La FDA américaine a accordé la qualification RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) au CTX110 !

La principale société d'édition de gènes CRISPR Therapeutics a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la qualification CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) : il s'agit d'une cellule CAR-T allogénique d'édition de gènes détenue à 100 % par la société. traiter les tumeurs malignes des cellules CD19+B en rechute ou réfractaires. CRISPR Therapeutics utilise la technologie d'édition de gènes CRISPR/Cas9 pour effectuer trois éditions de gènes sur des cellules T de donneurs sains, permettant à ses cellules CAR-T d'être"off-the-shelf".

La thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) est une voie rapide (voie rapide) développée pour accélérer le développement et l'approbation de thérapies régénératives innovantes lorsque les États-Unis ont révisé les dispositions en matière de médecine régénérative du"21st Century Cures Act" ; en décembre 2016. Channel). Le RMAT peut être une thérapie cellulaire, des produits d'ingénierie tissulaire thérapeutique, des cellules humaines et des produits tissulaires, ou d'autres thérapies combinées qui incluent des produits technologiques de médecine régénérative.

Pour obtenir la qualification RMAT pour un médicament en cours de recherche, il doit y avoir des données de recherche clinique préliminaires pour prouver que le médicament a un résultat positif dans le traitement, le retard, l'inversion ou la guérison d'une maladie grave ou potentiellement mortelle ou ne répondant pas aux besoins médicaux. La qualification RMAT comprend toutes les politiques préférentielles de Fast Track Qualification (FTD) et Breakthrough Drug Qualification (BTD), y compris la possibilité d'une interaction précoce avec la FDA, un examen prioritaire et une approbation accélérée.

Le Dr Samarth Kulkarni, PDG de CRISPR Therapeutics, a déclaré :" Cette qualification RMAT est basée sur les données cliniques encourageantes que nous avons fournies jusqu'à présent. Il s'agit d'une étape importante, indiquant que la FDA a reconnu le CTX110 dans le traitement des hémopathies malignes. Potentiel de transformation. Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec la FDA pour poursuivre nos efforts afin de proposer ce nouveau traitement important aux patients."

CAR-T autologue et CAR-T allogénique (Source de l'image : crisprtx.com)

CTX110 est une thérapie cellulaire CAR-T allogénique modifiée par gène dérivée de donneurs sains, ciblant CD19, qui est actuellement une cible populaire pour le développement de CAR-T. CD19 est une sorte d'antigène de différenciation en grappes et un antigène membranaire important lié à la prolifération, à la différenciation, à l'activation et à la production d'anticorps des cellules B.

Actuellement, un essai clinique de phase 1 à bras unique, multicentrique et ouvert CARBON évalue l'innocuité et l'efficacité de plusieurs niveaux de dose de CTX110 dans le traitement des tumeurs malignes à cellules B en rechute ou réfractaires. L'essai a recruté des patients adultes atteints de tumeurs malignes CD19+ à cellules B en rechute ou réfractaires qui avaient déjà reçu au moins 2 lignes de traitement.

Les données publiées en octobre de cette année ont montré que dans la population en intention de traiter (ITT), la rémission totale chez les patients atteints d'un lymphome à grandes cellules B (LBCL) au niveau de dose 2 (DL2 : 100x10E6) et des niveaux plus élevés de dose unique Traitement CTX110 Le taux de TRG a atteint 58 % et le taux de rémission complète (RC) a atteint 38 %. De plus, chez les patients LBCL, la rémission était de longue durée, avec un taux de RC à 6 mois de 21 %, et la rémission la plus longue a été maintenue 18 mois après la première perfusion.

Dans cet essai, le taux de rémission et la durabilité du CTX110 étaient similaires à ceux du traitement autologue CD19 CAR-T approuvé sur la base de l'ITT. Le CTX110 présente des caractéristiques de sécurité positives et différenciées, aucun syndrome de libération de cytokines (SRC) de grade 3 ou supérieur, un faible taux d'infection et une incidence du syndrome neurotoxique lié aux cellules effectrices immunitaires (ICANS).