Novartis et Mesoblast ont signé un accord de licence: Remestemcel-L pour le traitement de la détresse respiratoire aiguë (SDRA)!

Novartis a récemment annoncé avoir signé un accord de licence et de coopération mondial exclusif avec Mesoblast pour développer et commercialiser la thérapie allogénique de cellules souches mésenchymateuses (MSC) Ryoncil (remestemcel-L) pour le traitement du syndrome de détresse respiratoire aiguë (ARDS), y compris lié au SDRA à la nouvelle pneumonie à coronavirus (COVID-19). L'accord élargira le portefeuille de produits respiratoires de Novartis en ajoutant un traitement ARDS potentiellement de premier ordre.

L'ARDS est une zone avec des besoins médicaux non satisfaits importants. Les soins standard actuels comprennent l'allongement de la durée du traitement en USI et la ventilation mécanique. En tant que première thérapie ARDS potentielle, remestemcel-L utilisera la technologie de plate-forme cellulaire-MSC pour traiter cette maladie mortelle et améliorer les résultats du traitement.

Actuellement, remestemcel-L est évalué dans une étude de phase 3 portant sur 300 patients. Novartis prévoit de lancer une étude de phase 3 pour le traitement du SDRA non lié au COVID-19 après la conclusion du contrat de licence et la réalisation de l'étude de phase 3 actuelle avec succès.

Selon l'accord de licence, Novartis obtiendra les droits mondiaux exclusifs pour développer, commercialiser et produire remestemcel-L pour le traitement du SDRA, et obtiendra une plate-forme de thérapie cellulaire innovante qui a un large éventail d'applications dans les maladies respiratoires graves et d'autres maladies. potentiel. Novartis paiera un paiement initial de 25 millions de dollars américains et effectuera un investissement en capital de 25 millions de dollars américains dans Mesoblast, et paiera des paiements et des redevances supplémentaires après avoir atteint les étapes de développement, réglementaires et commerciales convenues.

En outre, Novartis fournira un certain soutien pour étendre l'échelle de la fabrication commerciale. S'il exerce son pouvoir, Novartis a le droit de choisir et de distribuer Remestemcel-L pour traiter la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD, hors du Japon). Les deux parties ont le droit de financer conjointement le développement et la commercialisation d'autres indications non respiratoires. Selon le Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvement Act (Antitrust Act) et certaines autres conditions, la clôture du contrat de licence dépend de l'expiration ou de la résiliation de la période d'attente.

Régulation immunitaire MSC

Remestemcel-L est une cellule souche mésenchymateuse allogénique (MSC), dérivée de MSC isolée de la moelle osseuse d'un donneur non apparenté et préparée par culture et expansion. Remestemcel-L est administré par perfusion intraveineuse et a un effet immunomodulateur. Il peut contrecarrer la réponse immunitaire en régulant à la baisse la production de cytokines pro-inflammatoires, en augmentant la production de cytokines anti-inflammatoires et en recrutant des cellules anti-inflammatoires naturelles dans les tissus concernés. Processus inflammatoires associés à diverses maladies.

En mars de cette année, remestemcel-L a utilisé un projet de médicament sympathique ouvert pour les patients COVID-19 pour traiter le SDRA, y compris 12 patients atteints de SDRA modéré / sévère lié au COVID-19 qui ont reçu une assistance en ventilation mécanique ont reçu un traitement remestemcel-L, 10 patients ont survécu après le traitement, c'est-à-dire que le taux de survie du traitement par Remestemcel-L était de 83% (10/12).

Sur la base de ces données, remestemcel-L mène actuellement une étude de phase 3 auprès de 300 patients de ce groupe de patients. L'étude est réalisée en coopération avec le Cardiothoracic Surgical Network et devrait être achevée début mars 2021. Suite à la clôture de l'accord de licence et à la réussite et aux résultats de l'étude de phase 3 actuelle, Novartis et Mesoblast prévoient de lancer un Étude de phase 3 pour traiter le SDRA non lié au COVID-19.