Astellas Myrbetriq (mirabegron) est approuvé par la FDA américaine!

La société pharmaceutique japonaise Astellas a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé: (1) Myrbetriq comprimés (mirabegron) pour le traitement des sources nerveuses ≥ 3 ans et pesant ≥ 35 kg Enfants avec hyperactivité détrusorienne (NDO); (2) Granulés de Myrbetriq (mirabegron, Mirabegron, suspension buvable), utilisés pour traiter les enfants avec NDO âgés de ≥ 3 ans. En outre, la FDA a également approuvé l'exclusivité pédiatrique de Myrbetriq GG, prolongeant ainsi son exclusivité commerciale de 6 mois.

Les comprimés de Myrbetriq et les granules de Myrbetriq ont été approuvés par le biais du processus d'examen prioritaire et sont actuellement les produits de premier ordre approuvés par la FDA pour le traitement des enfants atteints de NDO. Les options de traitement pour NDO ont été très limitées ou invasives, y compris la toilette régulière, la miction ou la chirurgie. Sans traitement, l'ODN peut entraîner une détérioration de la fonction des voies urinaires dans la petite enfance. Actuellement, les options de traitement pour les enfants avec NDO sont limitées. L'approbation des comprimés Myrbetriq et des granulés Myrbetriq élargira les options de traitement disponibles pour ces enfants et offrira un bon équilibre entre efficacité et tolérabilité.

Actuellement, les comprimés Myrbetriq (mirabegron) sont déjà sur le marché aux États-Unis. Les granulés de Myrbetriq (mirabegron, suspension buvable) ont été développés pour la commodité des jeunes enfants NDO ou des enfants NDO qui ont des difficultés à avaler, et seront commercialisés aux États-Unis fin 2021.

Les comprimés Myrbetriq ont été initialement approuvés aux États-Unis en 2012 pour le traitement des patients adultes atteints d'hyperactivité vésicale (OAB) présentant des symptômes d'incontinence par impériosité, de miction impérieuse et de mictions fréquentes. Ce médicament est un médicament sur ordonnance qui peut être utilisé seul ou en association avec le succinate de solifénacine. Depuis son lancement, près de 18 millions de patients adultes atteints de maladies du système urinaire ont reçu un traitement Myrbetriq dans le monde.

L'hyperactivité neurogène du détrusor (NDO) est un dysfonctionnement neurogène de la vessie causé par des lésions nerveuses. Les enfants atteints d'ODN peuvent présenter des contractions involontaires de la vessie, ce qui peut provoquer des symptômes d'urgence urinaire, des mictions fréquentes et une incontinence urinaire. Le spina bifida, une anomalie congénitale de la moelle épinière, est une cause fréquente d'ODN chez les enfants.

L'homologation des comprimés Myrbetriq et des granulés Myrbetriq pour les indications NDO est basée sur les résultats d'une étude clinique clé de phase 3 (NCT02751931). L'étude a été menée chez des enfants et des adolescents NDO (âgés de 3 à 18 ans) qui ont utilisé un cathétérisme intermittent propre pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du mirabegron.

Les résultats ont montré qu'après 24 semaines de traitement, la capacité vésicale maximale du patient, le nombre de contractions du détrusor (muscle de la paroi de la vessie), le volume d'urine avant la première contraction du détrusor (muscle de la paroi de la vessie) et le nombre de fuites quotidiennes se sont tous améliorés. .

Salim Mujais, MD, vice-président principal et directeur des spécialités médicales d'Astellas a déclaré:" Avec cette dernière approbation, Astellas a proposé un nouveau plan de traitement pour les enfants affectés par NDO. NDO est une spécialité Les besoins de la population de patients vulnérables sont difficiles à satisfaire. Pour les patients atteints de cette maladie de la vessie rare mais grave, cette approbation marque une étape importante."