La FDA refuse d'approuver le nouveau médicament roxadustat

FibroGen a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié une lettre de réponse complète concernant la demande de nouveau médicament (NDA) deroxadustatpour le traitement de l'anémie de la maladie rénale chronique (IRC), indiquant qu'elle n'approuvera pas la demande de mise sur le marché deroxadustat, Et a demandé à la société de mener des études cliniques supplémentaires sur le roxadustat avant de soumettre à nouveau la NDA.

roxadustatest un inhibiteur du facteur prolyl hydroxylase inductible par l'hypoxie (HIF-PH). Peut traiter l'anémie rénale en stimulant la production de globules rouges, en régulant le métabolisme du fer et en réduisant l'hepcidine. En 2019, les scientifiques qui ont découvert le mécanisme des facteurs inductibles par l'hypoxie ont reçu le prix Nobel de physiologie ou de médecine cette année-là, et le roxadustat, né de ces résultats de recherche scientifique, a également attiré beaucoup d'attention.

Maintenant,roxadustata été approuvé pour la commercialisation en Chine, au Japon, au Chili, en Corée du Sud et dans d'autres pays pour le traitement de l'anémie CKD chez les patients adultes non dépendants de la dialyse (NDD) et dépendants de la dialyse (DD), et l'UE demandera la commercialisation du produit à la fin du mois d'août Prenez une décision.

En fait, la décision de la FDA' a déjà préfiguré. La date limite initiale du PDUFA de la FDA&pour le roxadustat était décembre 2020, mais elle a ensuite prolongé son examen jusqu'en mars 2021, puis jusqu'en août 2021.

En attendant la décision d'approbation de la FDA', FibroGen a publié une déclaration le 6 avril, reconnaissant que les normes utilisées pour analyser les données de sécurité cardiaque du roxadustat ont été modifiées afin de rendre les données plus bénéfiques. De nouvelles données indiquent que le roxadustat pourrait ne pas être supérieur à la darpoétine alpha pour réduire le risque d'événements cardiovasculaires indésirables chez les patients. Affecté par cela, le cours de l'action FibroGen's a chuté de 43% ce jour-là.

À la mi-juillet 2021, le comité consultatif de la FDA a annoncé les résultats de son examen du roxadustat dans le traitement de l'anémie rénale chronique. Le comité a recommandé avec un nombre écrasant de votes négatifs de ne pas approuver l'application de commercialisation du roxadustat. Bien que la FDA ne suive pas toujours les recommandations du comité consultatif's, il est clair qu'aucune exception n'a eu lieu cette fois.

Concernant la décision de la FDA de refuser d'approuverroxadustat, le PDG de FibroGen, Enrique Conterno, s'est dit « très déçu » : « C'est un jour malheureux pour les patients atteints d'anémie CKD aux États-Unis. Roxadustat change actuellement la vie des patients du monde entier. Ensuite, nous discuterons de la prochaine étape aux États-Unis avec notre partenaire AstraZeneca."