Pfizer Une fois par semaine Médicament à action prolongée Somatrogon Succès clinique de phase 3: réduisez considérablement le fardeau du traitement!

Pfizer et OPKO Health ont récemment annoncé conjointement les premiers résultats positifs de l'étude clinique de phase 3 C0311002 évaluant l'hormone de croissance humaine à action prolongée somatrogon hebdomadaire pour le traitement des enfants atteints d'un déficit en hormone de croissance (GHD). L'étude a été menée chez des enfants atteints de GHD âgés de 3 à 18 ans, et les résultats ont montré que les injections hebdomadaires de somatrogon atteignaient le critère principal d'amélioration de la charge du traitement par rapport à l'injection une fois par jour de l'hormone de croissance humaine Genotropin (somatropine ).

La GHD infantile est une maladie grave et rare causée par une hormone de croissance insuffisante sécrétée par l'hypophyse. Les enfants atteints de GHD sont non seulement de petite taille, mais présentent également des anomalies métaboliques, des défis psychosociaux, des déficits cognitifs et une mauvaise qualité de vie. Pendant des décennies, la norme de soins pour la GHD a été l'injection sous-cutanée de hGH une fois par jour pour améliorer la croissance et les effets métaboliques. Pour les soignants et les patients, la charge de traitement des injections quotidiennes est élevée, ce qui peut entraîner une mauvaise observance et réduire l'effet global du traitement.

Le somatrogon est une nouvelle entité moléculaire qui contient la séquence naturelle de l'hormone de croissance humaine et contient une copie à l'extrémité N-terminale et deux copies à l'extrémité C-terminale du peptide C-terminal (CTP) de la gonadotrophine chorionique humaine (hCG) , CTP Peut prolonger la demi-vie de la molécule. Aux États-Unis et dans l'Union européenne, le somatrogon a obtenu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement des enfants et des adultes atteints de GHD.

En 2014, Pfizer et OPKO ont signé un accord mondial pour développer et commercialiser le somatrogon pour le traitement de la GHD. Selon l'accord, OPKO est responsable de la mise en œuvre des projets cliniques et Pfizer est responsable de l'enregistrement et de la commercialisation des produits. Les deux parties évalueront la possibilité d'autres indications pour les enfants et les adultes, le cas échéant.

C0311002 est une étude croisée en trois phases, randomisée, multicentrique et ouverte, qui évalue la charge du traitement par le somatrogon une fois par semaine et une fois par jour Genotropin chez les enfants atteints de GHD de 3 à 18 ans. Un total de 87 patients randomisés et traités ont été inclus dans cette étude croisée (43 randomisés dans l'ordre 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 randomisés dans l'ordre 2 [somatrogon-Genotropin]). L'objectif principal est d'évaluer chaque somatrogon. La charge de traitement entre le plan d'injection hebdomadaire et le plan d'injection une fois par jour de Genotropin a été évaluée par la différence du score total moyen global d'interférence de la vie après chaque plan de traitement de 12 semaines.

Les premiers résultats ont montré qu'après 12 semaines de traitement, par rapport à un traitement par Genotropin une fois par jour (24,13 points), le traitement hebdomadaire au somatrogon améliorait le score total moyen de perturbation de la vie globale (8,63 points) et la différence entre les traitements était de -15,49 (95 % CI: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" en="" faveur="" du="" somatrogon="" au="" niveau="" nominal="" de="" 0,05.="" en="" outre,="" les="" principaux="" paramètres="" secondaires="" ont="" montré="" que="" le="" schéma="" posologique="" hebdomadaire="" de="" somatrogon="" présentait="" un="" bénéfice="" global="" en="" termes="" d'expérience="" de="" traitement="" par="" rapport="" au="" schéma="" posologique="" une="" fois="" par="" jour="" de="">

Il n'y a eu aucun événement indésirable grave (EIG) au cours des deux périodes de traitement. Un sujet a arrêté de prendre du somatrogon après avoir subi un événement indésirable non grave (TEAE) pendant le traitement. L'incidence des TEAE entre les groupes de traitement est comparable et la gravité de tous les événements indésirables est légère à modérée.

Brenda Cooperstone, MD, directrice du développement pour les maladies rares de la division mondiale de développement de produits de Pfizer, a déclaré: «Les résultats de la recherche à ce jour montrent que le somatrogon hebdomadaire a le potentiel de réduire les perturbations du mode de vie, de soutenir les préférences des patients et d'améliorer la conformité. Pendant près de 40 ans, les patients atteints de GHD et leurs proches ont enduré le fardeau des injections quotidiennes d'hormone de croissance. Nous nous engageons à améliorer la norme actuelle de soins en offrant des options de traitement hebdomadaires de longue durée à la communauté GHD."