Reblozyl demande des indications élargies aux États-Unis et en Europe : traitement de la β-thalassémie sans transfusion !

Bristol-Myers Squibb (BMS) a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accepté la demande de licence de produit biologique supplémentaire (sBLA) de Reblozyl's (luspatercept-aamt) et accordé un examen prioritaire : le médicament est un agent de maturation des globules rouges (EMA) de première classe, utilisé chez les patients adultes non dépendants des transfusions (ATN) de la β-thalassémie (β-thalassémie) pour traiter l'anémie. La FDA a fixé la date cible pour la sBLA's Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 27 mars 2022. En outre, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté une demande de modification de classe II pour Reblozyl pour le traitement de l'anémie chez l'adulte patients atteints de thalassémie NTDβ.

La bêta-thalassémie NTD est un terme utilisé pour décrire les patients qui n'ont pas besoin de transfusions régulières de globules rouges (GR) à vie pour maintenir leur survie, bien qu'ils puissent nécessiter des transfusions occasionnelles ou légèrement fréquentes, généralement dans un délai prescrit. Les patients atteints d'ATN bêta-thalassémique souffriront d'anémie chronique et de surcharge en fer, ce qui peut entraîner une série de complications cliniques, et des options de traitement urgentes sont nécessaires. Les données des essais cliniques montrent que chez les patients adultes atteints d'ATN thalassémique, quel que soit le taux d'hémoglobine de base, Reblozyl peut augmenter le taux d'hémoglobine du patient'#39;améliorer la qualité de vie du patient &.

Reblozyl a été initialement développé par BMS et Acceleron Pharmaceuticals. Après l'acquisition récente d'Acceleron par Merck pour 11,5 milliards de dollars, Reblozyl est désormais développé et commercialisé conjointement par BMS et Merck. Reblozyl est le premier agent de maturation des globules rouges (EMA) à être utilisé pour le traitement de la -thalassémie et de l'anémie liée au syndrome myélodysplasique (TMS) à risque très faible/faible/moyen avec approbation réglementaire. Parmi les groupes de patients éligibles, Reblozyl représente une catégorie de traitement importante. Il convient de souligner que chez les patients nécessitant une correction immédiate de l'anémie, Reblozyl ne convient pas comme substitut à la transfusion de globules rouges.

L'ingrédient pharmaceutique actif de Reblozyl est le luspatercept, qui est un agent de maturation des globules rouges (EMA) de première classe qui peut réguler la maturation des globules rouges tardifs. Le luspatercept est une protéine de fusion soluble, qui est formée par la fusion du domaine Fc de l'IgG1 humaine et du domaine extracellulaire du récepteur de l'activine IIB (ActRIIB). En tant que piège à ligand, il peut réguler la maturation tardive des globules rouges grâce à une liaison ciblée. La superfamille de ligands spécifiques du facteur de croissance transformant (TGF)-β réduit l'activation de la voie de signalisation Smad2/3, améliore la génération de globules rouges invalides, favorise la maturation des globules rouges tardifs des globules rouges et augmente les taux d'hémoglobine.

Les demandes de modification de Reblozyl sBLA et de classe II sont basées sur les résultats d'innocuité et d'efficacité de l'étude pivot de phase 2 BEYOND. L'étude a été menée chez des patients adultes atteints d'ATN bêta-thalassémique et a évalué Reblozyl combiné avec les meilleurs soins de soutien (BSC). Les données publiées en juin 2021 ont montré que 77,1 % des patients du groupe de traitement Reblozyl+BSC ont atteint des taux d'hémoglobine élevés (≥1,0 g/dL), tandis que le groupe placebo+BSC était de 0 %. De plus, par rapport au groupe placebo, les patients du groupe Reblozyl ont également rapporté des résultats améliorés.

Le Dr Noah Berkowitz, vice-président senior du développement de l'hématologie à Bristol-Myers Squibb, a déclaré : série d'anémie chronique et de surcharge en fer. Complications cliniques causées par Reblozyl. Reblozyl est un traitement important approuvé par de nombreux pays (y compris les États-Unis et l'Union européenne) pour le traitement de l'anémie liée à la -thalassémie et au syndrome myélodysplasique à faible risque. Nous et Merck nous engageons à continuer de faire progresser la pratique clinique du projet Reblozyl et sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec la FDA pendant le processus d'examen pour apporter une nouvelle option de traitement à ce groupe de patients mal desservi."