La FDA américaine approuve la mise à jour de l'étiquette Palynziq: la dose maximale est augmentée à 60 mg!

BioMarin est une société de biotechnologie mondiale dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies innovantes pour le traitement de patients atteints de maladies génétiques rares et ultra-rares graves et potentiellement mortelles. Récemment, la société a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé une demande de licence de produit biologique supplémentaire (sBLA), qui permettra l'injection de Palynziq (pegvaliase-pqpz) pour traiter les patients adultes atteints de phénylcétonurie (PCU) La dose a été augmentée à 60 mg. Auparavant, la dose maximale autorisée du médicament était de 40 mg. Dans l'étude de phase III PRISM, 19% des patients ont nécessité une dose de 60 mg pour répondre de manière adéquate au traitement par Palynziq.

L'élargissement de l'étiquette Palynziq comprend: (1) des données d'efficacité à long terme ont été ajoutées, prouvant que la phénylalanine (Phe) a été continuellement réduite pendant 3 ans; (2) Les données sur 6 ans soutiennent également une bonne sécurité. L'étiquette du médicament de Palynziq&a été mise à jour: en tenant compte de la tolérance du patient&à Palynziq et de l'apport en protéines alimentaires, des doses d'entretien individuelles sont autorisées pour atteindre le contrôle de la Phe sanguine (la concentration sanguine de Phe est inférieure ou égale à 600 μmol / L).

Palynziq est une phénylalanine ammoniac lyase recombinante pégylée (PAL). Il s'agit de la première et seule thérapie de substitution enzymatique PKU à cibler la cause sous-jacente de PKU en aidant le corps à décomposer Phe. Aux États-Unis, Palynziq a été approuvé par la FDA en mai 2018. Il est indiqué chez les patients adultes atteints de PCU dont la concentration sanguine de Phe dépasse 600 μmol / L sous gestion actuelle pour réduire la concentration sanguine de Phe.

Palynziq est le deuxième médicament de BioMarin&approuvé pour traiter la PCU. La société a également récemment annoncé que l'étude globale de phase 1/2 de la thérapie génique PKU BMN307 Phearless a donné au premier participant le traitement médicamenteux, qui a le potentiel de devenir la troisième thérapie PKU de la société GG. Le BMN307 a obtenu le statut Fast Track (FTD) aux États-Unis et le statut de médicament orphelin (ODD) aux États-Unis et dans l'Union européenne.

Cette mise à jour à long terme des données d'étiquetage est basée sur les données d'efficacité d'une étude d'extension en ouvert de trois ans. L'étude a montré que parmi 86 patients ayant reçu un traitement par Palynziq pendant au moins 2 ans, à 2 ans: deux tiers (66%) des patients avaient des taux sanguins de Phe ≤ 360 μmol / L, avec l'American Society for Medical Genetics and Genomics (ACMG) recommande la cible Phe dans la ligne directrice, 50% des patients ont des taux sanguins de Phe ≤ 120 μmol / L. Parmi 77 patients traités pendant au moins 3 ans, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) taux sanguins de Phe étaient inférieurs ou égaux à 600, 360, 120 μmol à 3 ans. / L. D'autres données de sécurité avec un suivi de plus de 6 ans sont cohérentes avec les données de sécurité antérieures de Palynziq&et n'ont rien à voir avec la dose.

Jean-Jacques Bienaimé, président-directeur général de Biomarin, a déclaré: «BioMarin se réjouit que la FDA ait reconnu l'importance de fournir des options de dosage supplémentaires pour les patients PCU. Conformément au label européen, Palynziq utilise actuellement jusqu'à 60 mg aux Etats-Unis. Biomarine Nous nous sommes engagés à fournir de nouvelles options de traitement significatives pour le groupe PKU. Sur la base de plus de 15 ans de recherche et développement, nous avons lancé les deux premières thérapies PKU. Nous continuerons à travailler pour mieux comprendre l'efficacité et la sécurité de notre thérapie PKU pour les patients de sexe."

La PKU est une maladie génétique rare qui se manifeste à la naissance et qui a divers effets toxiques cumulatifs sur le cerveau. Il se caractérise par son incapacité à décomposer la phénylalanine (Phe), qui est un acide aminé présent dans diverses protéines. . Si elles ne sont pas traitées, des niveaux élevés de Phe seront toxiques pour le cerveau et peuvent causer de graves problèmes neurologiques et neuropsychiatriques, affecter la pensée, les sentiments et le comportement des personnes GG, et peuvent causer de la dépression, de l'anxiété et des troubles du comportement qui affectent la qualité de vie . En raison de la gravité de ces symptômes, dans de nombreux pays, les bébés sont dépistés à la naissance pour s'assurer qu'ils sont diagnostiqués et traités tôt afin d'éviter une déficience intellectuelle et d'autres complications. Les patients atteints de PCU ont besoin d'une prise en charge à vie, y compris le respect des aliments médicaux quotidiens difficiles et restrictifs et des préparations pour éviter l'ingestion de Phe présente dans la plupart des aliments.