Roche publie de nouvelles données sur le traitement au risdiplam de la SMA chez les nourrissons, les enfants et les adultes pendant deux ans

Il y a quelques jours, Roche' Genentech a publié des données positives sur le risdiplam pour les patients de type 2 ou 3 de 2 à 25 ans atteints d'atrophie musculaire spinale (SMA) dans la clé. essai SUNFISH Part 1. Les résultats de l'analyse exploratoire de l'efficacité ont montré que le risdiplam améliorait considérablement la fonction motrice après 24 mois de traitement par rapport aux données d'histoire naturelle. En outre, les données préliminaires d'un 1 essai de 2 mois de JEWELFISH dans un essai de divers types de patients atteints de SMA âgés de 6 mois à 60 ans qui ont été traités précédemment ont montré qu'après recevant un traitement par risdiplam, le niveau de protéine de neurone moteur de survie (SMN) a augmenté rapidement et continuellement élevé.

SUNFISH est une étude mondiale (n=231) pour les enfants et les adultes atteints de SMA, divisée en deux parties. La première partie de l'étude (n=51) a principalement déterminé la dose, y compris un large éventail de populations de patients, de l'incapacité de s'asseoir à la capacité de marcher et des patients atteints de scoliose ou de contracture articulaire. Cette partie de l'analyse exploratoire de l'efficacité utilise l'échelle Motor Function Measure (MFM) pour évaluer les patients' la fonction motrice.

Une analyse pondérée comparant les données à une cohorte de comparateurs fiables de l'histoire naturelle a montré que les patients recevant du risdiplam présentaient une variation totale importante de la MFM par rapport au départ au mois 24 ({{1}}. {{2} } différence de points [95 IC%: 2. {{1}} 4, 5. 65 ] p< 0.="" {{9="" }}).="" par="" rapport="" au="" placebo,="" les="" patients="" traités="" par="" risdiplam="" ont="" également="" connu="" une="" augmentation="" significative="" du="" score="" total="" mfm="" -="" {{1}}="" 2="" par="" rapport="" à="" la="" valeur="" initiale="" (1.="" 55="" différence="" moyenne="" de="" points;="" p="0,0" 1="" 56).="" même="" de="" petits="" changements="" dans="" la="" fonction="" motrice="" peuvent="" faire="" des="" différences="" significatives="" chez="" les="" patients&#="" {{{1}}="" 9;="" vie="">

Les résultats ont également montré qu'après quatre semaines de traitement par risdiplam, le taux de protéine SMN dans le sang du patient' a augmenté en moyenne deux fois et a duré au moins 24 mois. Ces résultats sont cohérents avec les résultats de l'essai de 12 mois de patients ambulatoires dans la deuxième partie de l'étude clé SUNFISH précédemment rapportée.

Les événements indésirables les plus courants dans la première partie de l'étude SUNFISH étaient la fièvre (55%), la toux (35%), les vomissements (33%), l'infection des voies respiratoires supérieures ({ {3}}%), froid (rhinopharyngite, 24%) et maux de gorge (bouche Maux de gorge, 22%). Parmi les 51 patients traités par risdiplam, l'événement indésirable grave le plus courant était la pneumonie. À ce jour, il n'y a pas de constatations d'innocuité liées au traitement pouvant conduire au retrait du médicament.

De plus, le recrutement de l'étude JEWELFISH (n=174) a été achevé pour évaluer les données d'innocuité et de pharmacodynamie du risdiplam chez les patients atteints de SMA qui ont été précédemment traités. Parmi eux, 76 patients avaient reçu un traitement par nusinersen (SPINRAZA), 14 patients avaient reçu un traitement abeparvovec (Zolgensma) asemnogène, et les 83 patients restants avaient reçu un traitement par risdiplam. Après 12 mois de traitement par risdiplam, il a été observé que la protéine SMN du patient' augmentait d'un facteur deux par rapport à la valeur initiale (n=18).

Par rapport aux patients non traités, une évaluation précoce de la sécurité a montré une sécurité constante. Les événements indésirables les plus courants ont été une infection des voies respiratoires supérieures (13%), des maux de tête (12%), de la fièvre (8%), de la diarrhée (8%), une rhinopharyngite (7%) et des nausées (7%). Il n'y a aucun résultat d'innocuité lié au médicament pouvant conduire à un retrait de l'essai JEWELFISH, et les caractéristiques générales des événements indésirables sont similaires à celles des patients qui n'ont pas reçu de traitement ciblé par SMA dans l'essai risdiplam.

La SMA est une maladie neuromusculaire progressive héréditaire qui peut provoquer une fonte musculaire dévastatrice et des complications liées à la maladie. Il s'agit de la cause génétique la plus courante de mortalité infantile et de l'une des maladies rares les plus courantes, touchant environ un bébé sur 11 000. Les patients atteints de type 1 SMA ne vivent généralement pas au-delà de 2 ans, mais les patients légers de type 2 et de type 3 peuvent obtenir une durée de survie plus longue. Cependant, la forme bénigne de la maladie est toujours associée à une mobilité réduite, à des infections respiratoires et à la mort.

Bien qu'il existe actuellement plusieurs thérapies pour la SMA répertoriées, il existe toujours un énorme marché dans ce domaine pour répondre à la demande. En 2016, la première thérapie SMA approuvée par&# 39 dans le monde, Spinraza, a réalisé un chiffre d'affaires total de 2 USD. 097 milliards de dollars en 2 019, une augmentation de 2 2% en glissement annuel et des coûts de traitement de 750 000 USD / an. La deuxième thérapie SMA Zolgensma a été lancée en mai 2 019, avec des ventes de 361 millions de dollars américains au cours des trois premiers trimestres. Roche risdiplam a obtenu des données positives dans le traitement des patients qui ont utilisé ces deux thérapies, ou elle augmentera encore les avantages du risdiplam et sa compétitivité sur le marché.