Acceleron / BMS TGF-β piège à ligand soterercept a remporté la qualification de drogue révolutionnaire de la FDA américaine!

Acceleron Pharma est une société biopharmaceutique dédiée à la découverte, au développement et à la commercialisation de la thérapie de superfamille TGF-β pour le traitement des maladies graves et rares. Récemment, la société a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé au soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc) une qualification pharmaceutique révolutionnaire (BTD) pour les patients souffrant d'hypertension pulmonaire (HAP) (Groupe OMS 1 ). En septembre 2019, la FDA a également accordé la qualification de médicament orphelin au sotertercept (ODD).

Breakthrough Drug Qualification (BTD) est un nouveau canal d'examen des médicaments créé par la FDA en 2012 pour accélérer le développement et l'examen des traitements pour les maladies graves ou potentiellement mortelles, et il existe des preuves cliniques préliminaires que le médicament est comparable aux médicaments thérapeutiques existants De nouveaux médicaments qui peuvent considérablement améliorer la condition. L'obtention de médicaments BTD peut obtenir des conseils plus étroits, y compris de hauts responsables de la FDA pendant la recherche et le développement. L'examen du marché des nouveaux médicaments est admissible à un examen continu et à un examen prioritaire pour s'assurer que les patients reçoivent de nouvelles options de traitement dans les plus brefs délais.

Le sotatercept est un médicament de recherche conçu pour agir comme un piège sélectif des ligands pour les membres de la superfamille TGF-β afin de rééquilibrer le principal moteur de la signalisation HAP, BMPR-II. Dans les études précliniques sur l'HTAP, le soterercept a inversé la muscularisation vasculaire pulmonaire et amélioré les indicateurs d'insuffisance cardiaque droite.

Fin janvier de cette année, Acceleron a annoncé les résultats de l'analyse de première ligne de l'essai PULSAR de phase II, montrant que l'étude avait atteint le point final primaire, le point final secondaire critique et d'autres points finaux secondaires. Les événements indésirables étaient cohérents avec les événements indésirables précédemment rapportés du soterercept dans d'autres maladies. Dans le cadre d'un accord de licence avec Xinji (qui a été acquis par Bristol-Myers Squibb), le soterercept est également évalué dans le cadre de l'essai de phase II SPECTRA.

Il convient de mentionner que tout récemment, Reblozyl (luspatercept), un autre médicament piège à ligand TGF-β développé par Acceleron et Xinji, a été approuvé par la FDA américaine pour une nouvelle indication du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS)) Patients adultes, traitement d'anémie. Reblozyl est le premier et le seul agent de maturation des globules rouges approuvé par la FDA, ce qui représente une nouvelle classe de thérapie qui aide les patients à réduire le fardeau de la perfusion de globules rouges en régulant le stade avancé de la maturation des globules rouges. Aux États-Unis, Reblozyl a été approuvé pour la première fois en novembre 2019 pour le traitement de l'anémie chez les patients adultes atteints de bêta-thalassémie qui nécessitent une perfusion régulière de globules rouges.

Il convient de mentionner que Reblozyl est le premier médicament approuvé par la FDA pour traiter l'anémie liée à la bêta-thalassémie, et c'est également la première approbation de la FDA pour la transfusion érythrocytaire (RBC) et un type de production d'érythrocytes De nouvelles options de traitement pour les patients atteints de MDS qui ont échoué la thérapie stimulante. Il convient de noter que Reblozyl ne convient pas comme substitut à la transfusion de globules rouges chez les patients qui doivent corriger l'anémie immédiatement.

Le luspatercept, un ingrédient pharmaceutique actif du Reblozyl' est le premier agent de maturation des globules rouges (EMA) qui régule la maturation des globules rouges tardifs. Le médicament est une protéine de fusion soluble. Le domaine Fc de l'IgG humaine 1 est fusionné avec le domaine extracellulaire du récepteur de type activine IIB (ActRIIB). En tant que piège à ligand, il peut réguler la maturation tardive des globules rouges par une liaison ciblée. Le ligand spécifique de la superfamille du facteur de croissance transformant (TGF) -β réduit l'activation de la voie de signalisation Smad 2 / 3 , améliore la génération de globules rouges inefficaces, favorise la maturation des globules rouges tardifs cellules et augmente les niveaux d'hémoglobine.