L’inhibiteur Tavneos est sur le point d’être approuvé dans l’UE: vascularite liée à l’ANCA!

ChemoCentryx a récemment annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a publié un examen positif suggérant l’approbation de Tavneos (avacopan), un inhibiteur sélectif oral du récepteur 5a du complément (C5aR), associé au rituximab (rituximab) ou au régime cyclophosphamide, pour le traitement des patients adultes atteints de polyangite granulomateuse (GPA) sévère et active ou de polyangéite microscopique (MPA). La GPA et la MPA sont les deux principaux types de vascularite liée à l’autoanticorps cytoplasmique anti-neutrophile (ANCA) (également connue sous le nom de vascularite ANCA). Désormais, les avis du CHMP seront soumis à la Commission européenne (CE) pour examen, qui prend généralement une décision finale de réexamen dans un délai de 2 mois.

En septembre de cette année, Tavneos a été le premier à obtenir l’approbation japonaise pour le traitement de la vascularite ANCA. En octobre de cette année, Tavneos a été approuvé aux États-Unis: en tant que médicament adjuvant, combiné à des thérapies standard, il est utilisé chez les patients adultes pour traiter la vascularite ANCA sévèrement active (GPA et MPA). Il convient de mentionner que Tavneos est le premier inhibiteur oral du récepteur 5a du complément (C5aR) approuvé par la FDA américaine et le premier médicament approuvé pour le traitement de la vascularite liée à l’ANCA depuis dix ans.

La vascularite ANCA est une maladie auto-immune systémique rare et grave. L’activation excessive du système du complément active en outre les neutrophiles, entraînant une inflammation et, finalement, détruisant les petits vaisseaux sanguins. La maladie peut causer des dommages aux organes et une défaillance. Le rein est le principal organe cible, et il est souvent mortel s’il n’est pas traité.

Le Dr Thomas J. Schall, président et chef de la direction de ChemoCentryx, a déclaré : « La proposition du CHMP d’approuver Tavneos est une étape positive vers notre objectif. Notre objectif est de rendre Tavneos disponible sur les marchés clés du monde entier. Suite au récent lancement aux États-Unis. Après avoir obtenu l’approbation réglementaire avec le Japon, nous espérons que les patients en Europe pourront bientôt recevoir un traitement par Tavneos. »

Structure chimique de l’avacopan

La vascularite associée à l’ANCA est une maladie dévastatrice, et les traitements actuels entraînent souvent des effets secondaires graves, voire mortels, et réduisent les traitements vitaux. L’approbation de Tavneos sur le marché fournira une nouvelle option de traitement indispensable et apportera un avenir meilleur aux patients.

L’approbation réglementaire de Tavneos est basée sur les données de l’essai clinique pivot mondial de phase 3 ADVOCATE. L’étude a atteint les critères d’évaluation principaux de la rémission de la maladie à la semaine 26 et de rémission soutenue à la semaine 52.

Les données ont montré que, selon l’évaluation du Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS), par rapport au groupe de traitement à la prednisone, le groupe de traitement par avacopan avait un avantage statistique en rémission de la maladie à la semaine 26 et une rémission soutenue à la semaine 52. Dans cet essai, par rapport au groupe de traitement à la prednisone, la toxicité des glucocorticoïdes du groupe de traitement par avacopan a été significativement réduite, la fonction rénale a été considérablement améliorée et les indicateurs de qualité de vie liés à la santé ont également été considérablement améliorés.

Mécanisme d’action d’Avacopan (CCX168)

Avacopan est une petite molécule orale et un inhibiteur sélectif du complément C5a récepteur C5aR1. En bloquant précisément le récepteur (C5aR) du fragment pro-inflammatoire du système du complément C5a (C5aR) présent à la surface des cellules inflammatoires destructrices telles que les neutrophiles, l’avacopan peut empêcher ces cellules d’endommager la capacité d’activation de C5a, qui est le vaisseau sanguin ANCA Les facteurs moteurs de l’inflammation. Le traitement par Avacopan est conçu pour contrôler efficacement le processus de vascularite inflammatoire, prévenir les récidives et réduire le risque de dommages liés au traitement. De plus, l’avacopan n’inhibe que sélectivement C5aR1 pour permettre à la voie C5a I de fonctionner normalement à travers le récepteur C5L2.

ChemoCentryx est responsable de la découverte et du développement de l’avacopan et a le droit de commercialiser le médicament aux États-Unis. Vifor Pharma a obtenu le droit exclusif de commercialiser l’avacopan sur les marchés en dehors des États-Unis grâce à l’alliance pour la santé rénale conclue avec ChemoCentryx.

Actuellement, ChemiCentryx développe également l’avacopan pour le traitement des patients atteints de glomérulopathie C3 (C3G) et d’hidradénite suppurée (HS). Auparavant, la FDA américaine a accordé à avacopan la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la vascularite liée à l’ANCA, C3G, et du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). Dans l’Union européenne, l’EMA a accordé à avacopan la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la C3G et de deux types de vascularite ANCA (GPA et MPA).