rapport de 2:1 et ont reçu 60 mg de Cabometyx ou un placebo une fois par jour. Les critères d'évaluation principaux sont la survie sans progression (SSP) et le taux de réponse objective (ORR).

Les données ont montré que l'étude a atteint son critère d'évaluation principal : par rapport au groupe placebo, la survie sans progression (SSP) du groupe Cabometyx était significativement plus longue. Dans l'analyse intermédiaire de ce plan, Cabometyx a réduit le risque de progression de la maladie ou de décès de 78 % par rapport au placebo (HR=0,22 ; IC 96 % : 0,13-0,36 ; p< ; 0,0001). L'innocuité dans cette étude est cohérente avec l'innocuité précédemment observée de Cabometyx. Les résultats détaillés de l'essai ont été annoncés lors de la réunion annuelle 2021 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) et publiés dans The Lancet Oncology en juillet 2021.

Le cancer de la thyroïde comprend le type différencié, le type médullaire et le type anaplasique. Le cancer différencié de la thyroïde représente 90 % de tous les cas et est généralement traité par chirurgie, suivie d'une ablation à l'iode radioactif pour retirer le tissu thyroïdien restant, mais environ 5 à 15 % des patients sont résistants au traitement à l'iode radioactif. Pour ces patients, l'espérance de vie n'est que de 3 à 5 ans à compter de la découverte des lésions métastatiques.

L'ingrédient pharmaceutique actif de Cabometyx estcabozantinib, qui est un inhibiteur de tyrosine kinase (TKI) qui exerce un effet anti-tumoral en ciblant les voies de signalisation MET, VEGFR2 et RET. Il peut tuer les cellules tumorales, réduire les métastases et inhiber les vaisseaux sanguins. produire. Aux États-Unis et dans l'Union européenne, Cabometyx est approuvé pour le traitement des patients atteints de carcinome rénal avancé (CCR) et de carcinome hépatocellulaire (CHC) qui ont déjà été traités par sorafénib.