Eprenetapopt+azacitidine est efficace! ---1/2

Aprea Therapeutics a récemment annoncé les résultats positifs d’un essai clinique de phase 2 évaluant l’éprenetapopt (APR-246) en association avec l’azacitidine (AZA) pour le syndrome myélodysplasique mutant TP53 (SMD) et les syndromes myélodysplasiques aigus. L’efficacité et l’innocuité du traitement d’entretien après la transplantation pour les patients atteints de LAM.

eprenetapopt est une petite molécule médicamenteuse qui a été prouvé pour restaurer la protéine p53 mutée et inactivée à la conformation et à la fonction de p53 de type sauvage, la réactiver et induire la mort cellulaire programmée dans les cellules cancéreuses humaines.

Parmi les 33 patients inclus dans l’essai, le taux de survie sans récidive (RFS) à 1 an après la transplantation était de 58%, et le temps médian de RFS était de 12,1 mois. Le taux de survie globale (SG) à 1 an après la transplantation était de 79 % et la durée médiane de la SG était de 19,3 mois. Un certain nombre d’essais cliniques antérieurs visant à évaluer les résultats des patients atteints de SMD et de LAM mutants TP53 après la transplantation ont rapporté que le taux de RFS à 1 an après la transplantation est d’environ 30% et que le temps médian de sgS est d’environ 5 à 8 mois. Dans cet essai, les patients ont toléré le protocole après la transplantation de prérènepopt et d’azacitidine.

Aprea prévoit de discuter des données de cet essai clinique de phase 2 avec la FDA américaine au second semestre 2021 et prévoit de publier les données lors de futures conférences scientifiques ou médicales. Asmita Mishra, chercheuse au H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute aux États-Unis, a déclaré: « Les données RFS et OS de l’éprenetapopt et de l’azacitidine pour le traitement d’entretien des patients atteints de SMD et de LAM mutants TP53 après la transplantation sont incroyablement excitantes. Malgré la transplantation C’est actuellement le seul traitement potentiel pour les patients atteints de SMD et de LAM mutants TP53, mais selon la norme de traitement actuelle, le risque de récidive est toujours élevé et la SG médiane après la transplantation est très limitée, seulement 8 mois ou moins. Si elle est obtenue, l’approbation de l’utilisation de l’éprenetapopt et de l’azacitidine pour le traitement d’entretien post-transplantation peut représenter un nouveau paradigme de traitement qui peut améliorer de manière significative les résultats des patients ayant des options de traitement limitées.

Structure moléculaire APR-426 (source de l’image: selleck.cn)

Le SMD est une tumeur maligne des cellules souches hématopoïétiques. La moelle osseuse ne peut pas produire un nombre suffisant de cellules sanguines saines. Environ 30 à 40% des patients atteints de SMD progresseront vers la leucémie myéloïde aiguë (LAM), et des mutations de la protéine suppresseur de tumeur p53 entraîneront directement la progression de la maladie. Les mutations p53 sont présentes chez jusqu’à 20 % des patients atteints de SMD et de LAM et sont associées à un mauvais pronostic général. À l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement approuvé spécifiquement pour les patients atteints de SMD ou de LAM mutants TP53.