La FDA des États-Unis a accordé à Takeda la désignation de thérapie révolutionnaire (BTD) TAK-994 de Takeda, agoniste oral du récepteur de l’orexine!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation tak-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), un agoniste oral de l’orexine dans une phase clinique de phase 2, visant le récepteur sélectif de l’orexine-2 cibles.

Actuellement, TAK-994 est en cours de développement pour traiter la somnolence diurne excessive (EDS) chez les patients atteints de narcolepsie de type 1 (NT1). Il s’agit d’une maladie neurologique chronique qui modifie le cycle veille-sommeil. Le SED est un symptôme caractéristique de NT1, qui se caractérise par l’incapacité d’une personne à rester éveillée et alerte tout au long de la journée et à s’endormir involontairement ou à des moments inappropriés tous les jours.

BTD est un nouveau canal d’examen des médicaments de la FDA, qui vise à accélérer le développement et l’examen de nouveaux médicaments pour le traitement de maladies graves ou potentiellement mortelles, et il existe des preuves cliniques préliminaires qui, par rapport aux médicaments de traitement existants, de nouveaux médicaments peuvent améliorer considérablement l’état de la maladie. Les médicaments obtenus par BTD peuvent recevoir des conseils plus étroits, y compris de hauts responsables de la FDA pendant la recherche et le développement, et sont éligibles à un examen continu et à un examen prioritaire potentiel pendant l’examen pour s’assurer que les patients reçoivent de nouvelles options de traitement dans les plus brefs délais.

Selon les informations publiées par le Center for Drug Evaluation (CDE) de la National Medical Products Administration (NMPA), le TAK-994 a obtenu une licence implicite pour les essais cliniques en Chine en juillet 2020.

TAK-994 a été découvert par le laboratoire de Takeda à Shonan, au Japon. Il fait partie de l’Open Innovation Center du Shonan Health Innovation Park et est le principal produit candidat de la franchise pionnière multi-actifs de Takeda axée sur l’orexine. Ce BTD marque une étape importante dans les efforts de développement accélérés de Takeda pour apporter cette importante thérapie potentielle aux patients atteints de NT1.

La FDA a accordé tak-994 BTD, en partie sur la base de données cliniques précoces et préliminaires. Ces données indiquent que chez les patients atteints de NT1, le TAK-994 peut améliorer considérablement les résultats de mesure objectifs et subjectifs de l’éveil diurne. Actuellement, le TAK-994 fait l’objet d’une étude de phase 2 (TAK-994-1501). Les données de l’étude de phase 2 terminée seront annoncées lors d’une prochaine conférence scientifique après la conclusion de l’étude.

Sarah Sheikh, responsable du domaine de traitement des neurosciences de Takeda, a déclaré: « Les patients atteints de narcolepsie de type 1 ont une somnolence diurne excessive, ce qui peut signifier qu’ils s’endorment souvent au travail ou à l’école. S’il est approuvé, le TAK-994 a le potentiel de changer notre traitement actuel du NT1. La façon de résoudre le problème de la carence interne en orexine au cœur de la maladie. Orexin joue un rôle clé dans la régulation du cycle veille-sommeil du corps humain et soutient les voies du cerveau qui favorisent l’éveil naturel du corps.