Nouvelles données de Vutrisiran sur 18 mois : traitement efficace de l'amylose HATTR avec polyneuropathie !

Alnylam est une société leader dans le domaine de la thérapie ARNi. Récemment, la société a annoncé les résultats positifs à 18 mois de l'étude HELIOS-A de phase 3 du vutrisiran. Le vutrisiran est un traitement par ARNi en cours de développement, injecté par voie sous-cutanée tous les 3 mois pour le traitement des patients adultes atteints de polyneuropathie héréditaire à transthyrétine amylose (hATTR-PN). Auparavant, l'étude atteignait le critère d'évaluation principal et tous les critères d'évaluation secondaires au bout de 9 mois.

Les derniers résultats publiés cette fois montrent que l'étude a atteint tous les critères d'évaluation secondaires mesurés au point de temps de 18 mois : par rapport aux données externes sur le placebo de l'étude APOLLO de phase 3 du médicament ARNi Onpattro (patisiran), le traitement au vutrisiran a causé des dommages à la neuropathie (mNIS +7), la qualité de vie (QOL), la vitesse de marche, l'état nutritionnel et l'incapacité globale étaient statistiquement significativement améliorés. En termes de critère d'évaluation secondaire final, comme prévu, le groupe de traitement vutrisiran a montré une non-infériorité dans la réduction des taux sériques de TTR par rapport au groupe de traitement Onpattro de l'étude.

De plus, à 18 mois, les patients traités par vutrisiran ont également montré une amélioration de plusieurs critères d'évaluation exploratoires. Par rapport au placebo, les patients traités par vutrisiran ont montré une amélioration du critère d'évaluation du biomarqueur cardiaque NT-proBNP (une mesure de la pression cardiaque). De plus, par rapport au placebo, les patients traités par vutrisiran ont également amélioré certains paramètres échocardiographiques. Enfin, dans une cohorte planifiée de 48 patients, le traitement par vutrisiran a été associé à une amélioration de l'absorption du technétium (Technetium) dans le cœur de la plupart des patients, fournissant des preuves potentielles d'une charge amyloïde cardiaque réduite.

Dans cette étude, le vutrisiran continue de montrer une sécurité et une tolérance encourageantes. Alnylam prévoit d'annoncer les résultats complets sur 18 mois lors de la conférence médicale au début de 2022.

siARN : Silençage de gènes spécifiques, réduisant la plage d'expression de 99%

Le vutrisiran est une thérapie ARNi sous-cutanée en cours de développement pour le traitement de l'amylose ATTR, y compris l'amylose héréditaire (hATTR) et de type sauvage (wtATTR). Le vutrisiran peut cibler et réduire au silence l'ARN messager spécifique, en le bloquant avant que les protéines transthyrétine (TTR) de type sauvage et mutantes ne soient produites.

Vutrisiran est injecté par voie sous-cutanée tous les trimestres (3 mois), ce qui peut aider à réduire le dépôt d'amyloïde TTR dans les tissus, favoriser l'élimination de l'amyloïde TTR déposé dans les tissus et potentiellement restaurer la fonction de ces tissus. vutrisiran utilise la plate-forme d'administration conjuguée Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc, qui vise à améliorer la puissance et une stabilité métabolique élevée, permettant des injections sous-cutanées peu fréquentes.

Actuellement, la demande de commercialisation du vutrisiran pour le traitement des patients adultes atteints d'ATTR-PN est en cours d'examen par la FDA américaine et l'EMA de l'Union européenne. Aux États-Unis et dans l'Union européenne, le vutrisiran a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement de l'amylose ATTR, et aux États-Unis a également reçu la désignation Fast Track (FTD) pour le traitement de l'ATTR-PN adulte. Vutrisiran fait l'objet d'un examen prioritaire par la FDA des États-Unis, et la date cible de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est le 14 avril 2022.