Fintepla (fenfluramine) est approuvé par l’Union européenne pour traiter les patients atteints du syndrome de Dravet ≥ 2 ans!

Zogenix est une société pharmaceutique dédiée au développement de médicaments pour le traitement des maladies rares. Récemment, la société a annoncé que la Commission européenne (CE) a approuvé fintepla (fenfluramine) solution orale comme un traitement add-on à d’autres médicaments antiépileptiques pour les patients de ≥ 2 ans pour traiter l’épilepsie associée à l’attaque du syndrome de Dravet.

Aux États-Unis, Fintepla a été approuvé en juin de cette année pour les patients âgés de ≥2 ans pour traiter l’épilepsie associée au syndrome de Dravet. Le médicament a été approuvé dans le cadre du processus d’examen prioritaire. Auparavant, la FDA avait accordé à Fintepla la désignation de médicament orphelin (ODD) et la désignation de médicament révolutionnaire (BTD) pour le traitement de l’épilepsie liée au syndrome de Dravet.

Le syndrome de Dravet est un type rare d’épilepsie tout au long de la vie qui commence dans la petite enfance et se caractérise par de graves crises insolubles, des urgences médicales fréquentes, des troubles cognitifs et comportementaux graves, et un risque accru de mort subite inattendue (SUDEP). Beaucoup de patients présentant le syndrome de Dravet éprouvent des saisies graves fréquentes même en prenant un ou plusieurs drogues antiépileptiques actuellement disponibles. La réduction de la fréquence des crises est la première et la plus importante étape dans le traitement de tous les enfants atteints du syndrome de Dravet.

Fintepla est une formulation liquide de fenfluramine à faible dose, qui peut réduire la fréquence des crises en régulant l’activité du récepteur de la sérotonine et du récepteur sigma-1 (voir référence : La fenfluramine diminue les saisies médicamentées par les récepteurs NMDA par son activité mixte aux récepteurs Sérotonine 5HT2A et sigma de type 1). Ce médicament a un effet pharmacologique différent des autres anticonvulsiants. Les données de deux essais cliniques de phase III contrôlés par placebo ont montré que chez les patients dont les crises n’étaient pas adéquatement contrôlées par d’autres médicaments, Fintepla réduisait considérablement la fréquence des crises par rapport au placebo.

Structure fenfluramine-moléculaire (source d’image : Wikipedia.org)

L’approbation de l’UE est basée sur les données de 2 essais cliniques randomisés, à double insu et contrôlés par placebo de phase III (menés chez des patients âgés de 2 à 18 ans, avec des résultats publiés dans Lancet et JAMA Neurology, respectivement), et d’un essai d’extension à long terme en open label (de nombreux patients ont reçu un traitement Fintepla pendant une période de 3 ans) données d’analyse provisoire. Les résultats ont prouvé que dans les patients d’étude qui ont pris un ou plusieurs drogues antiépileptiques qui ne pouvaient pas contrôler adéquatement des saisies, basées sur le plan de traitement existant, Fintepla a sensiblement réduit des saisies convulsives mensuelles (saisies convulsives) comparées au placebo. saisies, CS) fréquence. En outre, la plupart des patients de l’étude ont répondu dans les 3-4 semaines suivant le début du traitement de Fintepla, et ont maintenu des résultats cohérents tout au long de la période de traitement.

Dans ces études, les effets indésirables les plus courants comprenaient : diarrhée, fièvre, fatigue, infection des voies respiratoires supérieures, léthargie et bronchite. Aucun des patients n’a éprouvé n’importe quel événement cardio-vasculaire défavorable, y compris la maladie cardiaque valvulaire ou l’hypertension pulmonaire.

En plus du syndrome de Dravet, Zogenix développe également Fintepla pour le traitement des crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut (LGS). Le syndrome de Dravet et le LGS sont deux épilepsies infantiles rares et souvent catastrophiques. Ils ont les caractéristiques du début tôt, de divers types de saisies, de la fréquence élevée de saisie, de l’affaiblissement grave de l’intelligence, et de la difficulté dans le traitement.