La FDA américaine a approuvé Jelmyto (mitomycine) avec un taux de rémission complète de 58%

UroGen Pharmaceuticals a récemment annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a rapidement approuvé la préparation de gel de calice pyélécal Jelmyto (mitomycine), qui est un médicament de première classe utilisé pour traiter les adultes de bas grade Carcinome urothélial supérieur (LG-UTUC ). Jelmyto a été approuvé par le biais d'un processus d'examen prioritaire et a déjà obtenu une qualification révolutionnaire en matière de médicaments (BTD). Il convient de mentionner que Jelmyto est la première et la seule option de traitement non chirurgical approuvée pour le traitement du LG-UTUC.

Jelmyto se compose de mitomycine (un médicament chimiothérapeutique) et d'un gel stérile, développé à l'aide de la technologie brevetée RTGel ™ à libération lente d'UroGen&# 39. Le médicament est conçu pour exposer les tissus des voies urinaires à la mitomycine pendant une longue période, ce qui permet de traiter les tumeurs par des moyens non chirurgicaux.

Cette approbation d'étape est basée sur les résultats positifs du test OLYMPUS de phase III. L'essai a montré que Jelmyto avait atteint une éradication cliniquement significative de la maladie chez les patients adultes LG-UTUC: le taux de réponse complète atteignait 58% et la durée médiane de réponse (DOR) n'était pas encore atteinte. Ces données suggèrent que pour le patient cancéreux rare et difficile à traiter, LG-UTUC, Jelmyto fournira une option de traitement efficace et conservatrice des reins.

Les résultats de cette étude incluent: (1) Dans la population en intention de traiter et le sous-groupe de personnes jugées inopérantes au diagnostic, le taux de réponse complète (RC, critère principal) était de {{{{10 }}}}%. ({{4}}) Au 1 {{{{{}}}}} - mois pour évaluer la durée de la rémission, 1 9 patients étaient toujours en statut CR , 7 patients ont eu une récidive de la maladie, et 9 patients ont continué de suivre pour évaluer 1 {{{{{}}}}} - les données de rémission mensuelles. (3) Le taux soutenu de 1 {{{{{{}}}}} mois de rémission évalué par l'analyse de Kaplan-Meier était de 84% (sur la base de données intermédiaires). (4) Les effets indésirables les plus courants (GG gt; {{4}} 0%) sont obstruction urétérale, lombalgie, infection des voies urinaires, hématurie, insuffisance rénale, fatigue, nausée, abdominale douleur, dysurie et vomissements. La plupart des événements indésirables sont légers à modérés. Il peut être contrôlé à l'aide des méthodes de traitement existantes et aucun décès lié au traitement n'est survenu.

Le LG-UTUC est un cancer rare qui survient dans les voies urinaires supérieures, les uretères et les reins. Aux États-Unis, il y a environ 6 000 à 7 000 patients LG-UTUC nouveaux ou en rechute chaque année. L'anatomie du système urinaire est complexe et le traitement est difficile. Les normes de soins actuelles comprennent plusieurs chirurgies, et la plupart des patients nécessitent une néphrourétérectectomie radicale, y compris l'ablation du bassin, des reins, de l'uretère et du brassard de la vessie. Pour compliquer le traitement, le LG-UTUC est le plus souvent observé chez les patients de plus de 70 ans. Ces patients peuvent déjà avoir une insuffisance rénale et peuvent souffrir de complications supplémentaires en raison d'une intervention chirurgicale majeure.

Seth Lerner, MD, enquêteur en chef de l'essai OLYMPUS et professeur d'urologie au Baylor College of Medicine au Texas, a déclaré:&«La néphrourétérectectomie radicale est associée à une diminution de la fonction rénale et à d'autres complications. Jelmyto sera responsable de ceux qui peuvent avoir besoin d'un rein radical. Les patients traités par urétérectomie fournissent un nouveau traitement non chirurgical. Ce nouveau traitement minimalement invasif de rétention rénale peut changer le traitement du cancer urothélial supérieur de bas grade, aidant les patients à éviter la chirurgie et les complications à long terme liées à la perte rénale."

Andrea Maddox-Smith, PDG de Bladder Cancer Advocacy Network, a déclaré:" Pendant des décennies, le traitement du carcinome urothélial supérieur de bas grade (LG-UTUC) a peu progressé. Les patients dont les reins ont été retirés chirurgicalement apportent un changement de modèle de traitement. Nous saluons l'approbation de la FDA pour Jelmyto. LG-UTUC affecte sérieusement les patients âgés. Beaucoup d'entre eux luttent contre la maladie et ont toujours voulu une option non chirurgicale."