FDA émet 15 médicaments orphelins par semaine

La semaine dernière, la FDA américaine a délivré 15 qualifications de médicaments orphelins d'un seul souffle, y compris de nombreux médicaments pour le traitement du cancer du foie, du cancer gastrique et du cancer des voies biliaires.

guérir le cancer

Parmi ces 15 médicaments, 5 sont utilisés pour le traitement du cancer, soit un tiers. Parmi eux, la thérapie cellulaire TCB 002 apportée par TC BioPharm est le seul médicament pour le traitement du cancer du sang. Il s'agit d'un 0010010 quot; allogénique 0010010 quot; 0010010 quot; prêt à l'emploi 0010010 quot; thérapie cellulaire pour les lymphocytes T gamma delta CD3 positifs étendus. Il est entré dans des essais cliniques pour traiter la leucémie myéloïde aiguë.

Les quatre autres thérapies contre le cancer traitent les tumeurs solides, dont AstraZeneca 0010010 # 39; l'inhibiteur PD-L 1 s Imfinzi (durvalumab) et l'inhibiteur CTLA-4 tremelimumab sont des médicaments orphelins pour les hépatocellules carcinome. L'envafolimab, un anticorps sous-cutané PD-L 1 de Silydi 0010010 # 39; est éligible au médicament orphelin ciblant le cancer des voies biliaires. OBI-999 de Taiwan Hao Ding Company est un médicament conjugué aux anticorps contre l'antigène Globo-H, et sa qualification de médicament orphelin est ciblée sur le cancer gastrique.

Thérapie génique

Nous avons également vu certaines thérapies géniques, comme celle d'Esteve Pharmaceuticals, qui vise à utiliser le vecteur du gène AAV 9 pour introduire le gène GALNS normal chez les patients pour traiter la mucopolysaccharidose IVA; un autre traitement par Baxalta est Le gène codant pour FIX Padua a été transféré à des patients porteurs du vecteur AAV 8 pour traiter l'hémophilie de type B.

Aruvant Sciences est une thérapie utilisant des vecteurs lentiviraux. Il introduit un gène codant pour la γ-globine dans les propres cellules CD34-positives d'un patient 0010010 # 39; pour traiter l'anémie falciforme. Une autre thérapie similaire provient d'Orchard Therapeutics, qui utilise également des cellules CD34 positives. La différence est qu'il transfère le gène gp 91 phox pour traiter la granulomatose chronique liée au chromosome X.

Autres maladies rares

Outre le cancer et les maladies rares qui peuvent être traitées par thérapie génique, d'autres maladies rares ont également un potentiel de développement de nouveaux médicaments. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; le fasudil est un inhibiteur de ROCK, qui devrait traiter la sclérose latérale amyotrophique; OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39; OATD-01 est un inhibiteur innovant de CHIT-1, qui devrait être utilisé pour le traitement de la sarcoïdose; Rebasez (Luspatercept) est un agent de maturation des globules rouges, et la maladie ciblée par la qualification de médicament orphelin est la fibrose de la moelle osseuse.

Parmi ces médicaments éligibles aux médicaments orphelins, il existe également certains médicaments anti-infectieux. Parmi eux, le TNP 2092 de Danuo Medicine 0010010 # {{{{{}}}}; s a obtenu la qualification pour une infection articulaire artificielle. Auparavant, il a également été qualifié par la FDA de produit anti-infectieux. F 2 G 0010010 # {{2}}; s olorofim a obtenu deux qualifications de médicaments orphelins, respectivement pour l'infection à Lomentospora / Scedosporium et l'aspergillose invasive.