Ryplazim (plasminogène) une fois de plus demandé pour la liste: Le premier traitement pour l’insuffisance congénitale plasminogène (C-PLGD)!

Liminal BioSciences est une société biopharmaceutique en phase clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour traiter les maladies respiratoires, hépatiques et rénales principalement liées à la fibrose. Récemment, la société a annoncé qu’elle a soumis à nouveau une demande de licence de produit biologique (BLA) pour Ryplazim (plasminogène) à la FDA des États-Unis par l’intermédiaire de sa filiale américaine Prometic Biotherapeutics, qui est utilisé pour traiter l’insuffisance de plasminogène congénital (C-PLGD). ). Comme il n’existe pas de méthode de traitement approuvée, le C-PLGD est une zone de traitement dont les besoins non satisfaits sont importants dans le monde. Ryplazim a le potentiel d’être le premier médicament approuvé par la FDA pour traiter C-PLGD.

Le C-PLGD est une maladie multisystèm rare qui a un impact profond sur la santé et la qualité de vie des patients. Plasminogène est une protéine naturelle qui est synthétisée par le foie et circule dans le sang. Le plasminogène activé, la plasmine, est le composant de base du système fibrinolytique et l’enzyme principale qui dissout le thrombus et élimine la fibrine extravasée. Par conséquent, le plasminogène est essentiel dans la cicatrisation des plaies, la migration cellulaire, le remodelage des tissus, l’angiogenèse et l’embryogenèse. Le patient peut ne pas être en mesure de produire suffisamment de plasminogène naturellement à la naissance. Cette condition est appelée insuffisance congénitale de plasminogène (C-PLGD), ou insuffisance aiguë ou acquise après trauma ou maladie.

Les patients atteints de C-PLGD accumuleront la croissance de fibrine ou des lésions sur la surface de la muqueuse de corps entier. De nombreux cas sont diagnostiqués pour la première fois dans la population pédiatrique. S’ils ne sont pas traités à temps, ils peuvent causer des dommages aux organes. Les rapports de publication évalués par des pairs montrent que la prévalence mondiale de la maladie peut être de 1,6 par million.

Système de fibrinolyse (source d’image : healthjade.net)

Dans l’essai clinique pivot de phase 2/3 pour le traitement du C-PLGD, un total de 15 patients de C-PLGD, y compris 6 enfants, ont été inscrits et ont reçu Ryplazim pendant 48 semaines. Tous les patients traités avec Ryplazim, après avoir reçu 12 semaines de traitement, la valeur de creux de leur niveau personnel d’activité plasminogène au moins atteint une augmentation de la conformité avec la ligne de base. En outre, tous les patients présentant des lésions actives et visibles pendant l’essai ont eu leurs lésions guéries complètement dans les 48 semaines après le traitement commence. Les effets indésirables rapportés dans les études cliniques étaient légers, et il n’y avait aucun décès, des événements indésirables graves, ou des événements indésirables qui ont conduit à la suspension de l’étude.

En 2017, Liminal BioSciences a reçu une lettre de réponse complète (CRL) de la FDA concernant Ryplazim BLA. L’entreprise croit que la BLA soumise de nouveau cette fois-ci a résolu les défauts liés à certaines procédures de fabrication décrites dans la LCR. La société croit en outre que le BLA révisé représente une nouvelle soumission de classe II, ce qui signifie que la FDA terminera l’examen et prendra une décision d’approbation dans les 6 mois suivant la réception de la nouvelle soumission.

Auparavant, la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin ryplazim (ODD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (PRDD) pour le traitement de C-PLGD. Cela signifie que si Ryplazim est approuvé, Liminal BioSciences sera admissible à recevoir un bon d’examen prioritaire (PRV), qui peut être échangé contre examen prioritaire pour toute nouvelle demande de médicament ultérieure et peut être vendu ou transféré.

Moira Daniels, responsable des affaires réglementaires et de l’assurance de la qualité chez Liminal BioSciences, a déclaré : « Nous remercions toutes les parties prenantes qui ont travaillé sans relâche pour nous aider à atteindre cette étape importante, y compris notre équipe professionnelle dans la production de Liminal BioSciences, le contrôle de la qualité et la recherche clinique, ainsi que les chercheurs, les patients et les familles qui soutiennent le plan de développement de Ryplazim. Nous nous engageons à fournir aux patients le premier plan de traitement C-PLGD approuvé par la FDA, qui aura un impact positif sur la vie des patients.