Le premier traitement non chirurgical pour le carcinome urothélial supérieur de bas grade (LG-UTUC)

UroGen Pharmaceuticals a récemment annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a rapidement approuvé la préparation de gel de calice Jelmyto (mitomycine, mitomycine) pyelonephr, qui est un médicament de première classe, utilisé pour le traitement du carcinome urothélial supérieur de bas grade chez l'adulte. (LG-UTUC). Jelmyto a été approuvé par le biais d'un processus d'examen prioritaire et a déjà obtenu une qualification révolutionnaire en matière de médicaments (BTD). Il convient de mentionner que Jelmyto est la première et la seule option de traitement non chirurgical approuvée pour le traitement du LG-UTUC.

Jelmyto se compose de mitomycine (un médicament chimiothérapeutique) et d'un gel stérile, développé à l'aide de la technologie exclusive RTGel ™ à libération lente d'UroGen 0010010 # 39; Le médicament est conçu pour exposer les tissus des voies urinaires à la mitomycine pendant une longue période, ce qui permet de traiter les tumeurs par des moyens non chirurgicaux.

Cette approbation d'étape est basée sur les résultats positifs du test OLYMPUS de phase III. L'essai a montré que Jelmyto avait atteint une éradication cliniquement significative de la maladie chez les patients adultes LG-UTUC: le taux de réponse complète atteignait 58% et la durée médiane de réponse (DOR) n'était pas encore atteinte. Ces données suggèrent que pour un patient cancéreux rare et difficile à traiter tel que le LG-UTUC, Jelmyto fournira une option de traitement efficace pour les reins.

Les résultats de cette étude incluent: (1) Dans la population en intention de traiter et le sous-groupe de personnes jugées inopérantes au diagnostic, le taux de réponse complète (RC, critère principal) était de {{{{10 }}}}%. ({{{4}}) Au 1 {{{{{}}}}} mois pour évaluer la durabilité de la rémission, 1 9 patients étaient toujours en statut CR , 7 patients ont eu une récidive de la maladie, et 9 patients ont continué de suivre pour évaluer 1 {{{{{}}}}} - les données de rémission mensuelles. (3) Le taux soutenu de 1 {{{{{{}}}}} mois de rémission évalué par l'analyse de Kaplan-Meier était de 84% (sur la base de données intermédiaires). (4) Les effets indésirables les plus courants (00 1 00 1 0 gt; {{4}} 0%) sont l'obstruction urétérale, les lombalgies, les voies urinaires infection, hématurie, insuffisance rénale, fatigue, nausée, douleur abdominale, dysurie et vomissements. La plupart des événements indésirables sont légers à modérés. Il peut être contrôlé à l'aide des méthodes de traitement existantes et aucun décès lié au traitement n'est survenu.

Le LG-UTUC est un cancer rare qui survient dans les voies urinaires supérieures, les uretères et les reins. Aux États-Unis, il y a environ 6 000 à 7 000 patients LG-UTUC nouveaux ou en rechute chaque année. La structure anatomique du système urinaire est complexe et le traitement est difficile. Les normes de soins actuelles comprennent plusieurs opérations, et la plupart des patients nécessitent une néphrourétérectectomie radicale, y compris l'ablation du bassin, des reins, de l'uretère et de la vessie. Pour compliquer le traitement, le LG-UTUC est le plus souvent observé chez les patients de plus de 70 ans. Ces patients peuvent déjà avoir une insuffisance rénale et peuvent souffrir de complications supplémentaires en raison d'une intervention chirurgicale majeure.

Seth Lerner, MD, investigateur en chef de l'essai OLYMPUS et professeur d'urologie au Baylor College of Medicine au Texas, a déclaré: 0010010 quot; La néphrourétérectomie radicale est associée à une diminution de la fonction rénale et à d'autres complications. Jelmyto sera responsable de ceux qui pourraient avoir besoin de patients traités par urétérectomie pour fournir un nouveau traitement non chirurgical. Ce nouveau traitement minimalement invasif de rétention rénale peut modifier le traitement du cancer urothélial supérieur de bas grade, aidant les patients à éviter la chirurgie et les complications à long terme liées à la perte rénale. 0010010 quot;

Andrea Maddox-Smith, PDG du Bladder Cancer Advocacy Network, a déclaré: 0010010 quot; Pendant des décennies, le traitement du carcinome urothélial supérieur de bas grade (LG-UTUC) a peu progressé et cette nouvelle option sera pour les patients qui font souvent face à des rechutes et à une intervention chirurgicale majeure pour retirer leurs reins, apporter un changement dans le modèle de traitement. Nous applaudissons l'approbation de la FDA pour Jelmyto. LG-UTUC affecte gravement les patients âgés, dont beaucoup luttent contre la maladie et ont toujours voulu avoir un traitement chirurgical. Il n'y a pas d'option. 0010010 quot;