La FDA américaine a accordé la qualification accélérée à AstraZeneca Lokelma (cyclosilicate de zirconium de sodium)

AstraZeneca a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation accélérée (FTD) d'un nouveau médicament hypokaliémiant oral Lokelma (cyclosilicate de zirconium de sodium) : pour l'hyperkaliémie récurrente sous dialyse chronique (HK), réduire les résultats cardiovasculaires liés à l'arythmie.

L'hyperkaliémie (HK) est une maladie courante chez les patients atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC) et d'insuffisance cardiaque (IC), affectant 24 % à 48 % des patients atteints d'IRC et/ou d'IC ​​à un stade avancé (3-4). Après que les patients subissent une hémodialyse chronique, HK est toujours un fardeau. Parmi les patients atteints d'insuffisance rénale terminale (IRT) subissant une hémodialyse chronique, l'HK est associée à une mortalité toutes causes et CV et à un risque accru d'hospitalisation.

Fast Track Qualification (FTD) vise à accélérer le développement de médicaments et l'examen rapide des maladies graves afin de répondre à de graves besoins médicaux non satisfaits dans des domaines clés. L'obtention de qualifications accélérées pour les médicaments en cours de développement signifie que les sociétés pharmaceutiques peuvent interagir plus fréquemment avec la FDA pendant la phase de recherche et développement. Après avoir soumis une demande de commercialisation, ils sont éligibles pour une approbation accélérée et un examen prioritaire s'ils répondent aux normes pertinentes. En outre, ils sont également éligibles pour un examen continu.

Ce FTD est basé sur le potentiel de Lokelma's à réduire les résultats cardiovasculaires indésirables graves dans cette population de patients afin de répondre aux besoins médicaux graves non satisfaits. Actuellement, AstraZeneca étudie Lokelma dans le cadre de l'essai de phase 3 DIALIZE-Outcomes. L'essai DIALIZE-Outcomes fait partie du projet CRYSTALIZE Evidence, qui comprend plus de 50 études de preuves cliniques et réelles pour étudier les avantages potentiels de Lokelma dans la gestion de l'hyperkaliémie récurrente (HK) dans la lignée cardio-rénale. Actuellement, l'essai DIALIZE-Outcomes est en cours et les résultats sont attendus en 2024.

Mene Pangalos, vice-président exécutif de la recherche et du développement d'AstraZeneca Biopharmaceuticals, a déclaré :" ; L'essai DIALIZE-Outcomes est le tout premier essai sur les résultats cardiovasculaires qui utilise des liants potassiques dans l'hémodialyse et a le potentiel de changer la norme de soins pour ces patients. La FDA. Cette décision a prouvé l'importance de cet essai, qui fournira des informations importantes sur la capacité de Lokelma à réduire les complications cardiovasculaires liées à l'hyperkaliémie chez les patients hémodialysés chroniques."

L'hyperkaliémie (généralement classée comme taux de potassium sérique ＞5,0 mmol/L) est une maladie grave caractérisée par une augmentation de la teneur en potassium dans le sang, qui survient fréquemment chez les patients atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC) et/ou d'insuffisance cardiaque (IC). les patients hémodialysés ou les patients qui utilisent des médicaments cardiaques conventionnels (tels que les inhibiteurs du système rénine-angiotensine-aldostérone) sont plus à risque d'hyperkaliémie. À l'échelle mondiale, il y a 700 millions de patients atteints d'IRC et 64 millions de patients atteints d'insuffisance cardiaque. La HK affecte 24 % à 48 % des patients atteints d'IRC et/ou d'IC ​​à un stade avancé (stade 3-4).

L'ingrédient pharmaceutique actif de Lokelma est le cyclosilicate de zirconium et de sodium, qui est un liant d'ions potassium insoluble dans l'eau et non absorbable, adapté au traitement de l'hyperkaliémie chez l'adulte. La technologie innovante de capture d'ions adoptée par le cyclosilicate de zirconium et de sodium présente une sélectivité élevée vis-à-vis des ions potassium, et a donc un temps d'apparition plus rapide et une meilleure tolérance. Quelle que soit la cause potentielle de l'hyperkaliémie, et indépendamment de l'âge, du sexe, de la race, de la comorbidité ou de l'utilisation combinée de RAASi, le cyclosilicate de zirconium et de sodium peut réduire le taux de potassium sanguin du patient et le maintenir à un niveau normal.

Jusqu'à présent, Lokelma a été approuvé pour le traitement des patients atteints d'hyperkaliémie (HK) aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Canada, en Chine (y compris en Chine continentale et à Hong Kong), en Russie et au Japon. En 2020, mise à jour de l'étiquette de Lokelma' aux États-Unis et dans l'Union européenne : inclure un schéma posologique spécifiquement pour le traitement de l'hyperkaliémie chez les patients atteints d'insuffisance rénale terminale (IRT) subissant une dialyse chronique.

En Chine, Lokelma (cyclosilicate de zirconium sodique) a été approuvé en janvier 2020 pour le traitement de l'hyperkaliémie de l'adulte. Le domaine du traitement médicamenteux de l'hyperkaliémie a connu une période blanche de près de 60 ans. Premier médicament innovant commercialisé en Chine, l'approbation de Lokelma (Libezol, poudre de cyclosilicate de zirconium sodique) marque le début du traitement de l'hyperkaliémie. La Chine a inauguré une nouvelle ère.