Vutrisiran dans le traitement de l’amylose hATTR avec polyneuropathie: amélioration significative des lésions nerveuses---1/2

Alnylam est une société leader dans l’industrie de la thérapie ARNi. Récemment, la société a annoncé les résultats positifs supplémentaires de l’analyse de sous-groupe et du critère d’évaluation exploratoire de l’étude helios-A de phase 3 du vutrisiran lors de la 3e conférence européenne sur l’amylose ATTR. Vutrisiran est un traitement ARNi en cours de développement qui est en cours de développement pour traiter l’amylose transthyrétine (ATTR).

HELIOS est une étude portant sur des patients atteints d’amylose HÉRÉDITAIRE ATTR avec polyneuropathie (hATTR-PN). Les données publiées lors de la réunion soutiennent et s’appuient sur les résultats des critères d’évaluation principaux et secondaires de l’étude HELIOS-A précédemment rapportée: des améliorations ont été observées dans des domaines importants de la santé et de la fonction des patients, notamment les dommages causés par la neuropathie et la qualité de vie (QdV), les activités quotidiennes et la capacité de participation sociale, l’état nutritionnel et la pression cardiaque.

Plus précisément, l’analyse des sous-groupes et les critères d’évaluation exploratoires ont montré qu’à 9 mois, par rapport au placebo, le vutrisiran améliorait des domaines importants de la santé et de la fonction du patient. D’autres analyses ont montré que, que le patient ait déjà utilisé ou non des stabilisateurs TTR, le traitement par vutrisiran présentait des améliorations similaires dans la progression de la neuropathie et la qualité de vie par rapport au placebo.

À l’heure actuelle, la demande de nouveau médicament (NDA) de vutrisiran pour le traitement de la polyneuropathie héréditaire de l’amylose à transthyrétine adulte (hATTR-PN) par injection sous-cutanée tous les 3 mois fait l’objet d’un examen prioritaire par la FDA des États-Unis et le « Prescription Drug User Charges Act » (PDUFA) La date cible est le 14 avril 2022. En outre, sur la base de discussions avec l’Agence européenne des médicaments (EMA), Alnylam prévoit désormais de soumettre à l’avance une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le vutrisiran sur la base des résultats sur 9 mois de l’étude HELIOS-A.

Vutrisiran a obtenu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement de l’amylose ATTR aux États-Unis et dans l’Union européenne, et la désignation Fast Track (FTD) pour le traitement de l’hATTR-PN aux États-Unis. S’il est approuvé, sous forme d’une nouvelle injection sous-cutanée tous les 3 mois, le vutrisirane a le potentiel d’inverser les manifestations polyneuropathiques de la maladie.

Pushkal Garg, MD, médecin en chef d’Alnylam, a déclaré: « L’amylose hATTR est une maladie multi-systèmes à progression rapide qui a un impact significatif sur la vie quotidienne des patients et s’aggravera avec le temps sans traitement approprié. Ces données supplémentaires de l’étude HELIOS-A montrent que le vutrisiran a un potentiel dans le traitement des patients atteints d’un large éventail d’amylose hATTR avec polyneuropathie (hATTR-PN), et a obtenu des résultats encourageants dans une série de mesures importantes pour la santé et la fonction En outre, indépendamment de l’utilisation antérieure de stabilisateurs TTR, les dommages neuropathiques et les scores de qualité de vie du patient se sont améliorés. »

siRNA: Faire taire des gènes spécifiques, réduisant la plage d’expression de 99%

L’étude HELIOS-A a inclus 164 patients atteints d’amylose ATTR héréditaire avec polyneuropathie (hATTR-PN). À 9 mois, le vutrisirane a atteint les critères d’évaluation principaux et tous les critères d’évaluation secondaires : par rapport au placebo, le traitement par le vutrisiran a entraîné une amélioration statistiquement significative des lésions neuropathiques, de la qualité de vie et de la vitesse de marche. L’analyse des sous-groupes et les données exploratoires sur l’efficacité de l’étude HELIOS-A fournissent plus d’informations sur les avantages potentiels du vutrisiran dans des aspects importants de la santé et du bien-être des patients, comme suit:

——Au 9e mois, dans tous les sous-groupes de patients pré-spécifiés (y compris l’âge, le sexe, la race, la zone géographique, l’insuffisance neuropathique de base, le génotype, l’utilisation antérieure de stabilisateurs TTR, le stade de base de la polyneuropathie amyloïde familiale [FAP]) et un sous-groupe cardiaque pré-spécifié, par rapport au placebo, le traitement par vutrisiran a entraîné une amélioration du score de lésion neuropathique (mNIS + 7) et le score de neuropathie diabétique de Norfolk qualité de vie (Norfolk QOL-DN) a montré une amélioration constante.