Iptacopan, premier inhibiteur du facteur de complément B de Novartis, a été certifié comme passeport de l'innovation au Royaume-Uni !

Novartis a récemment annoncé que l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA), le National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) et la Scottish Medical Association (SMC) ont attribué le traitement oral à l'iptacopan (LNP023) pour le traitement des glomérules C3."Passeport Innovation" qualification pour la maladie (C3G).

C3G est une forme extrêmement rare et sévère de glomérulonéphrite primitive, caractérisée par un trouble de la régulation du complément. L'incidence annuelle de la maladie dans le monde est de 1 à 2 parties par million. Il y a environ 10 000 cas aux États-Unis, environ 10 500 cas en Europe, environ 3 200 cas au Japon et environ 32 000 cas en Chine. C3G est généralement diagnostiqué chez les adolescents et les jeunes adultes. Le pronostic de la maladie est très sombre. Environ 50 % des patients développent une insuffisance rénale terminale (IRT) dans les 10 ans et 50 à 70 % des patients rechutent après une transplantation rénale.

Iptacopan est un inhibiteur oral pionnier du facteur B découvert par l'Institut Novartis de recherche biomédicale. Le facteur B est une sérine protéase clé dans la voie alternative du système du complément. Iptacopan a le potentiel de devenir la première thérapie ciblée pour retarder la progression de la dialyse C3G.

Le Passeport Innovation est un laissez-passer au Permis et Accès Innovation (ILAP). L'ILAP est une nouvelle façon d'accélérer l'approbation des médicaments lancée après le Brexit. Il a été lancé en janvier 2021. Il vise à accélérer l'approbation et la commercialisation de médicaments innovants et à promouvoir les patients' accès aux médicaments. ILAP fournit une plate-forme intégrée unique pour la collaboration entre la MHRA, les partenaires médicaux, notamment NICE et SMC, et les développeurs médicaux. Les développeurs de médicaments sous ce canal recevront plus de commentaires de la MHRA et des parties prenantes (y compris NICE). Un même passeport de l'innovation peut couvrir plusieurs futures indications d'une même substance active. Par conséquent, les médicaments peuvent également impliquer de multiples maladies dans les étapes ultérieures de l'ILAP.

structure chimique de l'iptacopan

L'iptacopan est un inhibiteur du facteur B de première classe, oral, puissant, sélectif, à petite molécule et réversible. Le facteur B est une sérine protéase clé dans la voie alternative du système du complément.

Actuellement, l'iptacopan est développé pour traiter de nombreuses maladies rénales induites par le complément (CDRD) avec des besoins médicaux non satisfaits importants, y compris la néphropathie C3G, IgA, le syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), la néphropathie membraneuse (MN)) et la maladie rare du sang paroxystique. hémoglobinurie nocturne (HPN).

Les données publiées de phase 2 ont montré que : (1) le traitement d'IgAN avec l'iptacopan réduisait la protéinurie et stabilisait la fonction rénale ; (2) le traitement de C3G a réduit le taux de déclin du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) et a stabilisé la fonction rénale ; (3) Le traitement de l'HPN réduit considérablement l'hémolyse intravasculaire et extravasculaire, permettant à la plupart des patients d'obtenir une amélioration rapide et durable sans transfusion sanguine.

Bien que Novartis ait 35 ans d'expérience dans le traitement de la transplantation rénale, l'iptacopan est le premier traitement du CDRD dans le pipeline de traitement des maladies rénales. L'objectif de Novartis est de changer l'approche thérapeutique en ciblant l'un des principaux moteurs de ces maladies rares et évolutives, qui a le potentiel de prolonger la vie sans dialyse des patients atteints de CDRD.

Chinmay Bhatt, directeur général de Novartis Pharmaceuticals Royaume-Uni, Irlande et Europe du Nord, a déclaré : « Veiller à ce que nos médicaments soient livrés aux patients qui en ont le plus besoin est notre principale priorité. Nous sommes fiers de développer une licence basée sur la nouvelle innovation. Et l'accès aux médicaments qui obtiennent un passeport innovant. Nous sommes très heureux de nous engager avec les parties prenantes du système de santé britannique grâce à cette nouvelle façon d'explorer l'opportunité d'apporter cette médecine du développement aux patients dès que possible."