VISEN Pharma annonce que l'hormone de croissance humaine TransConTM obtient l'admissibilité d'un médicament orphelin pour le traitement aux États-Unis et dans l'UE du déficit en hormone de croissance

Le 21, 2020 avril, VISEN Pharma, une coentreprise dédiée au domaine du traitement endocrinien, a présenté les principales méthodes de traitement et 0010010 # 39 médicaments en Chine, et était responsable du programme de traitement endocrinien d'Ascendis Pharma dans le développement et la promotion de la Grande Chine. Ascendis Pharma a annoncé le 15, 2020 avril que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé à TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) la désignation de médicament orphelin pour traiter le déficit en hormone de croissance (GHD).

L'hormone de croissance humaine TransCon est un promédicament de longue durée de recherche de l'hormone de croissance, qui a été développé en un médicament de traitement hebdomadaire du GHD. L'hormone de croissance humaine TransCon maintient le même mode d'action que le traitement quotidien à l'hormone de croissance humaine en libérant les mêmes molécules d'hormone de croissance. Actuellement, il n'existe aucun traitement hormonal de croissance à action prolongée approuvé sur le marché américain ou européen. L'hormone de croissance humaine TransCon a été certifiée par la Commission européenne (CE) pour le traitement du GHD en Europe en octobre 2019.

0010010 quot; L'hormone de croissance humaine TransCon est désormais certifiée comme médicament orphelin aux États-Unis et en Europe. Nous pensons que c'est une affirmation importante que le monde a besoin d'une thérapie à action prolongée pour traiter le GHD et tous les problèmes de santé endocriniens. 0010010 quot; Dana Pizzuti, MD, vice-présidente principale d'Ascendis Pharma, a déclaré: 0010010 quot; En tant que seul produit d'hormone de croissance à action prolongée en cours de développement qui fournit une hormone de croissance non modifiée, nous pensons que l'hormone de croissance humaine TransCon a un grand potentiel pour améliorer la vie des patients. Nous nous attendons toujours à être au deuxième rang cette année, comme prévu pour la présentation trimestrielle et au quatrième trimestre des demandes de commercialisation de TransCon Human Growth Hormone aux États-Unis et en Europe. 0010010 quot;

Les médicaments approuvés par la FDA pour les médicaments orphelins désignent ceux qui peuvent traiter en toute sécurité, efficacement, diagnostiquer ou prévenir des maladies ou affections rares affectant moins de 200 000 citoyens américains, et peuvent être plus sûrs ou plus efficaces que les produits approuvés. La désignation de médicament orphelin offre certains avantages et incitations aux développeurs de médicaments, y compris une période de monopole du marché américain de sept ans à compter de la date d'autorisation de mise sur le marché, une exemption des frais d'utilisation de la FDA et des crédits d'impôt pour la recherche clinique. L'octroi de désignations de médicaments orphelins ne changera pas les exigences réglementaires de la FDA pour déterminer l'innocuité et l'efficacité des médicaments grâce à une recherche appropriée et bien contrôlée pour soutenir l'approbation et la commercialisation.

Lu Anbang, PDG de Weisheng Pharmaceutical, a souligné: 0010010 quot; À l'heure actuelle, plus de 90% des maladies rares manquent de traitement efficace. L'approbation de TransCon Human Growth Hormone par le médicament orphelin de la FDA américaine est d'une grande importance pour le traitement du déficit en hormone de croissance. L'hormone de croissance humaine hebdomadaire TransCon peut réduire le fardeau des injections quotidiennes, offrant aux patients de meilleures chances d'atteindre une taille adulte normale et une santé endocrinienne globale. Actuellement, l'hormone de croissance humaine TransCon est utilisée en Chine 0010010 # 39; essai clinique de phase III sur le déficit en hormone de croissance infantile. La recherche a commencé à la fin de 2019. En tant qu'amplificateur R 0010010 exclusif autorisé; D et société de vente de TransCon Human Growth Hormone dans la Grande Chine, Weisheng Pharmaceutical promouvra pleinement le plan de cotation en Chine à l'avenir et s'engage à introduire les principales méthodes de traitement et 0010010 # 39; la Chine, espère permettre à davantage de patients chinois de bénéficier des options de traitement avancées et fiables du 0010010 # 39; monde plus tôt. 0010010 quot;

À propos de la technologie TransConTM

TransCon fait référence à 0010010 quot; connexion transitoire 0010010 quot; (Conjugaison transitoire). La plateforme technologique TransCon développe de nouveaux traitements grâce à des technologies innovantes pour optimiser les effets du traitement, y compris l'efficacité, la sécurité et la fréquence d'administration.

La molécule TransCon se compose de trois parties: un médicament prototype non modifié, une molécule porteuse inerte qui protège le médicament prototype et une structure de connexion qui relie temporairement les deux. Lorsque les trois parties sont combinées, la molécule porteuse peut inactiver le médicament prototype et ne pas être éliminée par l'organisme. Lorsqu'il est injecté dans le corps humain, dans des conditions physiologiques de pH et de température corporelle, le médicament prototype actif et non modifié sera libéré de manière contrôlée. Étant donné que le médicament prototype n'est pas modifié, il peut conserver son mécanisme pharmacologique d'origine. La technologie TransCon peut être largement appliquée aux protéines, aux peptides ou aux petites molécules dans divers domaines thérapeutiques, et peut être appliquée de manière systémique ou locale.