La pegunigalsidase alfa à action prolongée de Protalix / Casey a été examinée en priorité par la FDA américaine!

Protalix BioTherapeutics est une société biopharmaceutique dédiée au développement, à la production et à la commercialisation de protéines thérapeutiques recombinantes produites par son système exclusif d'expression de protéines de cellules végétales ProCellEx®. Récemment, la société et son partenaire Chiesi Global Rare Diseases, une filiale du groupe Chiesi, ont annoncé conjointement que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accepté la demande de licence de produit biologique de la pegunigalsidase alfa (PRX-102)' (BLA ) et l'examen prioritaire a été accordé. Le médicament est une α-galactosidase A réticulée recombinante à action prolongée, pégylée, destinée au traitement des patients adultes atteints de la maladie de Fabry. En janvier 2018, la FDA a accordé à la pegunigalsidase alfa le statut Fast Track (FTD).

La BLA a été soumise par le biais du processus d'approbation accéléré de la FDA, et la FDA a désigné la date d'action cible du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) comme le 27 janvier 2021. La FDA a déclaré qu'elle ne prévoyait pas actuellement de convoquer une réunion du comité consultatif pour discuter de l'application.

Cette soumission BLA comprend un ensemble complet de données précliniques, cliniques et de fabrication, y compris l'essai clinique de phase I / II achevé de la pegunigalsidase alfa, les études d'expansion associées à la suite de l'essai clinique de phase I / II et l'étude de conversion BRIDGE de phase III Données cliniques intermédiaires , évaluation continue des études de traitement par la pegunigalsidase alfa à 1 mg / kg toutes les deux semaines.

La maladie de Fabry est une maladie héréditaire liée à l'X dans laquelle le gène défectueux est situé sur le bras long du chromosome X. La maladie est due à un défaut du gène de l'α-galactosidase, qui entraîne un défaut de l'activité de l'α-Galactosidase dans le lysosome, entraînant une graisse appelée globotriaosylcéramide (Gb3) Les substances continuent de s'accumuler sur les parois des vaisseaux sanguins tout au long le corps.

La maladie de Fabry est une maladie rare, touchant une personne sur 40 000 à 60 000. Le patient a un défaut en α-galactosidase, qui est généralement responsable de la dégradation de Gb3. L'accumulation anormale de Gb3 augmente avec le temps. Par conséquent, le Gb3 s'accumule principalement dans le sang et les parois des vaisseaux sanguins. Les conséquences finales du dépôt de Gb3 incluent la douleur et la déficience sensorielle périphérique, à la défaillance d'organes, en particulier les reins, mais aussi le cœur et le système cérébrovasculaire.

La pégunigalsidase alfa (PRX-102) est une version stable modifiée chimiquement de l'enzyme α-galactosidase-A recombinante exprimée en culture cellulaire végétale. Les sous-unités protéiques sont chimiquement réticulées avec du PEG court pour une liaison covalente pour former des molécules avec des paramètres pharmacocinétiques uniques. Dans les études cliniques, la demi-vie circulante de la pegunigalsidase alfa est d'environ 80 heures. Le développement de la pegunigalsidase alfa vise à répondre aux besoins cliniques non satisfaits persistants de la population de patients Fabry.

Protalix se concentre sur le développement et la commercialisation de protéines thérapeutiques recombinantes grâce à son système exclusif d'expression de cellules végétales ProCellEx®. Protalix est la première société à être approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour produire des protéines via un système d'expression en suspension de cellules végétales. Le système d'expression unique de Protalix&représente une nouvelle façon de développer des protéines recombinantes à l'échelle industrielle.

Le premier produit de la société, la taliglucérase alfa (Elelyso), a été approuvé par la FDA américaine en mai 2012 et a ensuite été approuvé par les organismes de réglementation d'autres pays en tant que thérapie de remplacement enzymatique à long terme (ERT). Pour le traitement des adultes et des patients pédiatriques atteints de la maladie de Gaucher de type 1. Protalix a accordé à Pfizer les droits de développement et de commercialisation mondiaux de la taliglucérase alfa, et Protalix se réserve tous les droits au Brésil.

À l'heure actuelle, le pipeline de Protalix comprend des versions propriétaires de protéines thérapeutiques recombinantes pour le marché pharmaceutique existant, notamment: (1) la pegunigalsidase alfa, une version améliorée de l'α-galactosidase humaine recombinante, utilisée pour traiter la maladie de Fabry; (2)) OPRX-106, une thérapie anti-inflammatoire orale protéique pour le traitement de la maladie de Fabry; (3) l'alidornase alfa, le traitement de la fibrose kystique; (4) PRX-115, un polyéthylène recombinant deux exprimé dans les cellules végétales Enzyme alcoolique, traite la goutte. Protalix et Chiesi collaborent pour développer et commercialiser la pegunigalsidase alfa aux États-Unis et en dehors des États-Unis.