La demande d'inscription en Chine de Zai Lab pour le ripretinib est acceptée pour le traitement des tumeurs stromales gastro-intestinales

Le 20 juillet, Zai Lab et Deciphera Pharmaceuticals ont annoncé conjointement que l'Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) avait accepté la nouvelle demande de médicament de Ripretinib pour le traitement de 3 médicaments ou plus ayant reçu de l'imatinib. Patients adultes atteints de tumeur stromale gastro-intestinale avancée (GIST) traités par un inhibiteur de kinase. Le ripretinib a récemment été approuvé pour inscription aux États-Unis, au Canada et en Australie.

Le GIST est un type de sarcome gastro-intestinal provoqué par des mutations génétiques et provient de cellules nerveuses spéciales dans la paroi du tractus gastro-intestinal. La mutation la plus courante chez les patients est la mutation de la protéine kinase KIT, qui représente environ 80% des cas. Environ 6% des patients nouvellement diagnostiqués sont porteurs de mutations PDGFRα.

Le ripretinib est un inhibiteur du contrôle du commutateur tyrosine kinase qui utilise un double mécanisme d'action unique pour réguler le commutateur kinase et la boucle d'activation, inhibant ainsi fortement les kinases mutantes KIT et PDGFRα. Le ripretinib inhibe les mutations KIT initiales et secondaires des exons 9, 11, 13, 14, 17 et 18 impliqués dans le GIST, et la mutation 17 D816V dans l'exon principal impliqué dans la SM. Le ripretinib inhibe également les mutations majeures du PDGFRα dans les exons 12, 14 et 18 liées au sous-ensemble GIST, y compris la mutation D842V dans l'exon 18. Le ripretinib (nom commercial QINLOCK) a été approuvé par la FDA américaine pour le traitement des patients adultes atteints de GIST avancé qui ont été traités avec au moins trois inhibiteurs de la kinase (y compris l'imatinib).

La demande de mise sur le marché présentée par Ripretinib est basée sur une étude clinique internationale multicentrique de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo INVICTUS, qui vise à évaluer l'innocuité et la tolérabilité du ripretinib par rapport au placebo chez 129 patients atteints de GIST avancé Pour le sexe et l'efficacité , les patients ont déjà reçu des traitements comprenant l'imatinib, le sunitinib et le régorafénib. Le critère principal est la survie sans progression (SSP) déterminée par une revue radiologique indépendante basée sur les critères d'évaluation de l'efficacité pour les tumeurs solides (RECIST). Selon les rapports précédents, la survie médiane sans progression de l'étude était de 6,3 mois, contre 1,0 mois dans le groupe placebo, et le risque de progression de la maladie ou de décès était significativement réduit de 85% (hazard ratio 0,15, p< 0,0001)="" .="" les="" critères="" d'évaluation="" secondaires="" identifiés="" par="" un="" examen="" radiologique="" indépendant="" utilisant="" des="" critères="" recist="" modifiés="" comprennent="" le="" taux="" de="" réponse="" objective="" (orr)="" et="" la="" survie="" globale="" (os).="" le="" taux="" de="" réponse="" objective="" du="" repatinib="" était="" de="" 9,4%,="" contre="" 0%="" dans="" le="" groupe="" placebo="" (p="0,0504)." la="" survie="" globale="" médiane="" du="" ripretinib="" était="" de="" 15,1="" mois="" contre="" 6,6="" mois="" dans="" le="" groupe="" placebo,="" et="" le="" risque="" de="" décès="" était="" réduit="" de="" 64%="" (hazard="" ratio="">

Le Dr Du Ying, fondateur, président et PDG de Zai Lab, a déclaré: «Les patients atteints de GIST en Chine, en particulier ceux qui ont développé une résistance aux options de traitement précédentes, ont encore d'importants besoins non satisfaits. Sur la base des récents États-Unis Avec l'approbation de la FDA et les excellentes données cliniques de la recherche INVICTUS, nous pensons que le Ripretinib devrait changer le statut actuel du traitement des patients nationaux atteints de GIST. Nous coopérerons activement avec le département d'examen et d'approbation pour bénéficier le plus rapidement possible aux patients nationaux atteints de GIST."

Steve Hoerter, président et chef de la direction de Deciphera, a déclaré: «La récente approbation du Ripretinib&aux États-Unis et le délai d'acceptation des demandes de nouveaux médicaments plus tôt que prévu en Chine mettent en évidence son potentiel futur. Il y a plus de 30 000 GIST nouvellement diagnostiqués en Chine chaque année. Patients, il y a d'énormes besoins cliniques non satisfaits. Nous sommes impatients de poursuivre la coopération avec Zai Lab pour offrir le ripretinib aux patients en attente de nouveaux traitements dès que possible."

Deciphera Pharmaceuticals développe le Ripretinib pour le traitement des cancers provoqués par le KIT et / ou le PDGFRα, y compris les tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST), la mastocytose systémique (SM) et d'autres cancers. Zai Lab a signé un accord de licence exclusive avec Deciphera, qui a le droit de développer et de commercialiser le Ripretinib dans la Grande Chine (Chine continentale, Hong Kong, Macao et Taiwan).