Le premier nouveau médicament pour traiter l'obésité causée par des anomalies génétiques spécifiques a été approuvé par la FDA

Récemment, Rhythm Pharmaceuticals a annoncé que la FDA américaine avait approuvé la demande d'inscription de la société' s Imcivree (Setmelanotide) pour la pro-protéine convertase subtilisine 1 (PCSK1) ou le récepteur de la leptine (LEPR). et les enfants de plus de 6 ans. Il est rapporté que Setmelanotide est la première thérapie approuvée par la FDA pour le traitement de cette rare obésité génétique.

L'obésité causée par les défauts des gènes POMC, PCSK1 ou LEPR est due à ces mutations génétiques qui endommagent la voie des récepteurs de la mélanocortine-4 (MC4), qui fait partie des principales voies biologiques du corps&qui régulent indépendamment les dépenses énergétiques et l'appétit. Les mutations géniques peuvent altérer la fonction de la voie des récepteurs MC4, ce qui peut entraîner une faim extrême (hyperappétit) et une obésité sévère précoce.

Setmelanotide est un agoniste des récepteurs oligopeptidiques MC4 pionnier, conçu pour restaurer l'activité de la voie du récepteur MC4 endommagée causée par des défauts génétiques en amont du récepteur MC4, et rétablir la dépense énergétique et l'appétit des patients atteints de maladies génétiques obèses rares Contrôler, réduire la faim, réduire le poids. Auparavant, il n'existait pas de thérapie spécifique approuvée par la FDA pour contrôler le poids des patients obèses causés par des anomalies des gènes POMC, PCSK1 ou LEPR.

L'homologation de Setmelanotide est basée sur les résultats de deux essais cliniques de phase III chez des patients obèses dus à un déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR. Les résultats du test ont montré que 80% des patients obèses présentant des anomalies génétiques POMC ou PCSK1 ont perdu plus de 10% de leur poids après avoir reçu Imcivree pendant un an, et 45,5% des patients obèses atteints de LEPR ont perdu plus de 10% de leur poids.

Conformément à l'expérience de recherche clinique précédente, Setmelanotide a été généralement bien toléré dans ces deux essais. Les événements indésirables les plus courants étaient les réactions au site d'injection, la pigmentation de la peau et les nausées. Les avertissements et les précautions comprennent les troubles de l'excitation sexuelle, la dépression et les idées suicidaires, la pigmentation de la peau et l'assombrissement des grains de beauté préexistants. L'utilisation de conservateurs d'alcool benzylique chez les nouveau-nés et les nourrissons de faible poids à la naissance peut provoquer des effets indésirables graves. Setmelanotide n'est pas approuvé pour une utilisation chez les nouveau-nés ou les nourrissons.

Outre l'approbation de la nouvelle demande de mise sur le marché du médicament aux États-Unis, la demande d'autorisation de mise sur le marché de Setmelanotide pour le traitement des patients obèses causés par des anomalies génétiques POMC, PCSK1 ou LEPR est actuellement en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments (EMA).

Le Dr David Meeker, président et chef de la direction de Rhythm, a déclaré:" L'approbation de notre premier nouveau médicament est une étape majeure pour l'entreprise. Nous sommes impatients de remplir la promesse de Setmelanotide&pour les patients souffrant d # 39; obésité due à des défauts POMC, PCSK1 ou LEPR. Avec Setmelanotide, nous développons des médicaments de précision de première classe visant à traiter directement les causes sous-jacentes de l'obésité induite par des défauts génétiques dans la voie des récepteurs MC4."