Une autre thérapie RNAi d'Alnylam obtient la qualification FDA Fast Track

Alnylam a récemment annoncé que la FDA américaine avait accordé une qualification accélérée au vutrisiran (FTD), une thérapie de recherche à l'ARNi pour le traitement de la polyneuropathie causée par l'amylose héréditaire des protéines de transthyrétine (hATTR) chez l'adulte.

FTD vise à accélérer le développement et l'examen rapide des médicaments pour les maladies graves afin de répondre aux besoins médicaux graves non satisfaits dans des domaines clés. L'obtention du FTD pour les médicaments de recherche signifie que les sociétés pharmaceutiques peuvent interagir plus fréquemment avec la FDA pendant l'ampli R 0010010 ; Phase D. Après avoir soumis une demande de marketing, ils sont éligibles à une approbation accélérée et à un examen prioritaire s'ils répondent aux normes pertinentes. En outre, ils sont également éligibles à un examen continu.

Outre le FTD, le vutrisiran a également obtenu le statut de médicament orphelin (ODD) pour le traitement de l'amylose ATTR aux États-Unis et dans l'Union européenne. Actuellement, Alnylam mène deux essais cliniques de phase III (HELIOS-A, HELIOS-B) pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du vutrisiran. Ensemble, ces études constituent un projet de développement clinique complet visant à démontrer que le vutrisiran a un impact à grande échelle sur les manifestations multisystèmes de la maladie et sur l'ensemble du spectre des patients atteints d'amylose ATTR.

Dans l'étude HELIOS-A, 164 patients ont été assignés au hasard pour recevoir du vutrisiran ou Onpattro, dans le but de prouver si le vutrisiran est supérieur à Onpattro dans le traitement des lésions nerveuses. Dans l'étude HELIOS-B, 600 patients atteints d'amylose hATTR avec cardiomyopathie ont été assignés au hasard pour recevoir du vutrisiran ou un placebo afin d'évaluer l'impact du vutrisiran sur la mortalité toutes causes confondues et les taux d'hospitalisation associés aux maladies cardiovasculaires. Les données de ces deux études devraient être obtenues au début du 2021.

Le vutrisiran est une injection sous-cutanée fondée sur la recherche de thérapie ARNi pour le traitement de l'amylose ATTR, y compris l'amylose héréditaire et de type sauvage. Le médicament est conçu pour cibler et réduire au silence l'ARN messager spécifique et le bloquer avant la production de protéines de transthyrétine de type sauvage et mutantes (TTR). Le vutrisiran est injecté par voie sous-cutanée tous les trimestres, ce qui contribuera à réduire le dépôt d'amyloïde TTR dans les tissus, à favoriser leur élimination et à restaurer la fonction de ces tissus. Le Vutrisiran a utilisé le développement de la plate-forme de livraison conjuguée de la nouvelle génération de plate-forme de livraison Alnylam 0010010 # 39; S'il est approuvé, il renforcera encore la position de leader d'Alnylam 0010010 # 39; s sur le marché du traitement de l'amylose hATTR.

Alnylam est un leader dans le développement de thérapies ARNi. Son premier produit, Onpattro (patisiran), a été approuvé par la FDA en août 2018, devenant le premier médicament ARNi dont la commercialisation a été approuvée dans les 20 années suivant la découverte du phénomène ARNi. En novembre 2019, l'autre médicament de la société 0010010 # 39; Givlaari (givosiran) a été approuvé par la FDA pour une utilisation chez les patients adultes atteints de porphyrie hépatique aiguë (AHP) et est devenu le deuxième médicament ARNi au monde.

Actuellement, Alnylam a deux autres thérapies ARNi en cours d'examen par les organismes de réglementation, et les deux devraient être approuvés pour inscription cette année. L'un d'eux est le lumasiran, utilisé pour traiter le type d'hyperoxalurie primaire 1 (PH 1); l'autre est l'inclisiran, utilisé pour traiter l'hypercholestérolémie. En outre, il existe des 6 thérapies ARNi dans le pipeline de la société 00 1 00 1 0 # 39; qui sont en retard de développement clinique.

Avant cela, TMC et Alnylam ont signé un accord de licence et de coopération pour obtenir les droits mondiaux de développement et de commercialisation de l'inclisiran. En novembre 2019, Novartis a acquis TMC pour un montant de 9. $ 7 milliards de dollars américains et comprenait de l'inclisiran. Sur la base de l'accord, Alnylam est éligible à recevoir des redevances échelonnées inclisiran allant jusqu'à 20% des ventes mondiales de Novartis.

Actuellement, il existe deux médicaments hypocholestérolémiants ciblant la PCSK 9 sur le marché, mais ils doivent être administrés toutes les 2 semaines ou tous les mois. Inclisiran est administré une fois tous les 6 mois et seulement deux fois par an, ce qui est très avantageux en termes de commodité de traitement. EvaluatePharma, une agence d'étude de marché pharmaceutique, prévoit que le pic annuel des ventes d'inclisiran atteindra 2. 6 milliards de dollars US après son introduction en bourse. Avant l'expiration du brevet d'Inclisiran 0010010 # 39; en 2 035, Alnylam a pu obtenir de Novartis des redevances totalisant plus de 2. 2 milliards de dollars.

Il convient de mentionner qu'il y a deux jours à peine, Blackstone Group et Alnylam ont conclu un partenariat stratégique. Dans cette collaboration, Blackstone fournira un financement de 2 milliards de dollars pour aider Alnylam à faire avancer l'innovation technologique et à accélérer le processus de commercialisation. Alnylam a déclaré que la coopération aidera Alnylam 0010010 quot; à atteindre la viabilité financière sans refinancement. 0010010 quot;