Roche et NeuExcell ont conclu une coopération stratégique pour développer de nouvelles thérapies à l'aide de la plateforme de thérapie génique de régénération nerveuse !

Spark Therapeutics et NeuExcell Therapeutics, société de thérapie génique de Roche's ont conclu une collaboration de thérapie génique pour développer un traitement sûr et efficace pour les patients atteints de la maladie de Huntington' (MH).

La MH est une maladie cérébrale génétique incurable causée par un gène défectueux sur le chromosome 4. Étant donné que la maladie affecte différentes parties du cerveau, elle affecte le mouvement, le comportement et la cognition. Il devient de plus en plus difficile pour les patients de marcher, de penser, de raisonner, d'avaler et de parler. En fin de compte, des soins à temps plein seront nécessaires. Les complications associées à la HD sont généralement fatales.

Selon les termes de l'accord, Spark Therapeutics acquerra la plate-forme et les capacités exclusives de thérapie génique de régénération nerveuse de NeuExcell &. L'équipe de recherche de NeuExcell's travaillera en étroite collaboration avec Spark Therapeutics pour faire avancer le projet. Dans le cadre de la licence d'option, NeuExcell est éligible pour recevoir des paiements anticipés, des frais de licence, des paiements d'étape de vente et de vente R &, jusqu'à environ 190 millions de dollars US, plus des redevances sur les produits. Spark Therapeutics a le droit de choisir de concéder sous licence les droits mondiaux exclusifs de NeuExcell&sur le projet HD.

L'opinion générale actuelle est que les neurones adultes chez les mammifères sont irremplaçables, de sorte que le traitement des maladies du cerveau se concentre souvent sur le ralentissement de la progression de la maladie. NeuExcell a peut-être lancé une méthode de régénération du tissu nerveux. La plateforme de thérapie génique de régénération nerveuse de la société's est construite autour de la technologie de transdifférenciation basée sur les facteurs de transcription. La plate-forme tente de reprogrammer les cellules gliales endogènes (telles que les astrocytes) entourant les neurones en nouveaux neurones fonctionnels, qui répondent généralement après que les neurones sont blessés ou meurent.

Bien que les neurones ne puissent pas se diviser et se régénérer, les cellules gliales sont une source renouvelable de génération de nouveaux neurones sur le site blessé, et leur échelle est suffisamment grande pour produire des effets thérapeutiques significatifs. NeuExcell développe une thérapie génique de régénération nerveuse basée sur un virus adéno-associé (AAV) pour régénérer de nouveaux neurones fonctionnels sur le site de la neurodégénérescence.

La plate-forme de support AAV propriétaire avancée de Spark Therapy' pour le système nerveux central fournira un avantage majeur pour les projets HD R& D. La société est à la pointe de la recherche en thérapie génique depuis plus de 20 ans et possède des connaissances et des capacités étendues dans ce domaine, qui seront utilisées pour promouvoir le développement de projets HD.

En combinant l'expertise existante de Spark Therapy's dans le développement de thérapie génique avec les capacités de recherche de NeuExcell's en thérapie génique de régénération neurale, cette collaboration vise à promouvoir le potentiel de la thérapie génique pour le Huntington's maladie de la communauté.