Vertex Triple Therapy Trikafta a été donné examen prioritaire par la FDA des États-Unis, l’expansion de la population applicable (6-11 ans)!

Vertex Pharmaceuticals est un chef de file mondial dans le traitement de la fibrose kystique (FK). Récemment, la société a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté sa nouvelle demande supplémentaire de médicaments (SNDA) pour étendre l’utilisation de trikafta trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour inclure au moins un F508del dans le gène CFTR. Patients cf de 6-11 ans qui ont une mutation ou une mutation spécifique dans le gène CFTR et répondent au traitement de Trikafta basé sur des données in vitro. La FDA a accordé à la SNDA un examen prioritaire et a désigné la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) date cible comme Juin 8, 2021.

Aux États-Unis, trikafta a été approuvé pour une utilisation chez les patients atteints de FK ≥ 12 ans qui portent au moins une mutation F508del ou une mutation spécifique dans le gène CFTR et sur la base de données in vitro que la mutation répond au traitement Trikafta.

Carmen Bozic, MD, vice-présidente exécutive et médecin-chef de Vertex, a déclaré : « Si l’utilisation élargie est approuvée, nous aurons la possibilité d’utiliser Trikafta pour traiter la cause sous-jacente de la maladie tôt dans la vie, et nous pourrions bénéficier à environ 1 500 enfants atteints de FK. D’abord reçu depuis 2019 depuis l’approbation réglementaire de Trikafta, nous travaillons sans relâche pour apporter ce médicament aux patients en attente dès que possible. Nous sommes impatients de travailler avec l’agence pour examiner la demande au cours des prochains mois.

Vertex prévoit également de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMA) à l’Agence européenne des médicaments (EMA) au premier semestre 2021 pour les enfants atteints de FK âgés de 6 à 11 ans. L’entreprise prévoit également soumettre des documents de demande pour ce groupe d’âge dans d’autres marchés comme le Canada et l’Australie au cours des prochains mois. L’application de Trikafta pour une application élargie est étayée par les données d’une étude mondiale de phase 3. L’étude a été réalisée chez des patients atteints de FK âgés de 6 à 11 ans avec 2 copies de la mutation F508del, ou 1 copie de la mutation F508del et une mutation fonctionnelle minimale, et a évalué l’efficacité et l’innocuité de Trikafta.

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et qui touche environ 75 000 personnes dans le monde. La FK est une maladie progressive multisysy système qui affecte les poumons, le foie, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares, le pancréas et l’appareil reproducteur. La FK est causée par certaines mutations du gène CFTR qui causent des défauts ou des suppressions de la fonction protéique CFTR. Les enfants doivent hériter de 2 gènes CFTR défectueux (un pour chaque parent) pour développer la FK.

Bien qu’il existe de nombreux types de mutations CFTR qui peuvent causer la maladie, la plupart des patients atteints de FK ont au moins une mutation F508del. Ces mutations peuvent être déterminées par des tests génétiques ou le génotypage. La protéine CFTR régule habituellement le transport d’ion dans la membrane cellulaire, et les mutations génétiques peuvent causer la destruction ou la perte de la fonction du produit protéique. Lorsque le transport d’ion dans la membrane cellulaire est interrompu, la viscosité du revêtement mucus sur certains organes s’épaissit. Une des principales caractéristiques de la maladie est l’accumulation de mucus épais dans les voies respiratoires, ce qui conduit à des difficultés respiratoires, des infections pulmonaires récurrentes chroniques, et des lésions pulmonaires progressives, conduisant éventuellement à la mort. L’âge médian de décès chez les patients atteints de FK est au début de la trentaine.

Jusqu’à présent, Vertex a répertorié 4 médicaments contre les FC : Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor), les 3 premiers médicaments peuvent être traités Il y a environ 40 000 patients dans le monde, représentant environ 50 % de tous les patients atteints de FK. Le trikafta, nouvellement approuvé, à la fin de 2019, peut étendre la gamme de traitement à 90 % des patients atteints de FK dans le monde.

L’organisation d’études de marché pharmaceutique EvaluatePhamra a publié un rapport prédisant que Trikafta deviendra l’un des médicaments TOP10 les plus vendus au monde en 2026, avec des ventes atteignant 8,739 milliards de dollars AMÉRICAINS, et un taux de croissance annuel composé de 54,3% en 2019-2026.