Efgartigimod a considérablement amélioré la force et la qualité de vie, le laboratoire Zai introduit en Chine !

Le partenaire de Zai Lab, argenx, a récemment annoncé que les résultats d'un essai clé de phase 3 ADAPT évaluant l'efgartigimod dans le traitement de la myasthénie grave systémique (gMG) ont été publiés dans The Lancet Neurology. Le titre de l'article est : Sécurité, efficacité et tolérabilité de l'efgartigimod chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée (ADAPT) : un essai de phase 3 multicentrique, randomisé, contrôlé par placebo.

La myasthénie grave (MG) est une maladie neuromusculaire médiée par des IgG pathogènes et affectant gravement la qualité de vie. Les symptômes de la maladie et les effets secondaires des thérapies actuelles peuvent causer des dommages importants à la vie des patients. Les résultats de l'essai ADAPT montrent que le traitement par efgartigimod peut améliorer considérablement la force et la qualité de vie des patients atteints de gMG. Actuellement, le traitement par efgartigimod's de la gMG est en cours d'examen par la FDA des États-Unis, et la date cible de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est le 17 décembre 2021. S'il est approuvé, l'efgartigimod sera le premier et seul antagoniste du FcRn à recevoir l'approbation réglementaire.

James F Howard Jr, chercheur principal de l'essai ADAPT et professeur de neurologie à l'Université de Caroline du Nord à la Chapel Hill School of Medicine, a déclaré :" La myasthénie grave (MG) peut avoir un impact dévastateur sur la vie et l'indépendance des patients, et peut affecter la déglutition, La capacité de parler, de marcher et même de respirer. De plus, chaque patient expérimente la MG dans un processus différent, ce qui rend la gestion de la maladie imprévisible. Dans l'essai ADAPT, nous avons observé que la plupart des patients recevant l'efgartigimod étaient traités par l'efgartigimod. Il y aura des améliorations cliniquement significatives au cours des 2 premières semaines. Ces résultats sont d'une grande importance pour la communauté MG. J'espère que l'efgartigimod fournira une thérapie ciblée unique en son genre pour traiter les patients atteints de cette maladie auto-immune chronique de manière individualisée."

L'essai ADAPT a atteint le critère d'évaluation principal. Les données ont montré que chez les patients présentant une gMG positive pour les anticorps des récepteurs de l'acétylcholine (AChR Ab+), selon le score d'activité de la vie quotidienne (MG-ADL) de la myasthénie grave, par rapport au groupe placebo, le groupe de traitement efgartigimod avait plus d'A une forte proportion de patients étaient répondeurs (67,7 % vs 29,7 % ; p< ; 0,0001). Les répondants ont été définis comme ayant une amélioration d'au moins 2 points du score MG-ADL pendant 4 semaines consécutives ou plus. De plus, 40 % des patients du groupe de traitement par efgartigimod ont atteint une expression minimale des symptômes (définie comme un score MG-ADL de 0 [asymptomatique] ou 1), tandis que la proportion de patients du groupe placebo atteignant cet objectif n'était que de 11,1 %. Parmi les répondeurs AChR-Ab+, 84,1 % des patients ont présenté une amélioration cliniquement significative des scores MG-ADL au cours des 2 premières semaines de traitement. Dans cette étude, l'innocuité de l'efgartigimod était comparable à celle du placebo.

Après avoir terminé l'essai ADAPT, 90 % des patients sont entrés dans l'essai ADAPT plus, une étude d'extension en ouvert qui a duré 3 ans pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'efgartigmod. Dans ADAPT et ADAPT plus, au moins 118 patients ont reçu un traitement par efgartigmod pendant 12 mois ou plus.

mécanisme d'action de l'efgartigimod

L'efgartigimod est un fragment d'anticorps en cours de développement, conçu pour réduire les anticorps pathogènes d'immunoglobuline G (IgG) et bloquer la circulation des IgG. L'efgartigimod peut se lier au FcRn, qui est largement exprimé dans tout le corps et joue un rôle central dans la prévention de la dégradation des anticorps IgG. Le blocage de FcRn peut réduire le niveau d'expression des anticorps IgG et peut traiter des maladies auto-immunes connues pour être provoquées par des anticorps IgG pathogènes, notamment : la myasthénie grave (MG), une maladie chronique qui provoque une faiblesse musculaire ; pemphigus vulgaris (PV), une maladie chronique de la peau caractérisée par des cloques sévères de la peau; la thrombopénie immunitaire (ITP), une maladie chronique se manifestant par des ecchymoses et des saignements ; polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (CIDP) ), une maladie dans laquelle des dommages au système nerveux provoquent des troubles du mouvement.

Le 6 janvier 2021, Zai Lab et argenx ont annoncé que les deux parties avaient conclu une coopération exclusive autorisée. Zai Lab sera chargé de faire progresser le développement et la commercialisation d'efgartigimod dans la région de la Grande Chine (y compris la Chine continentale, Hong Kong, Taïwan et Macao).

Le Dr Ren Hairui, médecin-chef dans le domaine de l'auto-immunité et de l'anti-infection au Zai Lab, a déclaré : Il y a actuellement environ 200 000 patients atteints de myasthénie grave en Chine. Les options de traitement existantes sont très limitées et il existe d'énormes besoins cliniques non satisfaits. Sur la base des données existantes sur l'efgartigimod, ce produit devrait modifier le statut actuel du traitement de la myasthénie grave systémique et d'autres maladies auto-immunes graves après approbation.

Selon les termes de l'accord, Zai Lab obtiendra le droit exclusif de développer et de commercialiser efgartigimod dans la Grande Chine. Zai Lab sera responsable de l'enregistrement mondial de la recherche clinique et du développement de l'efgartigimod pour de multiples indications en Chine. En outre, Zai Lab sera également chargé de lancer des études de confirmation de phase 2 pour plusieurs nouvelles indications dans la Grande Chine afin d'accélérer le développement d'indications plus auto-immunes pour l'efgartigimod à l'échelle mondiale.