La FDA américaine a approuvé Livmarli : le premier médicament pour traiter le prurit cholestatique associé au syndrome d'Alagille (ALGS) !---1/2

Mirum Pharma est une société biopharmaceutique dédiée au développement de thérapies innovantes pour traiter les maladies rares du foie. Récemment, la société a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé la solution buvable de Livmarli (maralixibat), qui est prise par voie orale une fois par jour pour le traitement de la cholestase chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) âgés de ≥ 1 an. Démangeaison. L'ALGS est une maladie héréditaire du foie rare qui affecte 2 000 à 2 500 enfants aux États-Unis.

L'ALGS est causée par des voies biliaires anormales, ce qui peut entraîner une maladie hépatique progressive. Des voies biliaires anormales ou étroites peuvent provoquer une cholestase et les acides biliaires s'accumulent dans le foie, ce qui peut entraîner une inflammation et des dommages au foie, et empêcher le foie de fonctionner correctement. La cholestase de l'ALGS est associée à des démangeaisons. Les démangeaisons sont l'un des symptômes les plus courants et les plus graves associés à l'ALGS, et c'est également l'une des indications les plus courantes de transplantation hépatique chez les patients atteints d'ALGS.

Il convient de mentionner que Livmarli est le premier et le seul médicament approuvé pour le traitement du prurit cholestatique ALGS, ce qui apportera un changement significatif dans le modèle de traitement de l'ALGS. Livmarli a été approuvé dans le cadre d'un processus d'examen prioritaire. Auparavant, la FDA avait accordé à Livmarli la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) et la désignation de médicament révolutionnaire (BTD) pour le traitement de l'ALGS.

Tout en approuvant Livmarli, la FDA a également émis un bon d'examen prioritaire des maladies pédiatriques rares (PRV) à Mirum pour récompenser la société pour ses contributions exceptionnelles au développement de nouveaux médicaments pour les maladies rares. Ce PRV peut être utilisé pour l'examen prioritaire de toute nouvelle demande de médicament ultérieure, et peut être vendu ou transféré.

L'ingrédient pharmaceutique actif de la solution buvable Livmarli est le maralixibat, qui est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT) administré par voie orale avec une absorption minimale. L'ALGS est une maladie hépatique rare, et il n'existe pas de traitement reconnu, il existe donc un besoin médical majeur et urgent non satisfait. L'approbation de Livmarli sur le marché apportera la toute première option de traitement médicamenteux pour cette maladie dévastatrice, fournira un plan de traitement significatif et réduira finalement le besoin de transplantation hépatique.

La FDA a approuvé Livmarli, sur la base d'études clés ICONIC et de données sur 5 ans provenant d'études à l'appui. Ces données constituent ensemble un solide corpus de preuves pour que Livmarli traite les patients 86 ALGS. Les données de l'étude ICONIC ont montré qu'après avoir reçu un traitement par Livmarli, le prurit des patients était statistiquement significativement réduit (p<0,0001) et="" d'autres="" marqueurs="" de="" la="" maladie="" hépatique="" cholestatique="" étaient="">